斯坦福医学院的新研究揭示了美国儿科心脏移植候补名单中存在不一致的情况，这表明病情最严重的患者并不总是获得优先待遇。

斯坦福大学牵头的一项研究发现，目前心脏移植儿童的名单并不总是将病情最严重的儿童排在第一位。图片来源：Emily Moskal/斯坦福医学院

斯坦福医学院的一项新研究强调了美国儿童心脏移植候补名单中的缺陷，表明现行系统未能优先考虑病情最严重的儿童。

该研究建议采取更细致入微的方法，使用一系列健康指标来分配风险评分并提高生存率。

根据斯坦福医学专家领导的一项新研究，美国各地用于将儿童心脏移植等候名单排列的方法并不总是将病情最严重的患者排在第一位。

该研究于8 月 5 日在《美国心脏病学会杂志》上发表。

研究作者表示，通过考虑更多健康因素来完善等候名单制度，可以降低儿童在等待心脏捐赠期间死亡的风险。心脏捐赠分配方式的修订工作已经在进行中。他们表示，这项研究为为什么需要这样做提供了证据。

“等待名单死亡率，即儿童在等待移植期间死亡的几率，在儿童心脏移植中几乎高于任何其他器官或年龄组。”该研究资深作者、儿科教授 Christopher Almond 医学博士说，Almond 在斯坦福医学儿童健康中心负责心脏移植前后儿童的护理。

“现行系统未能很好地捕捉医疗紧急情况，而这正是其明确目标之一。”该研究共同主要作者、经济学家 Kurt Sweat 博士表示，他在斯坦福大学攻读经济学研究生期间进行了这项研究。Sweat 与医学博士 Alyssa Power 共同担任这项研究的主要作者，后者在参与这项研究时是斯坦福医学院儿科心力衰竭/移植的博士后学者。

在过去 25 年中，用于对婴儿和儿童在心脏移植候补名单上进行排名的方法已修改了三次；最近一次修改于 2016 年生效。在过去的几十年中，结果有所改善。尽管儿科心脏移植的总数有所增加，但患者在候补名单上死亡的风险从 21% 下降到 13%。

但研究发现，死亡人数的下降是由于医疗保健的改善，而不是器官分配方式的改变。

“现行分配制度的目标是降低候补名单死亡率，并以合乎道德和公平的方式分配器官，”Almond 医学博士说：“候补名单死亡率已经下降，这是一件非常好的事情，但根据我们的分析，分配变化似乎并没有带来变化。尽管现行制度的意图是根据医疗紧急程度对儿童进行优先排序，但我们发现，该系统实际上并没有根据患者的风险对他们进行排序。”

需要心脏移植的婴儿和儿童会被添加到器官共享联合网络（管理全国所有器官移植的全国性非营利组织）维护的候补名单中。

儿童心脏供体短缺，尤其是婴儿和幼儿，因为很少有儿童在允许器官捐献的情况下死亡。配型必须考虑几个因素，包括捐献者和接受者的地理位置、免疫相容性和体型。配型系统旨在优先考虑病情较重的儿童进行移植，并确保其公平运作。

目前的候补名单依靠几个因素来确定孩子的排名，并且只使用三个紧急程度类别：1A，最紧急状态，其次是 1B 和 2。用于确定孩子类别的因素包括他们患有哪种类型的心脏问题（例如先天性心脏病，即出生时存在的疾病，或心肌病，即通常在出生后出现的心肌问题）以及他们正在接受的药物治疗。

研究团队分析了 1999 年 1 月 20 日至 2023 年 6 月 26 日期间美国所有 12,408 名 18 岁以下婴儿和儿童的心脏移植名单。为了了解当前的候补名单制度是否按预期发挥作用，研究人员借鉴了经济学中通常用于研究市场的统计方法。

“从经济学的角度来看，我们认为这从根本上是一个分配问题，”Sweat 博士说：“我们拥有这种稀缺的心脏捐赠资源，我们希望确保它们能够被分配给能够最大程度利用的候选人。在儿科心脏移植方面，由于等待名单上的死亡率很高，通常的做法是优先考虑病情较重的患者。”

研究小组将移植候选人在候补名单上的实际排名与根据医疗紧急程度排序的候选人的排名进行了比较。

他们还考虑了候补名单结果的改善是否与 2006 年和 2016 年实施的分配变化在时间上相一致，旨在创建更加公平的候补名单。

在研究的这些年里，等待名单上的儿童死亡几率下降的原因之一是，近年来，等待名单上的儿童的健康状况也更好：研究发现，在移植时，他们不太可能使用呼吸机、体外膜氧合（其工作原理类似于心肺机）或肾透析。

然而，候补名单上三个类别的儿童的医疗状况差异很大。研究发现，事实上，这三个类别的死亡风险存在很大重叠。换句话说，一些病情严重的儿童被归类为优先级 2，而病情较轻的儿童则被归类为 1A，这意味着有时病情较轻的儿童会获得心脏捐赠，而不是病情较重的儿童。

研究还称，等候名单的三个类别范围非常广泛，以至于病情较轻的儿童有时会比同一类别中病情较重的儿童更早获得心脏移植机会，因为他们等待的时间更长。

专家们一致认为，较长的等待时间不应决定移植的优先顺序，“因为这可以激励项目尽早将人们列入名单，这样就可以增加一些等待时间。”Almond 医学博士说。

研究小组发现，令人惊讶的是，2006 年和 2016 年的候补名单规则变化并没有与死亡率的快速改善相关，而如果规则变化推动了死亡率的改善，这种情况就不会发生了。

相反，从 1999 年开始，死亡率逐渐下降，这得益于医疗保健的改善，包括心室辅助装置（一种在等待移植期间支持儿童心脏的机械泵）等进步，以及更好地了解何时将儿童列入移植名单。他们发现，随着时间的推移，不同种族患者之间的结果差距缩小了——这一变化与整体更好的结果有关。

在研究期间，医生们还发现，对于免疫系统尚未成熟的婴儿，即使血型不匹配，移植器官也是安全的。研究发现，逐步采用这种做法有助于降低最年轻心脏移植接受者的等待名单死亡率，尤其是之前最难匹配的O型血婴儿。

研究结果表明，等候名单制度应该进行修改，以考虑比目前更广泛的医疗因素——例如肾功能、肝功能以及患者是否营养不良——并且应该结合多种因素为每个孩子分配一个数字风险评分，以取代目前的三个类别，作者说。

Sweat 博士说：“重要的是朝着持续的分配评分迈进，并对其进行改进，这样你就可以同时考虑到患者护理中正在发生的技术创新。”

Almond 医学博士表示，修订版还应考虑患者的健康状况是否足以从移植中获益并恢复。它将优先考虑最需要帮助、最有可能从大手术中恢复的儿童。

“这非常具有挑战性，因为如果患者需要完全生命支持，而他们的器官却停止运作，那么这个人的病情就非常严重，可能无法熬过等待期。如果你为他们进行器官移植，同样的风险因素意味着他们可能不会有良好的移植结果。”Almond 医学博士指出。

2023 年 9 月，UNOS 实施了基于连续评分的新型肺移植分配系统，该组织正在为其他器官起草类似的系统。该组织计划在 2025 年提出一份关于如何分配心脏的提案以供审查。

Almond 医学博士强调：“如何做好这件事确实很复杂，但似乎仍有改进的空间。”

来源：斯坦福大学医学院

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