在医疗行业领域，有许多难题和尬尴的事情，其中治疗罕见病的药物，由于研发成本高，使用者少而在上市时往往为天价，让一些人“望药却步”，有人甚至因此失去生命，但是这些药物大多数是救命药，不用又不行，可喜地是我国的医保部门采取了得力措施，不仅与生产企业进行了价格谈判，而且拨出专用资金用于这些药物的采购，保证患者的使用，价格也大大降低，受到患者的欢迎与好评，依库珠单抗就是其中之一，能够治疗四种罕见病，那么它有哪些优势呢？主要有如下优势：
依库珠单抗注射液
优势之一：由世界大名鼎鼎的医药企业研发生产
这款药物之所以出名，不仅是因为它的天价，依库珠单抗2007年在美国/欧洲获批 PNH 适应症并上市，曾被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币，这种天价的药物之所以天价，除了研发成本高，使用患者相对较少外，其中它的研发生产东家是世界知名的，大名鼎鼎的医药企业，全球的翘楚阿斯利康生产的，这样的企业生产的药品是比较有优势的。
优势之二：药物的作用机制独特
对于临床上的常见病，我们往往束手无策，只能够短暂地维持其生命，所以研发作用机制独特的药物势在必行，依库珠单抗就是作用机制独特的药物之一，也奠定了它的临床疗效，也是其价值的体现。
它能以高亲和力特异性结合至补体蛋白C5，对其亲和力强，因而可抑制其裂解成C5a和C5b，并阻止终端补体复合物C5b-9的生成。在阵发性睡眠性血红蛋白尿患者中本品抑制终端补体介导的血管内溶血和在非典型溶血尿毒综合征患者中抑制补体介导的血栓性微血管病。PNH患者中遗传突变导致异常红细胞（称为PNH细胞）群的生成，原因是终端补体抑制剂不足，表现为PNH细胞对持久终端补体介导的破坏敏感。这种破坏和这些PNH细胞的丧失（血管内溶血）导致红细胞计数低（贫血）和疲乏、各种功能降低、疼痛、小便黄赤、气短和血凝块。在aHUS中，补体活性的调节损伤使点终端补体激活失控，导致血小板激活、内皮细胞损伤和血栓性微血管病，这种作用机制是比较独特的。
导致的贫血
优势之三：依库珠单抗能够治疗四种罕见疾病
在罕见疾病的治疗中，有的药物所覆盖的疾病范围相对较窄，只对其中的一种或两种疾病有效，因而会受到使用的限制，开发应用范围广的药物势在必行，依库珠单抗就是这样的好药物，它能够治疗四周罕见疾病，分布是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力、视神经脊髓炎谱系病，这是非常不简单的。
优势之五：依库单抗对于PNH的临床疗效比较好
药物的疗效是影响药物使用的最关键因素之一，也是价格的注意影响因素，常言道：“物超所值”就是这个道理，从临床使用的效果来看，依库珠单抗治疗效果比较好。
对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），它能够减少补体介导的溶血作用，使红细胞的破坏减少，能够将由阵发性睡眠性血红蛋白尿导致的严重并发症和其他致命症状比如肺动脉高压和血栓形成等减少90%，并极大提高患者的生活质量。
红细胞破坏减少
优势之六：对于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）疗效也不错
依库单抗在上市前的临床研究及上市后的临床研究中，试验结果显示对于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）疗效也不错，不仅得到国外药品监督管理局的认可，而且也获得了我国药品监督管理局的认可，被批准在我国上市使用。
临床结果显示，依库珠单抗治疗后，患者血小板计数增，80%的患者维持无血栓性微血管病事件。依库珠单抗达到所有次要终点，肾小球滤过率（GFR）表现为持续性、时间依赖性的增加。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件（包括脑膜炎球菌感染）的发生。
优势之七：改善血栓性微血管病，显著改善肾功能
依库单抗是一种新型的治疗药物，因其作用独特，疗效好而受到肯定和欢迎，在治疗罕见疾病方面显示出非常不错的疗效，而且在其它方面也有相应的治疗作用，依库珠单抗被认为可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
改善肾脏功能
优势之八：与传统药物相比不良反应相对较少
依库单抗是新型的治疗药物，克服了传统药物的一些缺点，如以往使用激素治疗，激素的副作用比较多，而且比较大，患者往往难以耐受，甚至因此而停用，而依库单抗也有一些不良反应，如在PNH患者中的不良反应：头痛、鼻咽炎、背痛、恶心、疲乏、咳嗽等，在aHUS患者中的不良反应：高血压、上呼吸道感染、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、泌尿道感染等，包括有严重脑膜炎发生等，但是总体来说其疗效与安全性是符合上市使用要求的，与传统药物相比不良反应相对较少，使用较为安全。
这种药物也有一个致命的缺点，就是价格偏高，可喜地是通过我国医保部门的谈判，价格已经大大降低，经2023年11月份的医保谈判后，从2024年1月1日起实施新价格，从2万元/瓶，降到2518元/瓶，经过医保支付报销后，每瓶价格仅1000元左右，降幅达95%，在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，大幅度降低患者长期使用依库珠单抗的经济压力，这是非常好的消息，能够让更多罕见病患者用上以前的贵族药。
由此可知，以前治疗4种罕见病价格最高的天价药物，之所以天价，是由上述八大优势决定的，值得符合使用条件的患者选择使用！
用药有风险，使用需谨慎！如果有疑问，请关注我，我会为你解疑释惑！
