第九届脐带血大会上,来自中国科学技术大学附属第一医院血液内科的孙自敏教授表示,脐带血造血干细胞移植技术已经非常成熟,脐带血是大型医疗机构抗击白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等重大疾病时的有效武器【1】。对这些深耕临床血液学、免疫学、细胞遗传学等医学领域的教授来说,脐带血是一颗珍贵的种子,而“治疗”则对应从“犁地”到“栽植”的全过程。
“到底要不要为孩子存储脐带血?”在讨论这个问题之前,不妨让我们看看这颗“生命种子”在发挥作用的过程中会遭遇什么,并从中找到答案。
脐带血应用现状:全球脐带血移植超过80000例1983年,美国科学家首次提出用脐带血替代骨髓做造血干细胞移植的理论。1988年,法国医生Elian Gluckman为一名6岁、患有范可尼氏贫血的小男孩完成了世界首例脐带血来源的造血干细胞移植,并取得成功。
至今,全球脐带血应用已近80000例,中国脐带血应用例数超过16000例。根据国家卫生健康委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》显示,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗,应用前景广阔。
脐血留存最原始的生物信息,可用于检测与治疗脐带血中保留了所有者最原始的遗传信息。如果在成长过程中患上重大疾病,可以通过脐带血中的遗传信息进行对比,进而推导可能的发病原因,明确诊断和治疗。
2009年,年仅一岁多的源源被确诊为神经母细胞瘤,这类疾病通常采用自体外周血造血干细胞移植的方式治疗。
经检查后,医生发现源源的外周血已经存在致病肿瘤基因。多方权衡之下,医生决定使用源源自体存储的脐带血进行移植。为保证脐带血不存在致病基因,北京市脐血库及患者家属将源源冻存的脐带血样本送到上海医学中心进行相关筛查。最终筛查结果显示该脐带血不含致病基因,安全可用。
这是我国首例使用自体脐带血治疗的病例,如今12年过去,源源健康状况良好。
我国血液病专家陆道培院士表示,很多疾病并不是生下来就有的,人类的干细胞是增殖到一定程度才不正常的,用自己的脐带血干细胞治疗自身的疾病,临床证明有效;对于遗传性的疾病,也可以作为病危时的过渡,为患者赢得时间来进行后期的治疗,甚至实现根治。
自体脐带血临床不需要配型,患者可以快速获治一般情况下,患者被诊断需要进行造血干细胞移植后,需要经过配型这一难关。我国现有的骨髓库是资料库,从资料库到联系志愿者,并做好志愿者工作完成捐献是个漫长的过程。
来自北京京都儿童医院医疗院长血液科主任孙媛教授多次经手或者参与治疗使用自体脐带血移植治疗重症再生障碍性贫血的临床案例。她表示,自体脐血不存在配型问题,细胞植入相对较快,移植副作用反应发生率相对较低。因为自体脐带血的基因配型完全吻合,不会出现移植后移植物抗宿主反应和排斥现象,可以为患者抢占救治先机。
自体脐带血可以“自供”,还可增加亲属间找到造血干细胞配型几率2007年美国血液学年会上报告的一项研究成果显示,有亲缘关系的脐带血临床移植效果更好,患者存活率高,移植后排异反应发生率低,程度轻。孩子的脐带血与父母至少是半相合,脐带血在非孪生兄弟姐妹之间配型的全相合率是25%。
这两个数字说明,存储脐带血可以增加亲属间找到造血干细胞配型的几率,节省在造血干细胞配型上消耗的大量时间。
2018年,突然发烧的小皓在北京儿童医院确诊罕见遗传病——球形肾上腺脑白质营养不良。幸运的是,小皓的亲姐姐出生时,父母为其存储了脐带血造血干细胞。4岁的小皓接受了来自姐姐的脐带血的移植手术。两个月后,孩子成功走出移植仓。2019年,3岁身患粘多糖贮积症的阿宝接受来自新生弟弟的脐带血,顺利完成移植手术,疾病得到了有效的控制....
在造血干细胞移植这一领域,孩子救父母、姐姐救弟弟、妹妹救哥哥等事情正在不断上演,正是一份得到妥善存储的脐带血,创造了生命的奇迹。随着三胎开放,为新生孩子存储一份脐带血,或许将为整个家庭同时提供保障。
自体存储脐带血附赠保险,有利于减轻经济负担父母在正规脐血库存储脐带血时,会获得一份由脐血库赠送的团体医疗保险。一旦孩子需要使用脐带血进行造血干细胞移植,脐带血附赠的保险最高可报销30万元脐带血干细胞移植费【2】,一次性帮助家庭解决“配型难”、“医疗费用巨大”两个难题,大大缓解家庭的医疗负担。
孩子日常中不慎出现意外,保险中的意外医疗保险和住院保险也可为爸妈们解决一部分给孩子看小病的费用。
北京市脐血库曾有这样一组案例:8岁的小辉曾因支原体肺炎住院,在医务人员的精心照顾下,小辉恢复了健康。另小辉妈妈欣慰的是,在社保报销后,脐血保险可以进行二次报销,两者覆盖了本次住院的大部分自费金额【3】。
据不完全统计,脐带血储户保险理赔占比约为14%,单人次理赔金额高达10万元。涉及疾病高达30余种,如小儿常见的肺炎、支气管炎、腺体肥大、麦粒肿、急性肠胃炎等疾病。
因此,存储脐带血时脐血库赠送的保险并不是一个“宣传噱头”,而是本着“帮家庭解决实际问题”的目标在不断前进。存储脐带血不仅意味着为孩子和整个家庭提供了一份生命备份,更为家庭提供了多一份“资金”后备保障。
如今,脐带血应用范围正随着医学的发展而不断扩大。
除了治疗血液病之外,脐带血还可以治疗免疫系统、遗传代谢及新生儿疾病、先天性疾病等等。因此,我们应该带着发展的眼光看待脐带血的潜力,积极拥抱脐带血医疗发展带来的变化。在家庭条件允许的情况下,爸爸妈妈们可以考虑存储脐带血,成为家庭日后对抗疾病的医疗资源,为生命提供多一个选项,也为健康存储另一种可能。
参考资料:
【1】第九届脐带血大会成都召开,中外专家共话脐带血应用新方向 孙自敏教授讲话节选https://www.sohu.com/a/495979703_121123696
【2】储存脐带血多了一份生命保障 30万保险理赔金送到患儿家http://dezhou.iqilu.com/dzminsheng/2017/0607/3574912.shtml
【3】脐血储户的福利:自存脐血储户赠商业保险 疾病住院医疗保险——小辉的故事https://mp.weixin.qq.com/s/0lmpAGsj3sBXkQXv-7Xe9g
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