近年来，小干扰RNA（siRNA）药物作为一种新兴的降脂治疗手段，逐渐引起了医学界的关注。降血脂的选择主要包括生活方式的改变和药物治疗两大类。
生活方式改变、饮食调整、运动、控制体重、戒烟限酒等。药物治疗：
他汀类药物：如阿托伐他汀、辛伐他汀，能够有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。贝特类药物：如非诺贝特，主要用于降低甘油三酯。胆固醇吸收抑制剂：如依折麦布，减少胆固醇吸收。烟酸：提高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），但需注意副作用。PCSK9抑制剂：是一类新型降胆固醇药物，通过抑制PCSK9蛋白的作用，增加肝细胞表面低密度脂蛋白受体（LDL受体）的数量，从而显著降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。常见的PCSK9抑制剂包括阿利西尤单抗（Alirocumab）和依洛尤单抗（Evolocumab），通常用于他汀类药物效果不佳或不耐受的患者。
今天和大家分享一个新的PCSK9抑制剂成员，仅需半年一针，强效降脂，副作用小，但有个巨大的缺陷！
小干扰RNA（siRNA）药物的机制与优势siRNA药物通过特异性地沉默目标基因的表达，从而达到治疗效果。其作用机制主要包括以下几个步骤：
靶向mRNA：siRNA通过与特定mRNA序列结合，诱导mRNA降解，从而阻止目标蛋白的合成。高效特异性：siRNA药物具有高度特异性，只针对特定基因，不影响其他基因的表达。长效作用：siRNA药物的作用时间较长，通常每几个月注射一次即可维持疗效。英克司兰：siRNA降脂药物的典型代表
英克司兰（Inclisiran）是目前市场上已获批的siRNA降脂药物之一。其主要通过抑制PCSK9蛋白的合成，从而增加肝细胞表面的LDL受体数量，促进LDL-C的清除。以下是英克司兰在临床应用中的一些关键数据和优势：
显著降脂效果：临床试验显示，英克司兰可使LDL-C水平降低约50%。良好的安全性：英克司兰的不良反应发生率较低，主要为注射部位反应，且大多为轻度。高依从性：由于英克司兰每6个月注射一次，极大地提高了患者的依从性。临床应用与实践指南
为了规范siRNA降脂药物的临床应用，北京医院牵头，国家老年医学中心、中国医药教育协会老年药学专业委员会和中国药学会医院药学专业委员会组织相关专家，基于循证证据和临床实践，制定了以下共识：
启用时机：对于他汀类药物治疗效果不佳或不耐受的患者，可考虑使用siRNA降脂药物。用法用量：英克司兰的推荐剂量为每6个月注射一次，每次300mg。安全性监测：在使用siRNA药物过程中，应定期监测患者的肝功能和注射部位反应。临床案例分享为了更好地理解siRNA降脂药物的临床应用，以下是一个实际案例：
患者背景：李先生，55岁，患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），长期服用他汀类药物，但LDL-C水平仍未达标。
治疗方案：在综合评估后，医生决定为李先生注射英克司兰。首次注射后3个月，李先生的LDL-C水平显著下降，且未出现明显不良反应。
随访结果：在随后的6个月内，李先生的LDL-C水平持续保持在目标范围内，心血管事件风险显著降低。
未来展望
随着科技的进步，siRNA药物在降脂治疗中的应用前景广阔。未来，可能会有更多靶向不同基因的siRNA药物问世，为患者提供更加个性化和精准的治疗方案。此外，siRNA药物的递送系统也在不断优化，以提高药物的稳定性和靶向性，减少不良反应，
但是目前存在最大的难题是价格高昂，希望早日降价进入医保让更多的人获益。
结论小干扰RNA（siRNA）药物作为一种新兴的降脂治疗手段，具有显著的降脂效果和良好的安全性。通过规范的临床应用和持续的研究，siRNA药物有望在心血管疾病防治中发挥更大的作用。患者现在在降脂方面有了更多选择，尤其是对于难治性高血脂患者。
