我们先从脊髓性肌萎缩症（SMA）这种罕见的疾病说起。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，存活新生儿的发病率为万分之一，国内每年新增约1000例SMA患者；约80%的患者会在出生后18个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。

重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。

2021年8月中旬：罗氏在中国市场正式推出艾满欣（利司扑兰）口服溶液用粉末。在中国，利司扑兰60mg/瓶的零售价为¥6.38万元。2023年01月18日：中国国家医保局谈判，罗氏的利司扑兰口服溶液用散从¥63800元/盒降至¥3780元/盒。

看到这里，我们也就理解了为什么有些病人看到检查结果后，直接回家等着不再治病了。因为治不起。

脊髓性肌萎缩症的发病率为万分之一，落到谁身上都会很沉重。大约三年前有媒体报道，有位1岁多的小女孩住院4天西药费高达55万，而她患的疾病正是脊髓性肌萎缩症。现在西安交大二附院的官方公众号上，我们仍能看到关于这件事情的报道。医院使用诺西那生钠为小女孩进行治疗。诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病的进程并改善预后。此药是由美国研发，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药，2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内。2019年10月10日：

诺西那生钠注射液正式上市销售，5ml:12mg，售价为人民币¥699700.00元/支，第1年治疗费用为418万，为目前中国最贵新药。网上资料表明，2022年起诺西那生钠被纳入医保，一针的自费价格为3.3万元，患儿第一年需要注册6针，之后每年注册3针。

看到这里你就要问了：国外的药怎么这么贵？难道治疗这种罕见病，我们就没有自己的药？

答案是，没有。针对脊髓性肌萎缩症，瑞士的诺华制药公司推出了Zolgensma索伐瑞韦，这是全球首个脊髓性肌萎缩症基因疗法，也是2019年全球最贵的疗法，于2019年5月在美国获批上市，2020年在日本上市。我们国内能使用这种基因疗法吗？目前我没找到相关资料。之前有媒体报道，Zolgensma的定价为210万美元；跟诺西那生钠相比，它不需要多次注射，一次即可完成治疗。但是这个价格，直接把人看沉默了。如果有一天，我们的药企针对个脊髓性肌萎缩症这类罕见病，也能研发出自己的药品，竞争产品上来了，那么，国外药企的定价还会那么高吗？

可是吧，研发也是钱砸出来的。想起之前看过的2022年全球药企研发支出的数据，这里面就有诺华。2022年诺华的研发支出为90.88亿美元，大约600多亿人民币；而诺华2022年的销售额达到了500.79亿美元，大约3500亿人民币。这数据叫人再次沉默了。

我们的药企到底还有没有机会呢？

下图是上周末参加银华基金的活动时，关于创新药ETF基金经理给出的一个数据：2021年，中国创新药市场份额仅占全球总额的3%，其中，国产创新药仅占全球创新药规模的1%。2022年，中国创新药占医保资金总额低于5%。根据恒瑞医药年报里的数据：2021年我国创新药市场规模仅占整体医药市场规模的11%。同期美国创新药销售额占比高达79%，远超我国同类产品占比水平。发展创新药，到底是不是趋势？

如果这条路非走不可，我们当下还有别的选择吗？

2024年实施的新版医保药品目录共增加了126个药品，部分纳入治疗重大疾病和罕见病的药品如下图所示。其中：第一款药，热珀西亚，来自美国百时美施贵宝公司；

第二款药，塞益宁，来自法国赛诺菲公司；第三款药，卫伟迦，来自（荷兰布雷达）免疫学公司。

总之，前10款药，要么是国外药企的；要么是国内药企引进了国外的专利，或者与国外药企联合开发。总之，我们就没有国内药企自己独立自主研发的原研药被纳入医保。真希望国内的药企争气一点。即便相比于国外药企，差距还很大，但是只要开始做了，就不怕路远。