沃伦·阿尔珀特奖旨在表彰全球范围内在生物医学领域做出杰出贡献的人。近日，2024年沃伦·阿尔珀特奖得主为四位CAR-T先驱。他们嵌合抗原受体（CAR）疗法的出现和成功做出了重要贡献。

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关于嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法

CAR-T细胞疗法是将病人自身免疫系统的T细胞提取出后，为其装备上能识别攻击癌细胞的武器设备，再将这些升级过的T细胞重新注回患者身体，由这些拥有武器的T细胞来与癌细胞战争，并将其消灭。

2017年8月，世界上第一个CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）获批上市，用于治疗急性淋巴细胞性白血病（ALL）的患者。自此血液系统肿瘤患者进入新的医疗时代。随着时间的推移，CAR-T细胞疗法已在包含急性淋巴细胞性白血病的血液肿瘤中取得了突破性的成就。

ssCART-19让91.49%的患者在血液学恢复不完全的情况下实现了完全缓解

在第29届欧洲血液学协会年会（European Hematology Association, EHA）年会上公布了具有沉默白介素6表达功能的CD19靶向CAR-T产品（ssCART-19）的多中心1/2期临床试验研究结果。该研究旨在对比评估ssCART-19与cCART-19在难治/复发B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者中的疗效和安全性。

结果显示：共有47例患者接受ssCART-19，40例接受cCART-19。中位随访时间为12个月，ssCART-19组中有91.49%的患者在血液学恢复不完全的情况下实现了完全缓解（CR），而cCART-19小组为85%。ssCART-19和cCAR-19的中位无进展生存期分别为15.33个月和14.17个月。

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典型病例

2016年一名48岁女性被诊断出患有急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），2017年进行骨髓移植后病情缓解4个月。移植八个月后，检查提示中枢神经系统白血病。ssCART-19治疗一个月后，肿瘤几乎消失。

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由此可见，ssCART-19在急性B淋巴细胞白血病中具有显著疗效。

截至目前，我国CAR-T细胞疗法已经上市五款，国内已有多数患者受益。

CAR-T细胞治疗为国内弥漫大B淋巴瘤患者实现完全缓解！

国内一名患有弥漫大B淋巴瘤的患者，在听说国内有CAR-T临床试验后便欣然前往。在CAR-T治疗28天后获得部分缓解，颈部及左侧腹股沟可触及肿块明显缩小，2个月实现完全缓解（CR），如今已经持续缓解超过1年！

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国外患者成功在中国接受CAR-T治疗，并达到完全缓解效果！

多年来，CAR-T细胞疗法大大改善了血液系统肿瘤患者的临床反应。随着我国CAR-T技术的飞速发展，在国际医疗方面终有广泛影响。俄罗斯一名大学教授身患多发性骨髓瘤，了解到国际上有CAR-T这一前沿的“抗癌突破性疗法”，由学生推荐前往中国接受治疗。不负所望的是，在最新一次的随访记录中，已经看到了完全缓解（CR）的好结果。

由此可见，我国CAR-T技术已经走到国际前列。

结语

CAR-T细胞已经彻底改变了某些血液系统恶性肿瘤的治疗。目前正在探索实体瘤领域。尽管存在挑战，新的策略和潜在的解决方案仍在不断发展，并可能为未来更有效、更安全的治疗方法提供一条前进的道路。

参考资料

1.Michel Sadelain | Warren Alpert Foundation Prize

2.Efficacy and Safety of Interleukin-6-Knockdown CD19-Targeted CAR T Cells(ssCART-19) for Relapsed/Refractory B-ALL | Blood | American Society of Hematology (ashpublications.org)

3.Successful application of anti-CD19 CAR-T therapy with IL-6 knocking down to patients with central nervous system B-cell acute lymphocytic leukemia - ScienceDirect

4.https://www.sdent.com.cn/west/article/3617.html

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