弥漫性神经胶质瘤是是一种会浸润中枢神经系统，导致认知和身体残疾的脑癌。目前的标准治疗是放疗和化疗的结合，可能会导致神经功能障碍，使患者难以学习、记住新事物、集中注意力或做出日常决定。
根据近日在2023年美国临床肿瘤学会年会上公布的一项3期研究INDIGO(NCT04164901)结果显示，施维雅的在研靶向药物Vorasidenib可以显著减缓2级IDH突变弥漫性神经胶质瘤的进展，这表明它有可能为患者提供另一种治疗选择。
靶向疗法旨在针对参与癌细胞生长和扩散的特定分子。与化学疗法和其他可以同时影响癌细胞和健康细胞的疗法不同，靶向疗法仅攻击具有突变靶标的癌细胞，同时最大限度地减少对正常细胞的损害。
虽然在使用靶向疗法治疗多种类型的癌症方面取得了很大进展，但由于难以通过血脑屏障，针对脑肿瘤的靶向疗法的开发尤其具有挑战性。而Vorasidenib是一种脑渗透抑制剂，这意味着它具有穿过血脑屏障的能力。
该研究涉及331名年龄在12岁及以上的被诊断为复发性2级神经胶质瘤，伴有IDH1和IDH2突变，并接受了脑肿瘤手术的患者。该组中有168人被随机分配接受vorasidenib，163人接受安慰剂。
在接受vorasidenib治疗的患者中，疾病没有进展的平均时间为27.7个月，明显长于接受安慰剂治疗的11.1个月。在接受vorasidenib治疗的患者中，85.6%的患者在下次治疗前持续了18个月，而83.4%的患者在两次治疗之间持续了24个月。
在接受vorasidenib治疗的患者中，只有28%的患者出现疾病进展，而在接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为54%。截至2022年9月，即研究开始后30个月，vorasidenib组中72%的患者仍在使用该药物，他们的疾病没有进展。
在安全性方面，vorasidenib的耐受性良好。副作用包括疲劳、头痛和恶心。最常见的严重副作用是肝酶水平升高，这可能是药物毒性的迹象。在接受研究药物的患者中，有9.6%观察到该并发症。研究人员表示毒性是可控的。
Vorasidenib于2023年3月获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定。施维雅正在努力确定向FDA提交vorasidenib新药申请(NDA)的日期。如果该药物获批，可为患者提供一种能够有效推迟化疗和放疗的疗法。另外，一项第一阶段研究正在试验该药物与默克免疫疗法Keytruda联合治疗2/3级神经胶质瘤。
参考来源：Ingo K. Mellinghoff, Martin J. van den Bent, Deborah T. Blumenthal, Mehdi Touat, Katherine B. Peters, Jennifer Clarke, Joe Mendez, Shlomit Yust-Katz, Liam Welsh, Warren P. Mason, François Ducray, Yoshie Umemura, June 4, 2023 DOI: 10.1056/NEJMoa2304194.
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
