在再生医学领域，一项具有里程碑意义的研究成果被发表在了权威医学杂志《柳叶刀》上。日本大阪大学的西田幸二教授团队利用诱导多能干细胞（iPSCs）转化而来的角膜上皮细胞（iCEPSs），修复了4名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者的角膜。
这项技术为众多受到角膜缘干细胞缺乏症困扰的患者带来了重见光明的希望。
图片来自《柳叶刀》
眼睛里也有干细胞 缺失或导致失明
角膜缘干细胞缺乏症（LSCD），是一种罕见的眼科疾病，被纳入《第二批罕见病目录》中。
角膜的最外层（上皮）由角膜缘环内的干细胞储库维持。这些干细胞通过增殖，持续为角膜提供上皮细胞，维持其健康状态。当角膜缘干细胞耗尽或缺失时，人就会患上LSCD。随着病情恶化，疤痕组织会覆盖角膜，最终致人失明。
LSCD可以分为遗传性和获得性两大类，其中遗传性LSCD常见于多种先天性疾病，而获得性LSCD则包括免疫性和非免疫性两种，常见的病因包括眼部外伤、化学烧伤、自身免疫性疾病等。
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传统治疗方法，如自体移植手术，需要从患者未受影响的眼睛中获取组织样本，如果是单眼发病，可以自体移植，但这在双侧LSCD患者中是不可行的，双侧LSCD患者通过异体移植手术存在面临供体来源不足、免疫排斥的风险，需要长期使用免疫抑制药物，这可能会带来额外的健康风险和经济负担。因此，寻找一种新的治疗方案成为眼科医学的重要课题。
干细胞“再生”角膜，助力患者重见光明
干细胞治疗LSCD的原理基于干细胞具有自我更新和多向分化的潜能。利用诱导多能干细胞（iPSCs）技术，西田幸二教授团队从健康捐赠者身上采集血细胞，将其重新编程为胚胎样状态，进而再将这些胚胎样细胞转化为角膜上皮细胞，然后再将这些细胞移植给患者。研究表明，这些细胞能够修复受损的角膜上皮，恢复其透明度和功能，从而改善或恢复患者的视力。
研究团队招募了两名女性和两名男性，年龄介于39—72岁之间，且双眼均患LSCD。
术后，研究团队开展了为期1年的随访，并额外进行了1年安全监测。结果显示，在1年随访期内，3名患者的视力情况持续稳定改善。在移植手术两年后，所有患者均未出现严重副作用，移植物未形成肿瘤。
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多中心临床试验即将启动，干细胞疗法迈向新阶段
按照西田幸二教授团队的计划，他们将开启一项多中心临床试验，将相关研究应用到更大规模的患者群体中。这对于难以获得供体又渴望恢复光明的LSCD患者，无疑是天大的喜讯。
这项技术的突破为LSCD患者提供了一种新的治疗选择，有望在未来改变角膜疾病的治疗方法。首先，iPSCs技术可以解决供体干细胞短缺的问题。其次，由于iCEPSs不包含免疫活性细胞，它们在移植后不太可能引起宿主的免疫排斥反应，这减少了患者对长期免疫抑制治疗的依赖。
此外，这项技术的成功也为其他类型的干细胞治疗提供了宝贵的经验。随着干细胞研究的深入，未来我们可能会看到更多使用干细胞治疗眼部疾病，甚至是其他器官和系统的疾病。例如，已经有研究在探索使用干细胞治疗黄斑变性、视网膜色素变性等眼部疾病，以及糖尿病、心脏病等系统性疾病。
参考文献：
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[4] 揭开糖尿病“神药”迷局https://mp.weixin.qq.com/s/elanAXtefyNy2lrTxeBc0Q
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