美国FDA批准首个基因疗法，镰状细胞病患者“一针治愈”？

美国FDA在12月8日批准了首个基因疗法——Casgevy，用于治疗镰状细胞病。该疗法由Vertex和CRISPR Therapeutics AG联合开发，利用CRISPR技术将人类出生后不久就会关闭的胎儿血红蛋白改为开启状态，从而帮助红细胞保持健康的满月形状。

这项突破性的疗法引发了广泛关注，不少媒体都将其称为“一针治愈”镰状细胞病。但事实真的如此吗？

首先，Casgevy并非“一针见效”。该疗法需要经过数个月的治疗，其中包括干细胞抽取、基因编辑、化疗、新细胞注射等步骤。患者需要在医院住院数周，并忍受化疗的副作用。

其次，Casgevy的成本非常高昂，预计每位患者的治疗费用高达200万美元。这对于许多家庭来说是一笔巨大的负担。

第三，Casgevy的安全性尚未得到充分验证。在临床试验中，该疗法导致了一些不良反应，包括不孕不育、血栓等。

综合来看，Casgevy的确是一项具有重要意义的突破，但其临床应用仍面临诸多挑战。

对于镰状细胞病患者来说，Casgevy无疑是一个希望。但对于普通人来说，Casgevy的“一针治愈”也许只是一个笑话。

想想看，如果真的有“一针治愈”的神药，那还需要医生吗？还需要医院吗？还需要保险吗？

Casgevy的批准，标志着基因疗法在治疗遗传性疾病领域迈出了重要一步。但我们也要清醒地认识到，基因疗法仍然是一项新兴技术，其安全性和有效性仍需进一步验证。