“69.9万”——这个数字足以击碎许多普通家庭的希望。对于身患罕见病“脊髓性肌肉萎缩症”（SMA）的孩子来说，这串数字意味着生命的倒计时和父母倾家荡产也无力回天的绝望。

然而，在经历了医保谈判的漫长拉锯战后，诺西那生钠注射液，这个曾经遥不可及的“天价救命药”，价格断崖式下跌至3.3万，为无数绝望的家庭撕开了一道希望的裂缝，可是要知道澳洲一支的价格在184元，这样巨大的差距让人很是困惑。

这并非个例，近年来，随着医保谈判的推进，越来越多的“天价药”价格大幅下降，进入寻常百姓家。然而，争议和质疑也随之而来：药品价格为何如此高昂？

SMA，一个对许多人来说陌生的医学名词，却成了无数家庭挥之不去的梦魇。这种罕见的遗传病，如同潜伏在基因里的定时炸弹，一旦爆发，便意味着患儿肌肉逐渐萎缩无力，最终失去呼吸功能，生命永远定格在幼年。

对于SMA患儿家庭而言，诺西那生钠注射液的出现，无疑是黑暗中的一线曙光。然而，69.9万一针的天价，却将这线曙光变成了奢望。持续的治疗，意味着天文数字般的花费，即使倾尽所有，也难以填满这个无底洞。

绝望的情绪在SMA患儿家庭中蔓延，他们被迫在“倾家荡产”和“放弃治疗”之间做出残酷的选择。网络上，患儿父母的求助信、筹款链接，无不诉说着绝望和无奈。

高昂的治疗费用，不仅是SMA患儿家庭的噩梦，也是罕见病患者群体的共同困境。罕见病，顾名思义，指的是发病率极低的疾病，但低发病率并不意味着患者数量少。据统计，全球已知的罕见病超过7000种，患者人数高达3亿。

由于罕见病患者群体规模小，药物研发成本高，市场需求有限，导致罕见病药物价格普遍高昂，许多患者难以负担，陷入“有药难求”的困境。这不仅是患者个体的悲剧，也成为沉重的社会负担。

面对罕见病患者的困境和“天价救命药”的质疑，医保局的角色显得尤为关键。自2018年国家医保局成立以来，医保谈判机制不断完善，通过与药企进行谈判，将更多救命药纳入医保目录，并大幅降低价格，让更多患者能够用得上、用得起药。

诺西那生钠注射液正是医保谈判的成果之一。2021年11月，经过多轮谈判，诺西那生钠注射液最终以3.3万元/针的价格进入新版国家医保目录，价格降幅高达95%，创下了全球最低价。

这一消息，对于无数SMA患儿家庭来说，无疑是雪中送炭，让他们看到了希望的曙光。然而3.3万元/针的价格，对于许多家庭来说，依然是一笔沉重的负担。

“天价药”的价格为何如此高昂？药企动辄以“高研发成本”为由，但在巨额利润面前，这个理由显得苍白无力。

诚然，药物研发是一个漫长而高风险的过程，从实验室研究到临床试验，再到最终上市，往往需要耗费数年甚至数十年的时间，投入的资金更是高达数十亿美元。然而，这并不能成为药企肆意定价的借口。

许多“天价药”的研发并非完全由药企独立承担，而是得到了政府、科研机构等多方面的支持。药企在定价时，往往会考虑市场因素，将利润最大化，而不是仅仅覆盖成本。

一些跨国药企利用专利保护，在全球范围内实行差异化定价，将发展中国家作为“利润奶牛”，导致发展中国家患者用药负担更加沉重。

在“天价药”的定价问题上，医保谈判扮演着“砍价师”的角色，通过与药企进行博弈，力求在保障患者用药需求的同时，控制医疗费用支出。

澳大利亚184元/针的诺西那生钠注射液价格，一度引发了国内患者的质疑和不满，认为中国3.3万元/针的价格仍然过高。

然而，简单地进行跨国价格比较，并不能反映真实的用药成本和医疗保障水平。澳大利亚实行全民医保制度，政府对药品价格有严格的管控，同时，澳大利亚的人口规模小，药品采购量有限，这也给了政府更大的议价空间。

相比之下，中国是人口大国，医保参保人数众多，药品需求量巨大，这使得医保谈判面临更大的压力。此外，中国的人均收入水平、医疗保障水平等因素，也与澳大利亚存在较大差距。

因此，3.3万元/针的诺西那生钠注射液价格，虽然与澳大利亚存在较大差距，但在中国的国情下，已经是一个相对合理的價格，体现了政府在保障患者用药需求方面的努力和决心。

当我们将目光投向全球，会发现“天价救命药”并非中国独有的现象，而是全球医疗卫生领域面临的共同挑战。不同国家、不同地区，由于医疗保障体系、药物研发环境、经济发展水平等方面的差异，在应对“天价救命药”问题上，采取了不同的策略和措施。

以美国为例，其医疗费用高企，药品价格更是居高不下，是全球“天价药”的“重灾区”。美国政府对药品价格的管控力度较弱，医药市场以市场化为主导，药企拥有较大的定价权。

而欧洲国家普遍实行全民医保制度，政府对药品价格有较强的管控能力，通常会通过与药企谈判，以批量采购的方式，压低药品价格。

此外一些国家还探索建立了罕见病专项基金、慈善捐赠等机制，为罕见病患者提供多渠道的资金支持。从全球经验来看，应对“天价救命药”问题，没有“一招鲜，吃遍天”的万能药方，需要根据自身国情，制定合理的政策措施，并不断探索创新。

中国政府高度重视罕见病防治工作，将罕见病纳入重大疾病保障体系，并采取了一系列措施，提高罕见病的诊疗水平和保障能力。

2018年，国家卫生健康委员会等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》，明确了121种罕见病，并逐步建立罕见病诊疗体系，提高罕见病的诊断率和治疗率。

同时，国家医保局也在不断完善医保目录动态调整机制，将更多罕见病治疗药物纳入医保报销范围，并通过谈判方式，降低药品价格，减轻患者负担。

此外，一些地方政府也积极探索建立罕见病专项基金，为罕见病患者提供医疗救助，并鼓励社会慈善组织参与罕见病患者的救助和关爱活动。长期以来，中国在罕见病药物研发领域相对滞后，许多罕见病治疗药物依赖进口，价格高昂，成为患者沉重的负担。

随着国家对医药创新的大力支持，以及国内医药企业研发实力的不断提升，中国在罕见病药物研发领域取得了显著进展，一些国产罕见病治疗药物陆续上市，打破了国外药企的垄断，为患者带来了希望。

”问题的解决，需要政府、企业、社会各界的共同努力。政府要继续加大对罕见病防治工作的投入，完善医保政策，鼓励国产创新药研发；企业要承担社会责任，合理定价，让更多患者能够用得上、用得起药；社会各界要关注罕见病群体，积极参与罕见病的救助和关爱活动。

相信，随着科技的进步、社会的发展，以及政府、企业、社会各界的共同努力，罕见病患者的明天会更加美好，每一个生命都能够绽放出属于自己的光彩。

主要信源

长春发布 2024-10-14 全链路自主研发实现创新药“长春制”

剥洋葱people 2020-8-10 “一针70万”：难以抵达的罕见病救命药

香港没會大學2020.8.27——【部分真實】治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液的中國内地價格是澳洲三千多倍 ?

天镇县反邪教2021.12.4——一针69.7万，医保谈判到3万!澳洲仅184块，为何还说中国价最低?