世界自闭症日|脐带血何以解救星星的孩子？

自1943年，美国霍布金斯医院的儿童精神病医生Leo Kanner发表世界上第一篇关于儿童自闭症案例的正式报告以来，作为广泛性发育障碍（pervasive developmental disorder，PDD）的代表性疾病，自闭症（又称孤独者）的发病几率和被确认的数量逐年增长。

随着对大脑和人类遗传信息的深入了解，医学工作者也认识到自闭症是一种多因素诱发的多基因共同作用的罕见遗传病。自闭症可以根据脑部有无器质性病变分为真性和假性自闭症。

真性自闭症：真性自闭症患者大脑由于基因突变导致大脑思维功能缺失、失去或严重缺失思维功能。外观上他们与常人没有差异但缺乏逻辑思考能力，智力较为低下。这类患者比例极低，发病率大约在十五万分之一，属于罕见病范畴。

假性自闭症：我们日常熟悉和能接触到的，大多为大脑无病变，但是某个细分领域过于发达，其他部分发育不足导致整体智力较低的假性自闭症患者。这类患者常见的症状包括胆量特别小、兴奋度过高、阿斯伯格综合征、语言天赋弱、观察力和感知力弱等。

当下社会对自闭症认知度依然较低，对自闭症的早期症状发现和治疗难以实现，病例增长的同时，却尚未有比较有效的治疗方案。这种对儿童身心健康危害较大的神经系统发育障碍还是处在缺乏有效治疗方法的阶段。

在相当一段时间内自闭症被视为不治之症，患儿家属也很少进行治疗尝试。在1987年有采用应用行为分析疗法成功“治愈”案例出现后，世界各国（主要是美国）才相继建立和发展出多种的自闭症教育训练疗法或课程。

目前市面医疗机构对自闭症患儿的主要治疗也是基于教育训练疗法，让他们在重复训练学习中掌握一些基础的自我生活和人际交流能力。

医学界针对自闭症的研究和治疗尝试从未停止，2019年美国杜克大学的Kurtzberg博士团队开展了一项脐带血治疗自闭症的临床试验。

本次临床试验则是她在2017年获得美国FDA审批后展开的，在 2019 年完成的对自闭症儿童进行自体脐带血干细胞回输治疗试验，数次静脉注射试验后，该疗法的安全性得到验证。

日前，发表在《干细胞转化医学》Stem Cells Translational Medicine上的研究发现，脐带间充质干细胞可以对自闭症儿童有治疗作用。研究发现患儿对于输注的干细胞耐受良好，没有出现严重的不良反应，且有六名患儿至少两个自闭症的特异性症状表现出改善情况。

脐带血作为造血干细胞的三大来源之一，含有丰富的造血干细胞，自体脐带血的回输作为治疗手段本身也有一定的医学依据，近几年的临床研究，也印证了这一观点。

脐带血中富含高水平的“效应细胞”以及大量的造血干细胞，其抗炎特性，能够减少与ASD相关的神经炎症。而干细胞本身也会移动到炎症发生位置，进行分化修补工作。杜克大学细胞和移植治疗中心的医生朱利安罗伯逊（Julian Robertson）曾表示，脐带血中的干细胞可以减轻自闭症的症状。

根据国家卫健委下发的《造血干细胞移植技术管理规范》（2017年版）规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括骨髓衰竭、血红蛋白病等在内的遗传性及先天性疾病、包括恶性疾病和非恶性疾病的获得性疾病、包括急性白血病、慢性白血病、恶性淋巴瘤等在内的恶性疾病、包括重症再生障碍性贫血、重症放射病等在内的非恶性疾病。脐带血在神经系统疾病中的应用潜力也在被不断的开发阶段。

不过，干细胞治疗自闭症的临床效果仍然需要更多的临床研究去进一步佐证和支持，未来仍然有很多的难题需要攻克。相信随着医学技术的进步，干细胞治疗自闭症的效果将会得到更充足的科学证据的支持，而脐带血也会在更多的领域发挥作用。

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