在医疗科技飞速发展的当下,细胞疗法宛如一颗耀眼新星,掀起医学领域的变革浪潮。2025年,被视为干细胞技术黄金时代的起点,众多权威媒体纷纷发声,对细胞疗法寄予厚望,为医疗行业的前行注入了澎湃动力。2月13日,科技日报发布最新报道,指出干细胞疗法或将翻开新篇章。


自从1932年干细胞相关研究初次亮相,近一个世纪的发展里,科研人员在探索生命奥秘的征程中从未停歇,干细胞研究领域硕果累累。无数次的广泛研究与测试充分验证了干细胞在组织再生方面不仅具备可靠的安全性,更蕴含着巨大潜力。
英国《自然》网站近期报道,据专家统计数据显示,截至去年末,超100项临床试验已获批或圆满收官。这些试验聚焦于探究干细胞对癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭以及各类眼疾等病症的治疗潜力。研究人员预估,干细胞疗法或将翻开全新篇章,在未来5至10年内,运用干细胞疗法攻克糖尿病、帕金森病、眼部疾病乃至癌症等难题,或许将从愿景变为现实。

▲瑞典斯科讷大学医院科学家利用一根针头,将细胞移植到人脑中,以治疗帕金森病。图片来源:英国《自然》
从提出概念到用于治疗
1932年,干细胞研究的征程正式开启。苏联科学家首次提出干细胞概念,并开展相关研究,为后续的探索奠定了基石,自此干细胞研究在医学界初露锋芒。不久后,科学家成功从小鼠胚胎中分离出胚胎干细胞,这一技术突破为胚胎干细胞研究提供了技术支撑,也引发了全球对人类胚胎干细胞研究的广泛关注与深入探索。
1998年,美国威斯康星大学的詹姆斯·汤姆森取得重大突破,成功从人类胚胎中分离出胚胎干细胞,并实现体外培养。胚胎干细胞具有多能性,能够分化为多种不同类型的细胞,这一发现为再生医学领域带来了新的契机。人类得以借助胚胎干细胞,积极探索通过移植细胞等方式,促使身体组织和功能再生,为攻克多种疑难病症寻求新的治疗路径。
但胚胎干细胞研究的发展并非坦途,伦理争议成为了其前行道路上的巨大阻碍。直到2006年,日本科学家山中伸弥带来了转机。他将4种转录因子导入成体细胞,成功将其“重编程”至多能状态,诱导多能干细胞(iPS细胞)应运而生。iPS细胞不仅具备与胚胎干细胞相似的功能,能够分化为各类组织和器官,更重要的是,巧妙地化解了长期以来困扰胚胎干细胞研究的伦理难题,为个性化医疗与疾病模型研究开辟了全新的平台,极大地推动了医学研究的进步与临床应用的发展。

▲配图山中伸弥
在技术持续迭代的进程中,科学家凭借人胚胎干细胞与iPS细胞,成功培育出数量可观的大脑、心脏、肺组织等特化细胞。这些特化细胞在质量与纯度方面表现卓越,完全契合临床应用标准,为干细胞疗法开启了全新篇章。
从帕金森到多种癌症
专家统计的众多临床试验中,有12项临床试验致力于借助干细胞攻克帕金森病,针对眼病(尤其是与衰老相关的黄斑变性)的临床试验则有29项。
今年1月媒体报道,中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得突破。参与临床试验的受试者在12个月后测试显示,运动能力和生活质量显著提升。

▲科学家根据脑部MRI扫描图像确定针头将细胞送往何处。来源:英国《自然》网站
癫痫研究领域也有亮眼进展。美国神经元治疗公司开展的临床试验中,外科医生采用干细胞疗法,将干细胞植入15名癫痫患者的神经回路。移植一年后,两名参与者严重癫痫发作频率近乎归零,且这一良好效果已维持两年。其他多数参与者癫痫发作频率也大幅下降。该公司称,此疗法无明显副作用,也未造成认知损伤。鉴于这些显著成效,神经元治疗公司等团队研发的“有效干细胞疗法”,被《麻省理工技术评论》评为2025年“十大突破性技术”之一。

2014年,日本科学家开展全球首例iPS细胞治疗黄斑变性临床试验,虽困难重重,但为眼病治疗带来新希望。去年11月,日本大阪大学等机构在《柳叶刀》发文,称首次用iPS细胞培养的角膜组织移植,让角膜缘干细胞缺乏症患者恢复视力。他们计划今年3月开展更大规模试验,进一步评估疗法效果。

▲全球首次通过移植由人类诱导多能干细胞培养出的角膜组织的论文 截图来源:柳叶刀杂志
干细胞疗法为糖尿病治疗带来新希望。2014年,美国哈佛大学的干细胞专家道格拉斯·梅尔顿及其团队,成功从人胚胎干细胞系中培育出首个功能性胰岛细胞。目前,梅尔顿等人依托美国弗特克斯生物制药公司,针对糖尿病重症患者开展试验,采用与之类似的方法获取胰岛细胞用于治疗。该公司透露,在12名接受全剂量注射的患者里,9人已无需注射胰岛素,还有2人能够减少注射剂量。
美国南加州大学凯克医学院的干细胞生物学家查克·默里,计划启动一项临床试验。该试验旨在将iPS细胞产生的未成熟心肌细胞,注射到中度心力衰竭患者的心脏中,以此对这一操作的安全性与可行性展开测试。
除此之外,科学家正借助多能干细胞培育免疫细胞(T细胞或自然杀伤细胞),并对其用于治疗多种癌症的潜力展开测试。中期报告表明,这些治疗手段不仅具备安全性,在部分情形下成效斐然:已有部分参与者符合临床治愈标准。
文章来源:科技日报