近日，武田制药公布了在研药物rusfertide治疗真性红细胞增多症患者的3期研究阳性顶线结果。其结果显示rusfertide在实现临床缓解方面显著优于安慰剂，可改善患者的血细胞比容控制且减少静脉放血治疗需求。
真性红细胞增多症是一种罕见血液病，患者的红细胞会过度生成，导致血液变稠，增加血栓的风险，从而导致严重的心血管问题，如中风和心脏病发作。主要治疗方法是静脉放血，定期清除多余的血液，直到血细胞计数恢复正常。
Rusfertide是一种首创的在研铁调素模拟肽治疗药物。该药物已获得美国FDA的孤儿药和快速通道资格认定。据美国国家癌症研究所称，rusfertide可模拟内源性铁调素（一种主要在肝脏肝细胞中产生的蛋白质），并可提高铁调素水平。
该药物可能有助于使铁水平正常化，为无法通过标准疗法得到充分病情控制且需要繁重的静脉放血治疗的患者提供一种治疗选择。在对需要放血治疗（无论是否接受细胞减灭治疗）的真性红细胞增多症患者进行的2期临床研究[REVIVE；NCT04057040]中，约60%接受rusfertide治疗的患者不再依赖放血治疗。为了证实2期研究的结果，武田制药正在进行3期研究。
这项3期研究是一项为期156周、由三部分组成的全球随机安慰剂对照VERIFY研究(NCT05210790)，旨在比较每周一次皮下注射起始剂量为20mg的rusfertide与安慰剂分别联合当前治疗的疗效和安全性。
293名静脉放血依赖性真性红细胞增多症患者随机接受rusfertide或安慰剂作为标准治疗的附加疗法。
根据积极的顶线结果，rusfertide达到了研究的主要终点和所有4个关键次要终点。
该研究的主要终点是达到缓解的患者比例，缓解定义为不符合静脉放血条件。在第20-32周，与接受安慰剂治疗的患者(33%)相比，接受rusfertide治疗的患者(77%)的临床缓解者比例显著更高。
其中一个关键次要终点是每个受试者的静脉放血次数，这也是欧盟监管机构预先指定的主要终点。在第0-32周期间，rusfertide组每位患者平均进行0.5次静脉放血，而安慰剂组每位患者进行1.8次静脉放血。
此外，在其他3个关键次要终点上，与安慰剂相比，rusfertide在血细胞比容控制（血液中红细胞的百分比）和患者报告结果方面也显示出统计学显著改善。
Rusfertide的安全性与之前的研究一致，大多数不良事件是轻微的注射部位反应。
参考来源：‘Rusfertide Protagonist and Takeda Announce Positive Topline Results from Phase 3 VERIFY Study of Rusfertide in Patients with Polycythemia Vera’，新闻稿。Takeda；2025 年 3 月 3 日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
