一种新的基因疗法可以通过从源头上纠正心脏传导问题，彻底改变心律失常的治疗。研究人员发现了一种名为 S10s 的基因，它可以有效地传递到心脏细胞，恢复正常的心律。早期结果很有希望，但还需要更多的测试。
研究人员发现了一种基因疗法，可以通过恢复心脏的电节律来预防危及生命的心律失常。
关键突破是什么？找到一个足够小的基因，以适应病毒传递系统。实验室模型的早期结果表明，这种疗法可能会改变游戏规则，但在进入临床试验之前还需要进一步研究。
迫切需要更好的心律失常治疗方法心律失常影响着全世界数百万人，是荷兰五分之一的死亡原因。目前的治疗方案包括终生服药和侵入性手术。然而，阿姆斯特丹联合医学中心和约翰霍普金斯大学 2 月 20 日在《欧洲心脏杂志》上发表的新研究标志着朝着潜在的一次性基因疗法迈出了重要一步，这种疗法可以增强心脏功能并预防心律失常。
“心律失常通常是由于心脏中电脉冲传导减慢而发生的。快速脉冲传导是心脏以稳定节奏跳动所必需的。当这种传导受到干扰时，患者可能会出现危及生命的心律失常。除其他外，传导减慢和心律失常可能发生在心脏病发作、心力衰竭或遗传原因的患者身上。”阿姆斯特丹联合医疗中心的心脏病专家、这项研究的协调作者 Gerard Boink 指出。
研究小组首次试图通过将新基因直接引入心肌细胞来纠正这种传导减慢现象。
基因治疗的重大挑战“寻找基因疗法并不是一项新工作，但直到现在，我们面临的一个基本问题就是，我们鉴定出的潜在有效基因太大，无法通过病毒载体运送到心肌细胞中，”Boink 说道：“把这个载体想象成一个手提箱，到目前为止，大多数相关基因都太大了，装不进去。”
阿姆斯特丹大学医学生物学系的研究人员最近发现了一种基因 ( SCN10a-short, S10s )，它足够小，可以装入 AAV 载体，这是心脏最有效的基因传递平台。
“找到一个足够小的基因当然是至关重要的第一步，在 S10 中我们还发现了一个可能能够逆转传导减慢并使心脏恢复正常节律的基因。”医学生物学系高级研究员 Phil Barnett 说。
动物和人类模型的早期成功研究团队在目前的研究中首次证明，有可能用 AAV 载体将 S10 引入心脏，从而加快传导速度，因此，这是一种预防心律失常的潜在治疗方法。这已在各种动物模型中得到证实，也在源自干细胞的人类心肌细胞和人类心脏的计算模型中得到证实。
“这些都是很好的早期步骤，但现在我们需要继续研究，以确定这种方法是否真的可以转化为临床实践。如果可以，那么我们应该能够显著减少心律失常的发生，并对患者死亡率产生有意义的影响。”Boink 说。
连接研究与实际应用为了实现这一目标，Boink 与阿姆斯特丹 UMC 心脏病专家 Hanno Tan 和麻醉师 Otto Kirzner 合作成立了一家名为 Pacing Cure 的衍生公司。该公司旨在“充当垫脚石”，以促进更快的临床进展。
这些后续研究由阿姆斯特丹大学医学中心、医学生物学系、实验心脏病学系、临床心脏病学系以及衍生公司 PacingCure BV 合作开展，并将由欧洲创新委员会和荷兰心脏基金会资助。
参考文献：“SCN10A-短基因疗法恢复传导并预防恶性心律失常”2025 年 2 月 20 日，欧洲心脏杂志。
来源：阿姆斯特丹大学医学中心（AMC）
免责声明：康加号致力于健康常识分享，内容根据公开资料编辑，版权归原作者；如有侵权请在线留言删除。文章旨在介绍健康科学进展，不能作为治疗方案；如需精准健康指导，请至正规医院诊疗。
