2024年10月7日，瑞典卡罗琳斯卡医学院的诺贝尔委员会宣布，美国科学家维克多·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）荣获本年度诺贝尔生理学或医学奖，以表彰他们对微小RNA（microRNA）这一分子机制的发现。这一发现为多细胞生物的基因调控提供了全新的视角，并揭示了其在细胞分化、器官发育以及生物体正常运行中的关键作用。

突破性发现：揭开基因调控的新维度

安布罗斯和鲁夫昆的研究揭示，尽管生物体的所有细胞都携带相同的DNA，但不同类型的细胞如何实现特定功能的问题一直困扰着科学界。两位科学家通过研究微小RNA，发现这些小型RNA分子在细胞基因表达过程中发挥着开关作用，决定了哪些基因被激活或抑制。这一发现帮助解答了细胞如何在相同的遗传信息基础上，分化为不同的细胞类型，如肌肉细胞和神经细胞。

卡罗琳斯卡医学院的诺贝尔委员会在颁奖声明中指出：“他们的开创性发现揭示了基因调控的全新原则，对于多细胞生物，包括人类在内，都是至关重要的。”

科研历程：从不起眼的线虫到生命的奥秘

安布罗斯和鲁夫昆的研究始于上世纪80年代晚期，当时他们在诺贝尔奖得主罗伯特·霍维茨（Robert Horvitz）的实验室中共同从事博士后研究。他们通过研究一种长度只有1毫米的小型线虫，发现了某些微小RNA在控制器官和组织发育中的作用。最初，许多科学家认为这些现象只存在于线虫中，缺乏普遍性。然而，随着鲁夫昆研究团队在2000年发表更多相关成果，这一机制被证实存在于所有动物生命体中，并在超过5亿年的进化过程中起到了至关重要的作用。

这些研究成果不仅为我们理解复杂生物的发育和功能提供了全新视角，还为未来疾病治疗，特别是癌症治疗，打开了新的大门。微小RNA调控基因表达的机制为开发新型药物提供了潜在的应用方向。正如伦敦帝国理工学院的分子肿瘤学讲师克莱尔·弗莱彻（Claire Fletcher）指出：“微小RNA的研究让我们看到了如何通过调控基因来治疗疾病的可能性，尤其是在癌症领域。”

诺贝尔奖得主的学术背景与贡献

维克多·安布罗斯，现为马萨诸塞大学医学院的自然科学教授，致力于RNA生物学研究。他的科研生涯始于哈佛大学，并在诺贝尔奖得主罗伯特·霍维茨的实验室中完成了博士后工作。安布罗斯的研究从根本上改变了人们对基因调控的理解，揭示了微小RNA如何影响细胞功能的复杂机制。

加里·鲁夫昆，哈佛医学院的遗传学教授，同时在波士顿的马萨诸塞总医院任职。他的研究不仅集中在微小RNA对基因的调控作用上，还揭示了这一机制在演化中的持久性和普遍性。鲁夫昆的科研团队的进一步研究表明，微小RNA的调控机制在所有复杂生物体中都发挥着重要作用。这一发现颠覆了科学界对细胞运作的传统理解，为生物学带来了全新的视野。

两位科学家在电话采访中都表达了对获奖的惊喜与感激。鲁夫昆在接受采访时调侃道：“早上4点半电话响了，我妻子接起来说：‘对方有瑞典口音。’那一刻我意识到，一切都变了。”安布罗斯则谦逊地表示：“我本来以为诺贝尔奖委员会已经在2006年因RNA的研究颁奖给我的好友了，没想到这次还会轮到我们。”

微小RNA的未来应用与研究前景

微小RNA的发现不仅为基础科学研究提供了重要突破，也为未来疾病的诊断和治疗带来了希望。剑桥大学的遗传学家埃里克·米斯卡（Eric Miska）认为，微小RNA的发现完全颠覆了科学家对细胞如何工作的理解。这些微小的RNA片段被认为在人类基因组中至少有800种，并在细胞发育、器官形成及生理功能调节中发挥了关键作用。

目前，针对微小RNA的研究已经在癌症、神经疾病和传染病等领域取得了初步进展。专家预测，未来几年，基于微小RNA的治疗方法有望获得进一步突破，为临床医学提供更多创新疗法。

诺贝尔生理学或医学奖素来是科学界的最高荣誉之一，本年度的获奖成果不仅标志着生物学研究的新高峰，也为未来数十年的医学进步奠定了基础。正如安布罗斯所言：“这代表了好奇心驱动的基础科学研究的伟大成果，而这些研究得到了纳税人的资助，是一项至关重要的投资。”