中国创新药：破局与远航，逐梦健康新未来

在人类追求健康与战胜疾病的征程中，创新药始终占据着举足轻重的地位。它不仅是保障人民健康的坚固盾牌，更是推动经济发展的强劲引擎 。

从保障健康角度来看，创新药是攻克疑难病症、提升生命质量的关键力量。以肿瘤疾病为例，过去，许多癌症患者面临着治疗手段有限、预后效果不佳的困境。然而，随着创新药的不断涌现，如免疫检查点抑制剂、CAR - T 细胞疗法等，为癌症患者带来了新的生机与希望。这些创新药物能够更精准地作用于肿瘤细胞，有的通过激活人体自身免疫系统来对抗癌症，有的则通过对免疫细胞进行改造，使其具备更强的肿瘤杀伤能力，显著提高了癌症患者的生存率和生活质量。

从推动经济发展方面而言，创新药行业是带动产业升级、创造就业机会的重要引擎。创新药的研发过程涉及众多前沿领域，如生物技术、基因工程、人工智能等，这些领域的交叉融合，不仅催生了大量创新成果，还带动了上下游产业链的协同发展。在研发环节，需要专业的科研人员进行深入研究，这就促使高校和科研机构加强相关专业的人才培养，为社会输送大量高素质人才；在生产环节，创新药的生产需要先进的设备和严格的质量控制体系，这推动了制药设备制造业的技术升级和产业发展；在销售和流通环节，又涉及到医药代表、物流配送等多个岗位，创造了大量的就业机会。近年来我国创新药行业的市场规模持续快速增长，2024 年已突破 1.1 万亿元，成为经济发展的新亮点。

近年来，国家和地方政府纷纷出台一系列支持创新药发展的政策，这些政策涵盖了创新药研发、审批、医保准入等多个关键环节，全方位推动着创新药行业的进步。

在国家层面，2024 年 7 月 5 日，国务院常务会议审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》堪称重磅。该方案明确提出要全链条强化政策保障，统筹运用价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等多方面政策，全面优化审评审批和医疗机构考核机制，凝聚各方力量，共同助推创新药实现突破发展。这一方案的出台，为创新药行业的发展指明了清晰的方向，提供了坚实的政策支撑，极大地提振了行业信心。

在研发环节，各地政府积极出台激励政策，鼓励企业加大研发投入。北京市发布的《支持创新医药高质量发展若干措施 (2024 年)》，从提升创新医药临床研究、加速新药械审评审批、促进医药贸易便利、促进创新医药临床应用、拓展创新医药支付渠道、鼓励医疗健康数据赋能创新、强化创新医药企业投融资支持等八大方面，全面支持创新药高质量发展。广州市人民政府办公厅发布的《广州促进生物医药产业高质量发展的若干政策措施》，对具备颠覆性技术创新突破、应用前景明确广阔的若干生物医药顶尖项目，给予最高 50 亿元的支持额度，支持期限最长 5 年。

审批环节的政策优化也成效显著。国家药监局不断优化审评审批流程，提高审评审批效率。2024 年提出 1 类创新药临床试验申请 30 个工作日内完成审评审批，预计至少完成 10 个品种的审评审批并启动试验。这一举措大大缩短了创新药从研发到上市的时间，让患者能够更快地用上新药。

医保准入政策也在持续向创新药倾斜。2024 年 11 月 28 日，国家医保局和人力资源社会保障部发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录 (2024 年)》中，有 91 种药品新增进入国家医保药品目录，其中 38 种是 “全球新” 的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。这使得更多创新药能够进入医保报销范围，降低了患者的用药负担，提高了创新药的可及性，同时也为创新药企业打开了更广阔的市场空间。

政府还通过产业投资基金等方式，为创新药企业提供资金支持。2024 年，多地加快设立生物医药产业投资基金，如江苏苏州生物医药产业专项母基金 (有限合伙) 成立，目标规模 60 亿元，存续期为 15 年，聚焦创新药、医药研发、医疗器械、医疗服务、合成生物学等领域；上海三大先导产业母基金正式发布，总规模 1000 亿元，其中 215 亿元投向生物医药领域，涉及创新药物及高端制剂、高端医疗器械、生物技术、高端制药装备等。这些产业投资基金的设立，为创新药企业的研发、生产和市场推广提供了充足的资金，助力企业快速发展。

近年来，中国创新药行业呈现出蓬勃发展的良好态势 。

市场规模持续扩张，成为行业发展的显著亮点。咨询公司 Frost & Sullivan 统计，2024 年我国创新药行业市场规模空间超过 1.13 万亿元，并且有望继续保持稳健增长态势，预计到 2030 年，中国创新药行业市场规模将接近 2.3 万亿元。这一增长趋势不仅反映了国内市场对创新药的旺盛需求，也彰显了中国创新药行业在全球市场中的重要地位不断提升。

研发投入持续增加，为创新药行业的发展提供了强大动力。自 2018 年至 2023 年，上市医药企业研发费用占比从 1.8% 稳步增至 4.7%，越来越多的企业意识到研发创新是企业发展的核心竞争力，纷纷加大在创新药研发领域的投入。2023 年，中国创新药行业平均研发投入规模达到 5.21 亿元，研发投入强度高达 52.2%，充分体现了行业对创新的高度重视和坚定决心。在研发团队建设方面，行业同样表现出色，2019 - 2023 年期间，中国创新药行业平均研发人员规模和平均研发人员占比呈逐年上升趋势，2023 年，平均研发人员规模为 910 人，占全体员工的比重为 24.2%，大规模、高素质的研发团队为创新药的研发提供了坚实的人才保障。

创新药获批上市数量显著增长，成果丰硕。“十四五” 以来，我国国产创新药 “量”“质” 齐升，共有 113 个国产创新药获批上市，是 “十三五” 期间获批新药数量的 2.8 倍，市场规模达 1000 亿元。2024 年，创新药获批上市的步伐进一步加快，截至 12 月 16 日，共有超 90 款新药（“新药” 统计不含疫苗类产品）获 NMPA 批准上市，其中包括近 40 款 1 类创新药，另外还有近百款新药在中国获批了新适应症 / 新剂型。

国际化进程不断加速，中国创新药在国际舞台上崭露头角。2024 年中国医药企业对外技术授权总交易规模超 340 亿美元，一批优质中成药走向世界，已在 47 个国家或地区获得了 503 个注册批件。众多中国创新药企业通过与国际药企合作、开展国际多中心临床试验等方式，积极推动创新药的海外注册和上市。例如，君实生物的特瑞普利单抗在 2024 年 9 月获欧盟委员会批准，用于治疗晚期鼻咽癌和食管鳞癌；和黄医药研发的呋喹替尼获日本厚生劳动省批准生产及销售，用于治疗经治的转移性结直肠癌患者，成为上海首个出海全球美、欧、日三大主流市场的原创新药。

在快速发展的同时，中国创新药行业也面临着一系列亟待突破的困境，这些问题制约着行业的进一步发展 。

研发管线同质化问题较为严重，部分热门靶点和适应症领域竞争激烈。在 PD - 1、HER2、CAR - T 等领域，存在明显的扎堆现象，大量企业重复研究，导致资源浪费。以 PD - 1 赛道为例，目前已批准上市的国外研发药物仅有七八个，而我国在这一赛道起步较晚，但已批准上市的药物却有十多个。这种同质化竞争不仅增加了企业的研发成本和市场竞争压力，也使得真正具有创新性和差异化的研发项目难以获得足够的资源支持，影响了行业的整体创新效率和国际竞争力。

创新药企业普遍面临资金难题，研发投入大、回报周期长、风险高是主要原因。药物研发成本逐年递增，但投资回报率却在不断下降，这使得企业在研发过程中容易遇到资金瓶颈。在美、欧等海外医药市场，专利保护期较长且 me - too 药物竞争不激烈，前期投入后，上市初期两年的利润依然可观。相比之下，中国创新药企业前期投入巨大，但获批后的医保价格偏低，加之 me - too 药物泛滥且专利保护期短，导致产品上市后常面临量价齐跌的困境。再加上资本市场对创新药的投资逐渐趋于谨慎，近半数创新药企在过去三年均未获新资金的注入。资金短缺不仅限制了企业的研发进度和创新能力，还可能导致企业为了获取资金而采取一些短期行为，如将尚在研发阶段的管线提前对外授权（“卖青苗”），这在一定程度上影响了企业的长远发展和行业的可持续发展。

医保准入问题也给创新药的推广和应用带来了挑战。尽管近年来医保目录调整不断向创新药倾斜，2024 年新增的 91 种药品中有 38 个是 “全球新” 的创新药，创新药的谈判成功率高达 92.7%，但仍有大量可以让患者有较大获益的创新药难以进入医保。一方面，研发管线同质化导致部分创新药上市后竞争激烈，在医保谈判中缺乏优势，难以进入医保目录；另一方面，创新药的高价格也是医保准入的一大障碍，企业为了保证研发投入的回报，往往不愿意大幅度降价，而医保部门则需要在保障患者用药需求和控制医保基金支出之间寻求平衡。

新药进院难也是创新药行业面临的一个现实问题。与美国市场相比，中国新药从上市到在医院广泛使用的过程相对缓慢，美国新药上市后半年内销售额可达 10 亿美元，而在中国市场，新药从上市到销售额达到 10 亿元人民币，往往需要整整十年的时间。这一漫长的市场准入周期直接影响了创新药企业的商业回报，也削弱了投资人的信心。

在当今科技飞速发展的时代，以 AI 为代表的前沿技术正以前所未有的力量重塑着创新药研发的格局 。AI 技术凭借其强大的数据处理和分析能力，在创新药研发的各个环节发挥着关键作用，为行业带来了诸多变革与突破。

在靶点发现与验证阶段，AI 技术能从海量生物数据中快速挖掘潜在靶点。传统靶点发现依赖实验和经验，过程繁琐效率低，AI 技术通过多源数据深度分析预测靶点，缩短发现时间。化合物筛选与设计是创新药研发重要环节，AI 技术提高其效率和成功率。传统化合物筛选实验测试量大、成本高周期长，AI 技术通过机器学习算法建模预测，筛选活性化合物，降低成本。同时，AI 可根据靶点设计新化合物分子。晶泰科技的药物晶型预测平台用 AI 技术预测晶型，服务药企助力研发。AI 技术在临床试验阶段也重要，通过分析监测数据助研究人员了解药效和安全性，调整方案，提高成功率。如在患者招募方面，AI 筛选患者，提高效率，还能监测评估病情，为医生提供建议。

AI 技术在创新药研发中的应用，极大地缩短了研发周期，提高了研发成功率。据相关研究表明，AI 技术可将药物前期研发时间缩短约 50%，每年为全球化合物筛选和临床试验费用节省约 550 亿美元。

随着社会的发展和人们生活水平的提高，人口老龄化和疾病谱变化等因素正深刻影响着创新药市场的需求，为创新药行业的发展提供了广阔的市场空间 。

人口老龄化趋势的加剧，使得老年疾病的发病率不断上升，对创新药的需求也日益增长。根据国家统计局数据，截至 2023 年底，我国 60 岁及以上人口已达 2.8 亿，占总人口的 19.8%，预计到 2030 年，这一比例将超过 25%。老年人群体是多种慢性疾病的高发人群，如心血管疾病、糖尿病、肿瘤等，这些疾病的治疗对创新药有着迫切的需求。以心血管疾病为例，随着年龄的增长，心血管疾病的发病率显著增加，且病情往往较为复杂，传统药物的治疗效果有限。而创新药在心血管疾病的治疗上具有独特优势，如新型抗血小板药物、降脂药物等，能够更有效地降低心血管事件的发生风险，改善患者的生活质量。因此，人口老龄化带来的老年疾病治疗需求，为创新药市场的发展提供了强劲动力。

人们健康意识的提高和对生活质量的追求，也使得对创新药的需求不断增加。随着经济的发展和社会的进步，人们越来越关注自身健康，对疾病的治疗不再满足于传统药物的基本疗效，而是更加追求高效、安全、副作用小的创新药。特别是在一些重大疾病领域，如肿瘤、神经系统疾病等，患者对创新药的需求尤为迫切。例如，在肿瘤治疗领域，免疫治疗药物的出现为癌症患者带来了新的治疗选择，这些创新药通过激活人体自身免疫系统来对抗肿瘤，相较于传统的化疗药物，具有更好的疗效和更低的副作用，受到了患者的广泛关注和认可。

在全球医药产业融合发展的大趋势下，中国创新药企业积极拥抱国际合作，通过 License - out 交易等方式，与国际药企开展深度合作，不仅提升了自身的研发实力和国际影响力，也为中国创新药走向世界开辟了新的道路 。

近年来，中国创新药企业的 License - out 交易呈现出爆发式增长。2023 年，中国药企对外授权交易超 50 起，2024 年中国医药企业对外技术授权总交易规模超 340 亿美元，交易数量和金额均创历史新高。这些交易涵盖了多个热门领域，如抗体偶联药物（ADC）、小分子创新药等。以 ADC 领域为例，2023 年有多笔大额授权交易，百利天恒与 BMS 达成协议，将其 HER3/EGFR 双抗 ADC 产品 BL - B01D1 的开发和商业化权益授权后者，交易总额高达 84 亿美元；百力司康与卫材就 HER2 ADC BB - 1701 达成联合开发协议，卫材拥有战略合作的选择权，若行使选择权，将向百力司康支付最高 20 亿美元里程碑付款以及特许权使用费。

通过与国际药企合作，中国创新药企业能够获得更多的资源和技术支持，加速创新药的研发和商业化进程。例如，诚益生物与阿斯利康达成一项独家许可协议，将小分子 GLP - 1 受体激动剂（GLP - 1RA）ECC5004 的开发和商业化权益授予后者。通过此次合作，诚益生物不仅获得了 1.85 亿美元的首付款和高达 18.25 亿美元的未来临床、注册和商业化里程碑付款，还借助阿斯利康的全球研发和销售网络，加速了 ECC5004 的研发和商业化进程，有望使这款创新药更快地惠及全球患者。

国际合作也为中国创新药走向国际市场提供了契机。通过 License - out 交易，中国创新药企业将产品授权给国际药企，借助它们的渠道和品牌优势，将创新药推向全球市场，提升中国创新药在国际市场的知名度和影响力。

企业作为创新药研发的主体，应将强化创新能力作为核心任务，从多个关键方面入手，不断提升自身实力，以在激烈的市场竞争中脱颖而出 。

加大研发投入是企业实现创新突破的关键。创新药研发是一项高投入、高风险的活动，需要大量的资金支持。企业应持续增加研发资金的投入，确保有足够的资源用于新药的研发。恒瑞医药作为国内创新药研发的领军企业，一直高度重视研发投入，2024 年研发投入达到了 80 亿元，占营业收入的比重超过 25%。通过不断加大研发投入，恒瑞医药在多个治疗领域取得了显著成果，多款创新药获批上市，如卡瑞利珠单抗、阿帕替尼等。

注重人才培养和引进是提升企业创新能力的重要保障。创新药研发需要大量高素质的专业人才，包括科研人员、临床专家、管理人员等。企业应加强与高校、科研机构的合作，建立人才培养基地，培养具有创新精神和实践能力的专业人才。同时，企业还应积极引进国内外优秀人才，吸引具有丰富研发经验和国际视野的高端人才加入企业，为企业的创新发展注入新的活力。

加强国际合作也是企业提升创新能力和国际竞争力的重要途径。通过与国际药企合作，企业可以学习借鉴国际先进技术和管理经验，拓宽研发视野，加速创新药的研发和商业化进程。企业还可以通过国际合作，将创新药推向国际市场，提升企业的国际影响力。

企业还应注重研发管线的多元化布局，避免研发管线同质化。在选择研发项目时，企业应充分考虑市场需求、技术可行性、竞争态势等因素，选择具有创新性和差异化的项目，避免盲目跟风热门靶点和适应症。同时，企业还应加强对研发项目的管理和评估，及时调整研发策略，确保研发项目的顺利推进。

政府在创新药行业的发展中扮演着至关重要的角色，持续完善政策支持体系、加强知识产权保护、优化医保支付政策等，是政府为创新药行业发展创造良好环境的关键举措 。

持续完善政策支持体系是推动创新药行业发展的重要保障。政府应进一步加大对创新药研发的政策支持力度，在研发、审批、生产、销售等各个环节给予全方位的政策扶持。北京市发布的《支持创新医药高质量发展若干措施 (2024 年)》，从提升创新医药临床研究、加速新药械审评审批、促进医药贸易便利、促进创新医药临床应用、拓展创新医药支付渠道、鼓励医疗健康数据赋能创新、强化创新医药企业投融资支持等八大方面支持创新药高质量发展。

加强知识产权保护是激发企业创新活力的重要手段。创新药研发投入巨大，周期长，风险高，只有加强知识产权保护，才能确保企业的创新成果得到有效保护，激励企业加大研发投入。政府应加强知识产权法律法规的制定和完善，加大对知识产权侵权行为的打击力度，提高侵权成本。同时，政府还应加强知识产权服务体系建设，为企业提供知识产权申请、保护、维权等一站式服务。

优化医保支付政策是提高创新药可及性的关键。政府应进一步优化医保支付政策，将更多符合条件的创新药纳入医保报销范围，降低患者的用药负担。同时，政府还应完善医保谈判机制，合理确定创新药的医保支付价格，在保障患者用药需求的同时，确保医保基金的可持续性。

资本在创新药行业的发展中起着不可或缺的作用，理性看待创新药行业，为有潜力的企业提供资金支持，是资本助力创新药行业成长的关键 。

近年来，随着创新药行业的快速发展，资本对创新药领域的关注度不断提高。然而，在投资过程中，资本应保持理性，充分认识创新药行业的特点和风险，避免盲目投资。创新药研发周期长、投入大、风险高，从药物发现到临床试验再到上市，往往需要数年甚至数十年的时间，期间还面临着技术失败、临床试验失败、市场竞争等诸多风险。因此，资本在投资创新药企业时，应进行充分的尽职调查，对企业的研发实力、技术平台、产品管线、管理团队等进行全面评估，选择具有核心竞争力和发展潜力的企业进行投资。

资本还应注重长期投资，为创新药企业提供稳定的资金支持。创新药企业的发展需要长期的资金投入，从研发到商业化的过程中，企业需要不断投入资金进行研发、临床试验、生产设施建设、市场推广等。因此，资本应树立长期投资的理念，与创新药企业建立长期稳定的合作关系，为企业提供持续的资金支持，帮助企业度过发展的关键时期。

资本还可以通过参与创新药企业的战略规划和管理，为企业提供增值服务。资本不仅可以为创新药企业提供资金支持，还可以利用自身的资源和经验，为企业提供战略规划、市场拓展、人才引进等方面的建议和帮助，助力企业提升管理水平和市场竞争力。例如，一些投资机构在投资创新药企业后，会派遣专业的管理人员进入企业董事会，参与企业的战略决策和日常管理，为企业的发展提供有力支持。

资本还可以通过推动创新药企业的并购重组，优化行业资源配置，促进创新药行业的整合与发展。在创新药行业快速发展的过程中，一些企业可能会面临研发瓶颈、资金短缺等问题，而另一些企业则可能具有较强的研发实力和市场资源。通过并购重组，企业可以实现资源共享、优势互补，提高行业整体竞争力。资本可以在并购重组过程中发挥积极作用，为企业提供并购资金、并购咨询等服务，推动并购重组的顺利进行。