关于干细胞研究的最新进展和突破

桥蕤看养护 2025-01-15 08:44:44

基础研究方面

细胞重编程技术突破:我国科学家利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞,为治疗 1 型糖尿病提供了新的细胞来源。

新型干细胞调控机制发现:美国华盛顿大学研究人员设计出环形蛋白质来调控成纤维细胞生长因子信号通路和血管分化,这种全新设计的蛋白质能够指导人类干细胞形成新血管,为血管相关疾病的治疗和组织工程提供了新的靶点和方法。

干细胞衰老机制研究:复旦大学基础医学院王海杰课题组联合谭玉珍课题组提出,在梗死心肌内移植的内皮祖细胞可发生氧化应激性衰老,而通过自组装肽缓释 gdf11 能够有效地降低内皮祖细胞氧化应激性衰老,显著促进缺血组织的血管新生和梗死心肌修复。

临床研究方面

神经系统疾病:

帕金森病:北京协和医院神经外科团队利用人源神经干细胞治疗帕金森病的研究取得了突破性进展;《军事医学研究》期刊报道了一项利用嗅粘膜间充质干细胞治疗帕金森病的 1 期临床研究,五位患者的神经功能均得到有效改善,且未出现严重不良反应。

脊髓损伤:全球有超过 15 项相关临床试验正在进行中,主要集中在 I 期和 II 期试验。初步结果表明,干细胞治疗能够改善部分脊髓损伤患者的运动和感觉功能,且安全性良好。

阿尔茨海默病:《advancedscience》上的文章表示,脐带间充质干细胞具有修复损伤神经细胞的功能,能够通过 hgf-cmet-akt-gsk3β 通路调节 tau 蛋白磷酸化,显著提高阿尔茨海默病模型动物的学习记忆和认知能力。

癫痫:美国生物技术公司 Neurology Therapeutics 开展了一项用干细胞治疗癫痫的研究,外科医生将中间神经元移植到 10 名药物已无法控制病情的癫痫患者脑中。移植一年后,前两名参与者的严重癫痫发作频率下降到几乎为零,效果维持两年,大多数其他参与者癫痫发作频率明显降低,且没有明显的副作用和认知损伤。

内分泌系统疾病:

1 型糖尿病:天津市第一中心医院的沈中阳、王树森研究组与北京大学、昌平实验室的邓宏魁研究组等合作,成功将多能干细胞转化为胰岛细胞并移植至一名 1 型糖尿病患者体内,该患者在接受移植后的 75 天里完全停止了胰岛素的使用,实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈。

2 型糖尿病:海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)器官移植科主任殷浩团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新团队携手,利用干细胞来源的自体再生胰岛移植治疗一名胰岛功能严重受损的 2 型糖尿病患者,术后第 11 周实现完全脱离外源胰岛素,随后口服降糖药逐步减量,最终实现了彻底撤药,目前已脱离胰岛素 40 余个月。

呼吸系统疾病:

气道基底层干细胞移植治疗:由吉美瑞生牵头的 “气道基底层干细胞移植治疗呼吸系统重大疾病确证性临床研究” 入选 2024 年度国家重点研发计划 “干细胞研究与器官修复” 重点专项。该项目将开展气道基底层干细胞移植治疗慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特发性肺纤维化(IPF)的确证性临床试验。

脐带间充质干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征:杭州易文赛生物技术有限公司的 “人脐带间充质干细胞治疗中重度急性呼吸窘迫综合征” 研究取得了一定进展。

政策与产业方面

政策利好:2024 年 8 月,北京药监局在全国范围内首次核发了干细胞《药物生产许可证》,这意味着我国干细胞药品的研发与生产正式步入规范化、可监管的新阶段。9 月,商务部联合国家卫健委和国家药监局发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》,打通了干细胞药品从注册上市到医院临床使用的完整闭环路径,同时放宽外资进入我国干细胞行业的限制。

市场规模增长:据 Research and Markets 报告显示,2023 年全球干细胞市场规模达 150.7 亿美元,预计将从 2024 年的 170.2 亿美元增长至 2032 年的 561.5 亿美元,预测期间的复合年增长率为 16.1%。据南方财富网数据显示,到 2025 年,中国干细胞医疗市场规模预计将达到 126 亿美元,年复合增长率为 19.1%。

创新药获批进展:2024 年 6 月,铂生卓越公司研发的 “艾米迈托赛注射液” 成为中国首款获得药监局 NDA 正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。同年 7 月,Mesoblast 公司向 FDA 重新提交了 Remestemcel-L 的上市申请,PDUFA 日期定为 2025 年 1 月 7 日,预计将成为美国首个获批的干细胞创新药。

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