本文所有内容皆有官方可靠信息来源，具体资料赘述在文章之中
前言一支救命的特效药，竟然要卖到69.7万的天价，如果想要治疗，必须注射6针，价格高达420万，也不一定能完全康复。
好在2021年，该药物成功被国家医保局纳入医保，价格降至3万，但是据消息称，澳洲地区一针才合人民币184块钱！
那么，事实真的是这样吗，那为什么还说中国价最低？
天价药诺西那生钠注射液是一种创新的治疗药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
骨骼肌萎缩症（SMA）是一种以脊髓运动神经元为特征的罕见遗传病，主要影响婴儿和儿童，但也可能发生在成人身上。
我们前期研究发现，诺西那生钠可通过调控SMN2活性，上调 SMN的表达，进而改善 SMA患者临床症状，延长患者生存时间。
但这类创新疗法的费用极为昂贵，给患者家庭带来了极大的经济压力，尤其是最初上市时，因其研发成本高、生产复杂以及针对罕见病的特性，价格极其昂贵，甚至出现“一针69.7万”的情况。
而这对于每年接受3至4针特定治疗的患者而言，累积起来，那是一个令人瞠目的数字——超过两百万人民币。
另外，先天疾病的婴儿，一出生就要打六针，一共要打420万。
就算把房子买了砸锅卖铁，恐怕都难以支付，而中国为了让更多的家庭可以使用这种药物，试图将这种药物纳入医保。
最终，在2021年，通过医保部门与制药企业的不懈协商，将之前的67.9万价格降落至三万多元的区间。
而诺西那生钠注射液，也是首个被纳入国家医保目录的治疗此类罕见病的进口药物，这不仅是医药史上的一次里程碑事件，也标志着罕见病治疗新时代的开启。
这样的价格调整不仅体现了医疗保健体系对罕见病患者群体的关注和支持，也彰显了公共政策在平衡创新药物的可及性和经济负担方面的重要作用。
尽管与某些国家如澳洲的价格仍有差异，但在中国特定的社会经济背景下，这一调整已是一个显著的进步，为更多SMA患者开启了生命的新篇章。
就在大家进口药物纳入低保开心时，有一种“澳洲一针仅需41澳元，也就是184块人民币”的声音传进中国大众的声音，那么，这到底是怎回事，难道是在谈判医保时出了什么问题？
价格差异传言中提及的“在澳洲售价41美元（约280元人民币）”及“日本近乎免费”的说法，虽然直观上引起了公众对于药品定价差异的关注，但实际情况往往更为复杂。
因为，不同国家和地区因各自医保政策、药品定价机制和患者援助项目等因素，该药物的实际患者支付费用会有很大差异。
澳大利亚政府通过其公共医疗保健系统来补贴高昂的药物费用，使得符合条件的患者能够以相对较低的成本获得治疗。
这意味着，尽管药品本身的标价很高，但经过政府补贴和保险覆盖后，患者个人支付的部分可以大大降低。
简单点说就是"180元一针"，并非该药物在澳大利亚普遍的市场售价，而是一项专为经济条件极为困难的家庭设计的援助计划的一部分。
在这一贴心的补贴计划下，符合条件的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿家庭能够以极其低廉的价格——每针约41澳元（折合约183元人民币）——获得原本价格昂贵的诺西那生钠注射液治疗。
而且，每个国家的医疗保险体系都不一样，诺西那生钠在美国的初次治疗费用很高，第一剂的价格就高达750,000美元，后续病人的维护成本大约在375,000美金，但由于医疗保险，救助计划和协商的折扣，病人的实际负担将会降低。
欧洲各国的价格也有所不同，但普遍来说，通过国家卫生系统和谈判，患者的实际支付通常会低于初始标价。
在德国和法国，尽管药物的标价很高，但公共健康保险系统会承担大部分费用，使患者个人负担相对较低。
加拿大各省的药物补偿政策不尽相同，但是，从整体来看，在公立医疗机构的医保体系下，病人的个人负担是能够被有效控制的，而且会受到各种因素的影响，而且会随着价格的变化而变化。
定价低的谜团相比之下，不同国家的医疗保险制度和报销比例各异，澳洲虽然基础价格低，但患者最终自付额还需结合该国的医保政策具体分析。
还有人均收入水平，价格的高低还需放在当地居民的收入背景下考量，中国的人均收入与澳大利亚相比有较大差距。
因此，即使是同样的绝对金额，对于两国普通民众的经济负担感受也会不同，医保谈判后的价格在中国更可能被大多数患者家庭所承受。
再者就是市场规模效应，中国庞大的人口基数意味着药品一旦降价纳入医保，其市场潜力巨大，这为制药公司提供了通过量来弥补价差的可能性。
因此，即便单价降低，但总体销售量的增加可能使得企业依然能获得可观的回报，从而愿意接受更低的定价。
谈判策略与政府干预，中国医保部门在谈判中往往采取强硬立场，利用庞大的市场需求作为谈判筹码，促使药企降价。
这种政府直接介入的模式，在其他国家可能并不常见，或干预力度不同，从而影响最终的药品价格。
尽管直接比较显示澳洲的药品价格更低，但考虑到医保报销、人均收入、市场规模及谈判策略等因素，经过医保谈判后的中国药品价格，在实际负担能力、普及程度等方面，对中国患者而言，可能是更为经济实惠的选择，从而在某种意义上实现了“中国价最低”。
当然，这也反映出全球范围内药品价格差异的复杂性，以及不同国家医疗保障体系的差异。
诺西那生钠注射液诺西那生钠注射液的价格很高，这其中有很大一部分原因，就是因为它的研究费用太高，投入太大。
新药研发是一项长期而又高风险的工作，从基础研究到临床试验，再到风险分摊，再到审批审批，动辄就是几十亿美金。
对于像诺西那生钠这样的孤儿药（专门针对罕见疾病的药物），由于目标患者群体较小，药企为了确保能够回收成本并获得合理利润，通常会设定较高的价格。
诺西那生钠作为首个也是唯一一个被美国食品和药品监督管理局（FDA）批准用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，其基于独特的反义寡核苷酸技术，能够显著改善患者的生存质量，甚至挽救生命。
这类革命性的治疗方案往往伴随着高昂的研发和技术成本，因此价格也相应较高。
这类药在获得批准后，由于专利保护，诺西那生钠在一段时间内享有市场独占权，没有直接竞争对手，这使得药企在定价上具有较大自主权。
除了成本高昂，和研发成本高，还有生产配送方面等问题，为了确保药品的质量和稳定性需要严格的标准和控制，这些都增加了生产成本。
此外，由于药物需要通过腰椎穿刺给药，整个治疗过程涉及专业医疗团队的操作，这也进一步提高了治疗的整体成本。
尽管诺西那生钠的初始投资巨大，但从长远来看，它能减少患者后续的医疗保健开支，如呼吸支持和长期护理等，因此其社会经济效益需要综合考量。
诺西那生钠注射液价格高企的原因是多种因素综合作用的产物，既体现了新药研发的实际情况，又体现了临床上对稀有疾病诊疗的特殊性。
所以，当我们在讨论价格高低时，应从每个国家的医疗体系、药品定价策略和患者援助计划都有所不同，直接的价格对比需要综合考虑上述所有因素。
结言在中国市场，面对庞大的患者群体和政府对民生健康的高度重视，跨国药企在定价策略上展现出灵活性，通过降低价格以适应中国市场的需求，并争取进入国家医保目录，这背后不仅是商业决策，也体现了对社会责任的担当。
此外，还应该提升公众对罕见病的认识，建立健全的罕见病登记和监测系统，以及加强国际交流与合作，引进更多海外先进治疗方案，都是提升我国罕见病保障水平不可或缺的组成部分。
