文|江卿曻

编辑|江卿昇

前言

69.7万元一针的天价药，你听说过吗？这可不是什么奢侈品，而是一种救命的特效药，它叫诺西那生钠注射液，用于治疗一种罕见的遗传病——脊髓性肌萎缩症。

对于患者家庭来说，这个价格无异于一记重锤，让他们在救命和倾家荡产之间艰难抉择。

然而就在人们几乎要放弃希望的时候，一个好消息传来：经过多轮艰苦谈判，这款药品的价格被砍到了3万元左右，还纳入了医保，这一消息让无数患者家庭重燃希望，泪流满面。

但故事并未就此结束，有人爆料说，在澳大利亚，同样的药品只需184元人民币，这是真的吗？如果是真的，为什么还说中国的价格是全球最低？

罕见但不绝望

脊髓性肌萎缩症，听起来就不是个简单的病，它是一种遗传性疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩，这种病有多严重？说它是“头号遗传病杀手”一点也不为过。

一个活蹦乱跳的孩子，突然开始行动迟缓，甚至无法自主呼吸，这就是脊髓性肌萎缩症患者的真实写照，最可怕的是，如果得不到及时治疗，很多患儿活不过两岁。

但是科技的进步给了这些患者希望，诺西那生钠注射液的问世，就像黑暗中的一束光，它能够有效改善患者的运动功能，延缓疾病进展，甚至在某些情况下逆转症状。

然而希望的背后是残酷的现实，这种药物的研发耗时长、投入大，加上患者群体相对较小，导致其价格高得惊人，69.7万元一针，这个数字足以让大多数家庭望而却步。

面对如此高昂的价格，很多人会问：难道就没有其他办法了吗？为什么这种救命药会这么贵？

解密药品研发的艰辛之路

69.7万元一针，这个价格确实让人咋舌，但是如果了解了药品研发的全过程，或许我们会对这个数字有新的认识。

药品研发，说起来容易，做起来难，从实验室里的一个想法，到患者床头的一支药剂，这中间要经历多少艰辛，恐怕只有亲身经历的人才知道。

首先是基础研究阶段，科学家们需要在实验室里不断尝试，筛选出可能有效的化合物，这个过程可能持续多年，耗费数亿美元，却可能一无所获。

即便找到了有希望的化合物，接下来还要经过动物实验、临床前研究、三期临床试验等多个阶段，每一个阶段都可能遇到挫折，前功尽弃。

据统计，平均每开发出一种新药，制药公司需要投入约26亿美元，而在这个过程中，可能有成百上千种候选药物被淘汰，这就像是在赌博，只不过赌注是巨额资金和无数科研人员的心血。

更让人头疼的是，即便一种药物成功上市，制药公司能够享有的专利保护期只有20年，在这有限的时间里，他们需要收回研发成本，获得利润，并为未来的研发积累资金。

所以当我们看到一种新药的高昂价格时，背后其实是整个医药行业的生存法则，如果没有利润的驱动，谁还愿意冒着巨大风险去研发新药呢？

但是这就意味着我们必须接受天价药品吗？这当中显然不是，政府、医保部门、药企和患者团体需要通过谈判等方式，找到一个平衡点。

既要保证药企有足够的动力继续研发新药，又要让更多患者用得起药，那么其他国家是如何应对这个难题的呢？

不同国家有不同的做法，有的采取政府补贴，有的通过医疗保险体系，还有的使用创新的定价机制。

各国如何应对高价药品难题

说到高价药品，这可不只是中国的难题，放眼全球，各国都在绞尽脑汁，试图在患者用药需求和药企利益之间寻找平衡点。

先说说美国，作为医药研发大国，美国的药品价格向来高得吓人，但他们也有自己的招数。

比如通过医疗保险计划，让患者能够以较低的自付额获得昂贵药品，不过这种方式也带来了医疗费用整体攀升的问题。

再看看英国，他们采用的是国民医疗服务体系（NHS），这个系统会评估药品的成本效益，只有被认为“值得”的药品才会被纳入报销范围。

这种做法虽然在一定程度上控制了费用，但也可能导致一些患者无法及时获得新药。

有意思的是，一些国家还采用了“风险分担协议”，简单说，就是根据药品的实际治疗效果来决定支付多少钱。

如果效果好，就多付些，效果不理想，药企就得少收钱，这种方式既保护了患者利益，又给了药企一定的激励。

说到激励，不得不提患者援助计划，很多国家的药企都会设立这样的项目，为经济困难的患者提供免费或低价药品，这既是一种社会责任，也是企业形象的体现。

那么为什么会有“澳大利亚一针只要184元”这种说法呢？其实，这里面有个误解。

澳大利亚确实有一个药品福利计划，让某些患者可以以极低的价格获得药品，但这个价格是政府补贴后的结果，真实的采购价格远高于此。

更重要的是，我们不能简单地用一个数字来比较不同国家的药品价格，每个国家的经济水平、医疗体系、人口规模都不一样，直接比较价格可能会产生误导。

中国作为人口大国，即便单价略高，总体采购量也可能远超澳大利亚，这给了我们更大的谈判空间。

事实上如果考虑到购买力平价，中国的诺西那生钠价格在全球范围内已经处于较低水平，那么，中国是如何做到这一点的呢？

医保谈判与罕见病政策的突破

面对高价药品的挑战，中国也在积极探索自己的解决方案，医保谈判，就是其中最引人注目的一招。

2021年11月，一个深夜里，上万个家庭悄悄流下了喜悦的泪水，原因很简单：他们的孩子终于有了可负担的救命药。

经过多轮艰苦谈判，诺西那生钠注射液的价格从69.9万元一针降到了3.3万元，并纳入医保，这个消息，对于许多脊髓性肌萎缩症患者家庭来说，无异于重获新生。

但是医保谈判并非一蹴而就，它需要政府、医保部门、药企多方博弈，寻找平衡点。

一方面要考虑患者的用药需求和支付能力，另一方面也要保证药企有足够的利润来维持研发投入，这个过程说难不难，说易不易。

除了医保谈判，中国还在积极推进罕见病药品的相关政策，比如正在建立罕见病药品加速审评审批通道，让新药能更快地进入中国市场。

国家层面也在制定罕见病目录和诊疗指南，为患者提供更规范的诊疗服务，更值得一提的是，一些地方政府开始设立罕见病专项基金。

这些基金为患者提供额外的经济支持，弥补了医保之外的缺口，一些慈善组织也在为患者筹集资金，形成了多层次的保障体系。

当然中国在应对高价药品挑战方面还有很长的路要走，如何进一步完善医保谈判机制，如何鼓励国内企业研发新药，如何建立更全面的罕见病保障体系等，都是需要继续探索的问题。

值得注意的是，中国还在积极推动国产替代药物的研发，目前已经有几家中国制药公司在研发类似诺西那生钠的药物。

国产药物若成功上市，不仅能大幅降低患者用药成本，还可有力提升我国在该领域的话语权，进而推动相关领域进步。

药品定价乃动态之程，伴随时间流转，众多患者对该药的使用，以及生产技术的革新，其价格仍存继续下降之可能。

中国医保局也表示，将继续关注这种药物的使用情况，并在适当的时候进行新一轮的价格谈判。

结语

高价药品的问题，不仅关乎一个个家庭的命运，更涉及到整个社会的公平与正义，从全球各国的探索到中国的独特方案，我们看到了希望，也看到了挑战。

从69.9万到3.3万，诺西那生钠的降价之路，折射出中国在应对高价药品挑战上的决心和智慧。

虽然道路还很长，但我们有理由相信，随着各方的共同努力，越来越多的患者将能够获得负担得起的有效治疗。

参考文章

香港浸会大学2020年8月27日《[部分真实]治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液的中国内地价格是洲三千多倍?》的报道

天镇县反邪教2021年12月4日《一针69.7万，医保谈判到3万！澳洲仅184块，为何还说中国价最低？》的报道

央视新闻 2021年12月3日 《“需要在千位数上再努力”医保谈判再现灵魂砍价》的报道

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