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3月29日 由中国残联主办、北京市残联承办的 2025中关村论坛年会 科技助残平行论坛在北京举行 论坛发布了15个 2025科技助残创新案例 今天 让我们一起来看看 北京脑科学与类脑研究所和健达九州（北京）生物科技有限公司的 “视网膜色素变性致盲的基因治疗技术”↓↓↓
北京脑科学与类脑研究所和健达九州（北京）生物科技有限公司技术名称：视网膜色素变性致盲的基因治疗技术
技术内容：通过玻璃体腔内注射携带编码新型光敏蛋白基因的腺相关病毒，在视神经节细胞中表达光敏蛋白，可帮助盲人提高感光能力并恢复部分视觉功能。
关于项目
视网膜色素变性等遗传性眼病会导致视觉丧失。本项目为针对失明群体的基因治疗技术，通过腺相关病毒载体将一种新型光敏蛋白表达至失明患者的视网膜神经节，可以帮助患者再度感光并实现部分视觉功能的恢复，为失明患者点燃希望之光。
只需向眼部玻璃体腔内打一针，手术全程不过半小时，部分视觉障碍患者就有机会重见光明。作为2025中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州带来的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”将于今年进行一期临床试验。 在人类视网膜上，感光细胞是接收光信号的第一道关卡，神经节细胞则是“翻译官”，将光信号转化为电信号，再传到大脑。一些患者由于感光细胞“罢工”而失明，例如一种名为视网膜色素变性的罕见病患者，他们的视网膜发生病变，但后续的神经通路依然完好，这就给了科研人员“扭转乾坤”的机会。 “身材”仅有二三十纳米的基因载体，带着特定的编码基因穿越眼球，直抵视网膜后方的神经节细胞。在这里，基因可以持续不断地表达为新型光敏蛋白，代替受损的感光细胞，而让神经节细胞重新活跃起来，对光产生反应——患者就能重见光明。 为了推动这项基础研究成果尽快实现药物转化，北京脑所成立了健达九州公司。“我们招募了9位视觉障碍患者，他们都已经失明数年甚至更久，有这样的机会，他们愿意一试。”健达九州公司副总经理于涛说，去年，这款新药的临床研究取得了令人惊喜的效果。在首都医科大学附属北京天坛医院，9位受试者接受眼部药物注射，一段时间后，他们都在一定程度上恢复了感光能力。 其中，一位50余岁的女性患者恢复效果最为显著。“接受治疗后，她又一次在阳光下看到了女儿眨动的眼睛。她的孙子已经14岁，去年，她也第一次模模糊糊看到了孙子的脸。”讲述着与患者交流的细节，于涛满心感慨。而这些成果仅仅是开始，随着光敏蛋白在体内持续表达，患者的感光能力会持续改善，“感光能力的出现只是‘从0到1’，我们更希望看到，患者的生活质量能因此提升，也就是实现‘从1到10’的过程。” 预计2025年内，这款药物将正式走入临床试验阶段。“我国仅视网膜色素变性的患者就有四五十万人，老年干性黄斑变性的患者则有百余万人，哪怕他们仅能用药恢复模糊的视觉，生活状态都能实现一个飞跃。”于涛期待，药物上市的进程能快些，再快些，让更多视觉障碍患者能重见光明。
来源：综合北京日报客户端、北京青年报客户端、北京脑科学与类脑研究所等
编辑：张雪飞
审核：张競丹
