多发性骨髓瘤(MM)是由骨髓浆细胞分化而来的恶性浆细胞瘤，发病机制尚不清楚，临床表现为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白(M蛋白)过度生成。据WHO统计，2020年中国有超过2.1万例新病例和近1.62万例多发性骨髓瘤导致的死亡病例。令人惋惜的是，多发性骨髓瘤目前仍是一个无法治愈的疾病，任何治疗方法都无法将克隆性浆细胞消灭，复发是每一位患者都会经历的过程(1)。对于复发或难治性多发性骨髓瘤，塞利尼索以其全新的机制，成为多发性骨髓瘤患者安全有效的新选择！

塞利尼索是一款靶向药，通过靶向XPO1来达到治疗疾病的目的，主要是阻断导出蛋白1(XPO1)可逆地抑制肿瘤抑制蛋白(TSPs)、生长调节因子和致癌蛋白mRNA的核导出。2019年经美国FDA批准在美国上市，获批适应症有多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤，并且由于适应症和疗效，获得了美国FDA认证的“优先审查权”和“孤儿药”称号，在2022年7月份，塞利尼索也通过了中国国家药品监督管理局的批准上市，并且已经进入了医保。

STORM是一项针对复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者的多中心、单臂、开放标签研究。STORM第2部分纳入了122例复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往接受过3种或3种以上的抗骨髓瘤治疗方案，包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和抗CD38单克隆抗体;其骨髓瘤被证实对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体和最后一种治疗方案难治。试验疗效基于总缓解率(ORR)，由独立审查委员会(IRC)根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)多发性骨髓瘤统一反应标准评估。试验结果显示：

总缓解率：塞利尼索联合地塞米松治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤为25.3%

由于入组的患者之前接受了较多的治疗方案，因此塞利尼索联合地塞米松治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的结果被认为是有效的(2)。

目前美国国家综合癌症网络(NCCN)、欧洲血液学协会联合欧洲肿瘤内科学会(EHA-ESMO)、中国临床肿瘤学会(CSCO)，以及中国多发性骨髓瘤诊治指南等国内外权威指南均将塞利尼索方案纳入复发性或难治性多发性骨髓瘤的指南推荐。而且，塞利尼索与地塞米松联合使用(Xd)方案已获得FDA和NMPA批准用于复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。随着塞利尼索在中国的上市，用药可及性大大提高，有望惠及更多多发性骨髓瘤患者。

参考资料：

1.中国医师协会血液科医师分会,中华医学会血液学分会,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会.中国多发性骨髓瘤诊治指南(2015年修订)[J].中华内科杂志,2015,54(012):1066-1070.DOI:10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2015.12.020.

2.Chari A, Vogl DT, Gavriatopoulou M, Nooka AK, Yee AJ, Huff CA, Moreau P, Dingli D, Cole C, Lonial S, Dimopoulos M, Stewart AK, Richter J, Vij R, Tuchman S, Raab MS, Weisel KC, Delforge M, Cornell RF, Kaminetzky D, Hoffman JE, Costa LJ, Parker TL, Levy M, Schreder M, Meuleman N, Frenzel L, Mohty M, Choquet S, Schiller G, Comenzo RL, Engelhardt M, Illmer T, Vlummens P, Doyen C, Facon T, Karlin L, Perrot A, Podar K, Kauffman MG, Shacham S, Li L, Tang S, Picklesimer C, Saint-Martin JR, Crochiere M, Chang H, Parekh S, Landesman Y, Shah J, Richardson PG, Jagannath S. Oral Selinexor-Dexamethasone for Triple-Class Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med. 2019 Aug 22;381(8):727-738. doi: 10.1056/NEJMoa1903455. PMID: 31433920.

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