在人类与癌症的漫长斗争中，CAR-T细胞疗法的出现犹如一道划破夜空的闪电，为晚期癌症患者带来了新的希望。这种革命性的治疗方法，通过将T细胞取出体外，给T细胞安装上能够精准识别癌细胞的“导航”，并增殖、活化T细胞，让T细胞变得更强，并将增强后的T细胞回输至患者体内，以此来帮助T细胞战胜癌细胞。
CAR-T细胞“战”血液肿瘤在血液系统恶性肿瘤的治疗中，CAR-T细胞疗法展现了惊人的疗效。
CAR-T细胞真实治愈病例
孙先生是一位弥漫大B细胞淋巴瘤患者，临床表现为腰背部疼痛，检查发现多部位骨质损坏，病变累及肾脏、肠道、淋巴结等。
在接CAR-T细胞治疗后，病情得到了控制。18个月随访时，仍旧无疾病复发及进展倾向，预示患者基本治愈。
C-CAR039使：91.5%的患者肿瘤缩小或消失
Prizloncabtagene autoleucel（prizlon-cel，C-CAR039）是西比曼公司自主研发一种新型双特异性嵌合抗原受体（CAR）T细胞，靶向并消除 CD19/CD20 阳性肿瘤细胞。2025年1月15日，同济大学附属同济医院研究人员在《Blood》报告了Prizlon-cel在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者中的I期临床试验疗效。
该研究共48例患者接受Prizlon-cel输注，结果显示：91.5%的患者产生客观反应，完全缓解（CR）为85.1%。44例大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中有90.7%的患者产生客观反应，其中86.0%的患者达到完全缓解（CR）状态。
中位缓解持续时间（DOR）未达到，2年缓解持续率为66.0%，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均未达到，2年无进展生存率为62.6%，2年生存率为76.5%。而大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者2年缓解持续率为68.1%，2年无进展生存率为64.1%，2年生存率为79%。
C-CAR066使92.9%的患者肿瘤缩小或消失
C-CAR066是一种以CD20抗原为靶点的新型第二代CAR-T，2024年10月1日，同济大学附属同济医院研究人员在《WILEY Online Library》发表了靶向CD20的CAR-T细胞注射液（C-CAR066）用于治疗失败后复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）的I期研究数据结果。该试验共14例患者接受C-CAR066治疗。结果显示：总缓解率（ORR）为92.9%，也就是说14例患者中有13例患者肿瘤缩小或消失，其中57.1%的患者达到完全缓解（CR），4例患者保持完全缓解状态超过30个月。所有患者的中位缓解持续时间（DOR）为8.4个月，中位无进展生存期（PFS）为9.4个月，中位总生存期（OS）长达34.8个月。
病例报告
1名67岁大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，右腿病灶大小为25.9*6.3*10.1cm，C-CAR066治疗27天达到了完全缓解（CR）。
AZD0120实现所有参与研究的多发性骨髓瘤患者肿瘤缩小或消失
AZD0120(GC012F)是一款创新型BCMA/CD19双靶点自体CAR-T在研疗法，2024年7月25日，《美国医学会杂志》(JAMA)发表了BCMA/CD19 双靶向CAR-T细胞疗法AZD0120(GC012F)在高危新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效。
在19例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）高达100%，也就是说所有患者均出现不同程度的肿瘤反应，最佳反应为所有患者出现严格意义的完全缓解（sCR）状态，第一次严格完全缓解的中位时间为84天。
目前CAR-T细胞疗法已经有多款产品获批用于血液肿瘤。
CAR-T细胞“战”实体肿瘤随着技术的进步，CAR-T细胞在实体瘤治疗中也展现出潜力。
CAR-T细胞实现神经母细胞瘤患者完全缓解长达18年
2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然医学》发表了题为Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma的文章，文中描述了一名神经母细胞瘤患者在CAR-T细胞治疗后获得长达18年以上的完全缓解。
该研究共纳入了19名复发/难治性神经母细胞瘤患儿，有11名患者在接受输注时病况处于活跃期。这11名患者中有3名患者达到完全缓解（CR），其中2名患者得到长期完全缓解，1名患者的完全缓解状态持续了8年，直至失访；另1名患者的完全缓解持续了18年以上。同时，另外8名在CAR-T给药时没有疾病证据的患者中，5名（5/8）在输注后10至15年的最后一次随访中仍旧无病生存。15 年无事件生存率 (EFS) 为 31.6%，15 年总生存率(OS)为 36.8%。
CT041实现91.8%的患者病情得到控制
舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）是一款针对Claudin18.2阳性的晚期消化系统肿瘤的CAR-T细胞候选产品，2024年6月，《自然医学》发表了舒瑞基奥仑赛注射液在Claudin18.2阳性的晚期消化系统肿瘤患者中的安全性和有效性的I期临床试验CT041-CG4006（NCT03874897）的最终结果。该试验共98例患者参加试验，结果显示：疾病控制率（DCR）高达91.8%，38例患者实现缓解，总缓解率为38.8%，中位无进展生存期（PFS）为4.4个月，中位总生存期（OS）为8.8个月，中位缓解持续时间（mDOR）为6.4个月。90例基线靶病灶患者中，有70例患者实现不同程度的肿瘤缩小。
51例舒瑞基奥仑赛单药治疗的胃癌患者中，疾病控制率高达96.1%（49），总缓解率为54.9%（28），其中27例患者实现部分缓解（PR），1例患者完全缓解（CR），中位缓解持续时间（mDOR）为6.4个月。
病例报告
1例胃癌患者伴有沿膀胱圆顶和腹膜壁的两个腹膜结节，在CAR-T疗法CT041治疗后，两个腹膜靶病变明显减少，第四周患者就实现部分缓解（PR），第二次 CT041 输注后 4 周，患者实现完全缓解（CR）。
KT032细胞注射液实现MSLN阳性卵巢癌患者转移病灶减少
KT032细胞注射液是南京卡提开发的一款基于DAP-CAR平台技术的新型多链CAR-T，2024年11月15日，《Genome Medicine》发表了KT032在间皮素（MSLN）阳性实体瘤（包括卵巢癌和间皮瘤）中的人体研究试验结果。该试验共纳入8例MSLN 阳性晚期复发性难治性卵巢癌患者和1例间皮瘤患者，6例患者可评估疗效，其中2例达到部分缓解（PR），4 例达到疾病稳定（SD）状态，疾病控制率（DCR）高达100%，中位总生存期（OS）为 10.5 个月。
试验中患者1肝转移病灶减少了31%，腹膜积液消失，癌抗原125（CA125）水平在CAR-T治疗32 天后从1687 U/mL显著下降至150 U/mL。患者 2 的可测量病灶的总最大直径减少了42%，其他患者的肿瘤病灶或转移的变化不显著。
综上可见，CAR-T细胞疗法疗效显著。
结语
CAR-T细胞疗法是近年来癌症治疗领域最具革命性的突破之一。这种利用患者自身免疫细胞对抗癌症的创新疗法，正在改写血液系统恶性肿瘤的治疗格局。CAR-T细胞疗法的发展历程，见证了人类在抗癌道路上不断突破的勇气与智慧。从实验室研究到临床应用，从血液肿瘤到实体瘤治疗，每一次突破都凝聚着无数科研工作者的心血。展望未来，随着研究的深入和技术的革新，CAR-T细胞疗法必将在癌症治疗领域发挥更大的作用，为更多患者带来生的希望。
