临床试验中，最激动人心的莫过于两大疗法头对头的直接比较，特别天价药间的pk，每一次都能吸引全世界的目光。

最近在意大利就有一场这样的pk，对阵双方分别是两种天价的CAR-T疗法[1]：售价37.3万美元的Axicabtagene Ciloleucel （axi-cel，阿基伦赛注射液，国内价格120万人民币），以及售价47.5万美元的Tisagenlecleucel（tis-cel，国内未上市）。

而对阵的结果也着实出人意料，axi-cel的疗效占据了绝对优势，1年无进展生存率比对手足足高了12.4个百分点（46.5% vs 34.1%），但却也带来了更多的毒性。

CAR-T疗法自诞生以来，一直有两个极为独特的标签：一是疗效好，40%左右的患者都能实现临床治愈；二就是价格高，哪怕在国内也要100万元左右，一般人确实用不起。

对于这样一个天价药，人们更要去选择疗效最好的那一个。要知道，单就CD19这个最常规的靶点，全球就有9种已经获批的CAR-T疗法，其中3种更是已经进入中国。这些CAR-T疗法谁最强，还是要让他们真刀真枪头对头的较量一番。

意大利这项研究一共纳入了在21家医院接受CD19 CAR-T治疗的485位复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者，其中252人使用tis-cel，另外233人使用axi-cel。

从疗效数据上来说，axi-cel相比tis-cel有着绝对的优势：

axi-cel组患者，59.2%肿瘤完全消失，74.7%病情得到缓解，1年无进展生存率46.5%

tis-cel组患者，47.6%肿瘤完全消失，61.1%病情得到缓解，1年无进展生存率34.1%

接受axi-cel治疗的患者无进展生存期更长

不过，tis-cel也有着自己的优势，那就是安全，特别是CAR-T疗法中备受关注的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：

axi-cel组患者任意级别CRS和ICANS的发生率分别为89.3%和32.3%，其中≥3级的发生率分别为8.6%和9.9%

tis-cel组患者任意级别CRS和ICANS的发生率分别为78.6%和9.9%，其中≥3级的发生率分别为7.1%和3.2%

此外，研究还发现，是否接受桥接治疗（制备CAR-T期间的治疗）和CAR-T治疗的成功没有显著关系，但桥接治疗成功的患者最终CAR-T治疗的疗效也会较好：

未接受桥接治疗的患者，1年无进展生存率47%，1年总生存率77%

桥接治疗失败的患者，1年无进展生存率29%，1年总生存率54%

桥接治疗实现部分缓解的患者，1年无进展生存率40%，1年总生存率68%

桥接治疗实现完全缓解的患者，1年无进展生存率72%，1年总生存率82%

桥接治疗失败的患者中，axi-cel疗效优势更加明显

而在桥接治疗失败的患者中，axi-cel的疗效优势更加明显。桥接治疗失败后采用axi-cel治疗的患者1年无进展生存率37.5%，而采用tis-cel治疗的患者则只有22.7%。

研究人员希望，这些数据能够帮助患者更加理性的选择最合适的CD19 CAR-T治疗，在疗效、安全等方面实现完美的平衡。

参考文献：

[1]. Stella F, Chiappella A, Casadei B, et al. A Multicenter Real-life Prospective Study of Axicabtagene Ciloleucel versus Tisagenlecleucel Toxicity and Outcomes in Large B-cell Lymphomas[J]. Blood cancer discovery, 2024, 5(5): 318-330.