近日，日本庆应义塾大学医学院宣布，在全球首创的诱导多能干细胞（iPS细胞）脊髓损伤治疗临床试验中，首批接受治疗的4名患者中有2人运动功能显著恢复。这一突破性成果为全球超百万因脊髓损伤致残的患者提供了全新治疗可能。值得一提的是，iPS细胞治疗领域这一重要进展于3月24日登上了国际顶级学术期刊《Nature》杂志头条。
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研究要点
在临床研究中，对4名完全瘫痪状态的脊髓损伤患者，在损伤后2周至4周的阶段，将用健康捐赠者的iPS细胞制作的神经前体细胞，分别向脊髓移植了约200万个左右的细胞。同时还进行了康复训练，经过1年的观察，没有病人罹患癌症，安全性得到了确认，另外2名患者的运动功能得到了改善，获得了显示有效性的数据。在运动功能得到改善的患者中，有1人（因意外事故脊髓受损的老年男性）在没有帮助的情况下已经能够站立，正在练习走路。另一名患者（仅公开为中年）开始难以站立，但已恢复到可以自主进食的程度。
研究团队指出，对于完全瘫痪的患者而言，仅依靠康复训练能达到此类改善效果的概率通常仅为10%-12%。此次4名受试者中有2人显现出改善迹象，团队表示"对治疗效果感到鼓舞"，并计划长期追踪观察患者的后续恢复情况。
关于功能恢复程度的个体差异，团队解释称，尽管4人均为完全性脊髓损伤患者，但损伤区域的面积存在显著差异。未出现功能改善的2名患者，其脊髓损伤范围极广，因此恢复难度更高。
此外，关于向患者脊髓注入的神经干细胞数量，研究团队解释称，由于动物实验已验证200万单位剂量的安全性，因此本次临床研究为了通过审批采用了相同剂量。但团队坦言：“我们认为当前剂量可能偏低，未来或考虑增加细胞注入量，这是关键研究方向之一。”
研究团队表示，下一步计划针对脊髓损伤后1个月内的“亚急性期”患者，尽快启动由企业主导的正式临床试验，加速治疗方案的实用化进程。同时，针对损伤后数月以上的“慢性期”患者，拟于2027年启动专项临床研究。
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未来展望
随着再生医学的快速发展，这种结合基因表达模式调控与细胞替代疗法的治疗模式，正在改写神经系统损伤的治疗范式。医学界普遍认为，若后续临床试验顺利，该技术有望在5-7年内进入临床应用阶段，为脊髓损伤患者重建生活信心提供切实可行的解决方案。
iPS细胞疗法在多种疾病领域具应用前景
事实上，日本在iPS细胞疗法的探索上一直处于领先地位。除了在脊髓损伤治疗领域取得突破外，日本还成功开展了诸多世界首例的iPS衍生细胞疗法。例如，2014年，日本团队成功实施了世界首例iPSC分化视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性手术；2018年，又完成了世界首例iPSC分化多巴胺神经祖细胞用于帕金森病移植治疗。这些成果不仅充分展示了iPSC的治疗潜力，也推动了全球再生医学的发展。
目前，在iPSC研究领域表现较为突出的国家除了日本外，还有美国、中国以及澳大利亚等。其中，中国在iPSC临床研究方面进展迅速。根据ClinicalTrials.gov网站的登记注册信息，中国目前共有41项iPSC临床试验，位居全球首位。未来随着技术的不断完善和临床试验的持续推进，iPSC疗法有望在更多疾病领域展现巨大潜力，为全球患者带来新的希望和治疗选择，推动再生医疗迈向新时代。
资料来源：
1.https://www.asahi.com/ajw/articles/15679937
2.https://www.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20190307060003.html
3.http://www.bio4p.com/depth/29735.html
4.https://mp.weixin.qq.com/s/A_tyKmyDiNYjxVWhXpl2ZQ
5.https://www.nature.com/articles/d41586-025-00863-0
