昨日，Oculis公司公布了其神经保护药物OCS-05在急性视神经炎患者中进行的2期试验取得了积极结果。这项名为ACUITY的试验在法国进行，达到了主要安全终点并显示出神经保护结构益处和改善患者视觉功能的能力。
ACUITY试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估在接受类固醇治疗的急性视神经炎患者中每天静脉输注一次OCS-05（2mg/kg或3mg/kg），或安慰剂，持续5天。该试验中，共有36名近期发作的单侧急性脱髓鞘性视神经炎患者被随机分组，其中33名接受了治疗，并纳入预先指定的改良意向性治疗分析。
主要安全性终点的评估是通过从第1天到第15天的任何时间点任何心电图参数从正常变为异常的患者百分比来进行的。分析显示，两个治疗组的心电图参数异常患者的百分比没有差异。
此外，次要疗效终点包括用光学相干断层扫描(OCT)测量的患眼神经节细胞和内丛状层(GCIPL)厚度的变化，用OCT测量的患眼视网膜神经纤维层(RNFL)厚度的变化，以及2.5%ETDRS低对比度字母视敏度(LCVA)的变化。
在次要疗效终点方面，结果显示，在第3个月，与安慰剂加类固醇相比，OCS-05（3mg/kg/天）加类固醇组的GCIPL厚度平均变化自起始改善了43%，并且一直维持到第6个月。此外，在第3个月，与安慰剂加类固醇相比，OCS-05（3mg/kg/天）加类固醇组的RNFL厚度平均变化自起始改善了28%，在第6个月时也观察到了30%的改善。
试验中，没有出现药物相关的严重不良事件和导致停药或研究中止的不良事件。在接受OCS-05治疗的患者中，最常报告的药物相关不良事件（发生率>10%）为头痛和痤疮。
关于急性视神经炎急性视神经炎是一种罕见疾病，其特征是视神经急性发炎，可导致永久性视力障碍。该病通常是多发性硬化症的第一个征兆。其急性炎症过程导致覆盖视神经和轴突的髓鞘脱落。患者在发病初期通常会感到眼部疼痛，随着眼球运动和视力丧失，疼痛会加剧。炎症消退后，通常会发生髓鞘再生，但不完全。没有髓鞘保护轴突，位于脱髓鞘节段的神经元会变得脆弱并容易死亡。不幸的是，受损的轴突无法再生，导致永久性视力障碍。
迄今为止，尽管类固醇可用于治疗炎症和改善恢复，但类固醇无法提供神经保护以防止视力丧失。目前尚无针对急性视神经炎的特定疗法获得批准，并且在急性视神经炎发作后，仍缺乏能够预防视力丧失的疗法。
关于神经保护疗法OCS-05OCS-05是一种新型肽模拟小分子候选药物，有可能成为治疗急性视神经炎和其他神经眼科疾病的同类首创神经保护疗法。在美国和欧盟，OCS-05已获得用于治疗急性视神经炎的孤儿药认定。据Oculis公司称，OCS-05的新药临床试验申请也已获得美国FDA批准。
值得注意，除了急性视神经炎外，神经保护治疗还可能广泛适用于青光眼、糖尿病视网膜病变和其他威胁视力的疾病等神经眼科疾病。
参考来源：‘Oculis Announces Positive OCS-05 Phase 2 ACUITY Trial in Acute Optic Neuritis, Met Primary Safety Endpoint and Key Secondary Efficacy Endpoints Opening Development Pathways as a Potential First-in-Class Neuroprotective Therapy’，新闻稿。Oculis Holding AG；2025 年 1 月 6 日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
