前几天收治了一个肝癌患者，这个患者的病史相当复杂，既往做过手术切除，术后肿瘤复发，又经过多次抗肿瘤治疗，在我仔细询问病史后正想做一个记录小结时，这个患者自己拿出手机，指着手机里的一张图片（见图），善解人意地说道；“李大夫，你看这就是我目前整个治疗经过”。
不得不说，这张图让我非常清晰的了解到了患者复杂的病史，从而迅速抓住了关键信息，这使我由衷的敬佩这位患者，尽管受到疾病的反复折磨但他却是一个对自己认真负责的患者。
从这张图中我们可以清楚地看到患者经历了典型的肝癌“综合治疗”，手术切除、靶向治疗、消融、免疫、介入栓塞、化疗、放疗、抗病毒治疗等，每种治疗方式患者都精确地记录了时间和肿瘤大小的变化，这对于评估肿瘤治疗的疗效以及下一步治疗方式的选择都提供了有用的信息。
今天我们就从这个患者的记录图说起，简单聊一聊如何评估肿瘤治疗的疗效。01
肿瘤疗效评价有哪些指标？
在评估肿瘤疗效的指标当中，患者的存活时间是衡量肿瘤治疗是否有效的金标准。
一般来说常用的有两个指标，即总生存期 (overall survival, OS)和无病进展生存期(progression free survival, PFS)。
OS指的是从病人确认患有疾病开始至因任何原因引起死亡的时间。该指标常常被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点。
PFS是指为病人经过治疗，随机选择某个时间直到疾病进展（包括肿瘤增长，或肿瘤原发病灶转移，或发现新的病灶）或因各种原因出现死亡时病人总的生存时间，这个指标有只反映的肿瘤的生长而不受后续治疗的影响的优点。
而如果患者经过了肿瘤的根治性治疗可以用无病生存期（disease free survival, DFS）这个指标，它是指经过治疗后未发现肿瘤，结局指标为疾病复发或死亡。
中位生存期（Median Survival Time）也是一个常用的指标，它又称半数生存期，表示恰好有半数个体尚存活的时间。请注意这个指标并不是患者的平均生存时间，它比总生存期和无进展生存期取平均数的方法更自然、更准确一些。
5年生存率（Five-year survival rate）也是一个常用的指标，指肿瘤经过各种综合治疗后，生存五年以上的比例。为什么选择5年呢，因为大部分肿瘤根治术后如果五年内不复发，再次复发的机会就很少了，故常用五年生存率表示各种肿瘤治疗方法的疗效。
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肿瘤疗效评价有什么标准?
肝癌属于实体肿瘤，实体瘤疗效评价标准（RECIST，The Response Evaluation Criteria In Solid Tumors）是一系列肿瘤治疗效果的定义，目前已成为肿瘤治疗评价标准的基石。
RECIST的发展已有近40年的历史，1979年WHO确定了实体瘤双径测量的疗效评价标准；1999年美国临床肿瘤协会年会上首次提出RECIST草案，认为肿瘤的直径的变化较双径乘积的变化能更好地反映肿瘤细胞数量的变化，2000年经修改后颁布正式指南。
2009年RECIST修订版首次公布，肿瘤治疗反应分为：
☑①完全缓解（Complete Response，CR）
☑②部分缓解（Partial Response，PR）
☑③稳定（Stable Disease，SD）
☑④疾病进展（Progressive Disease，PD）。
RECIST标准的四个肿瘤治疗反应
基于以上四种治疗反应可得到肿瘤治疗的客观缓解率 (ORR，Objective response rate)，它是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例 (主要针对实体瘤 )，包含完全缓解（CR）和部分缓解 (PR)的病例，ORR是抗肿瘤药物II 期临床试验的主要疗效评价指标。
而疾病控制率 (DCR，Disease Control Rate)是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例，包含完全缓解 (CR)、部分缓解 (PR)和稳定 (SD)的病例。
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在肿瘤疗效评估过程中应该注意什么？
从上面介绍的评估肿瘤疗效的指标和标准来看，定期的随访复查和影像学检查在肿瘤疗效评估中扮演着非常重要的角色，另外血液中的肿瘤标记物也会动态反映肿瘤的状态（可参考之前的科普文章，甲胎蛋白和肝癌复发）。
但是我们不要忘记治疗肿瘤的目的是为了延长患者存活时间，而不是为了治肿瘤而治肿瘤，不能只关注于局部肿瘤的大小变化，更要关注患者在抗肿瘤治疗过程中的整体反应，尤其是一些抗肿瘤治疗相关的不良反应。
如果盲目地加大抗肿瘤治疗的力度而忽视患者的整体状态，有可能会造成肿瘤缩小了但是患者的生存期却缩短了。
我们要向文中开头提到的那位患者学习，做自己健康的第一责任人，详细记录肿瘤治疗过程中的关键细节，对自己的生命“负责”！
作者：李照（北京大学人民医院肝胆外科主任医师、医学博士）
