4月26日，辉瑞宣布，美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者，这些患者正在接受凝血因子IX（FIX）预防治疗，或目前或过去有危及生命的出血，或反复发生严重的自发性出血事件。这些患者体内经美国FDA批准的检测未侦测到靶向腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳的中和抗体。
Beqvez是一种新型的基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
