肺动脉高压是一种会导致肺部血管变厚变窄的疾病。该病会阻碍血液流经肺部，导致血压升高，并给心脏带来巨大压力。三月份，默克公司的肺动脉高压疗法Sotatercept在美国获得批准，现在该药物也在欧盟获得了上市许可，预计将于九月底在德国上市。
WINREVAIR(sotatercept，索特西普)在欧盟被批准与其他肺动脉高压疗法联合使用，用于治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)II至III的成年患者的肺动脉高压，以提高运动能力。这是首个也是唯一一个在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得批准的用于治疗肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法。
Sotatercept是一种人类重组融合蛋白。它充当配体陷阱，清除肺动脉高压患者体内增多的过量激活素A，抑制激活素信号传导，从而调节血管细胞增殖、降低肺血管阻力并改善血液动力学。
与美国的批准相似，欧盟的批准得到了3期STELLAR试验的积极结果的支持，该试验将Sotatercept与安慰剂进行了比较，两者均与肺动脉高压成人患者的基础标准护理疗法同时使用。
Sotatercept组合疗法使该研究的主要终点六分钟步行距离取得了统计学上和临床上有意义的改善，患者在24周时比接受安慰剂治疗的患者平均多走40.8米；并使得多个次要结果指标取得了改善，包括降低死亡或临床恶化的风险降低了84%。六分钟内行走的距离是衡量运动能力的常用指标。
Sotatercept通常耐受性良好，且具有可控的安全性；然而，治疗与血红蛋白增加（红细胞增多症）和血小板计数减少（血小板减少症）有关，这两种情况都可以通过调整剂量来控制。最常见的副作用是头痛和流鼻血。
除了STELLAR试验之外，默克还在对新诊断的中高风险肺动脉高压患者进行Sotatercept的3期HYPERION试验，以及对左心疾病引起的肺动脉高压进行2期CADENCE研究。参考来源：‘Merck Receives European Commission Approval for WINREVAIR™ (sotatercept) in Combination With Other Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapies, for the Treatment of PAH in Adult Patients With Functional Class II-III’，新闻稿。Merck；2024年8月26日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
