2024年11月22日，南京维立志博生物科技股份有限公司PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗神经内分泌癌。

神经内分泌癌（NEC）是一种高度恶性的肿瘤，分为肺NEC和肺外神经内分泌癌（EP-NEC）。这些患者通常预后较差。近年来，尽管在肺癌诊疗领域取得了显著进展，但NEC的整体生存状况仍有待改善。

此前，2024年10月，PD-L1/4-1BB双抗LBL-024获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予突破性治疗药物认定，用于单药治疗既往接受过二线及以上化疗后进展的晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC）患者。

LBL-024是一种靶向PD-L1与 4-1BB的双特异性抗体，可通过靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同时通过4-1BB共刺激作用，在肿瘤微环境中有效聚集、激活和扩增T细胞，协同增强抗肿瘤的免疫反应。除了具有与PD-1/L1抑制剂相当的广谱肿瘤治疗潜力外，LBL-024独特的分子设计使其可以有条件地激活4-1BB介导的免疫应答，从而定位肿瘤微环境中的4-1BB激活，减少了长期以来阻碍4-1BB激动剂疗法发展的系统性毒性。

代号：LBL-024

靶点：PD-L1、4-1BB

厂家：南京维立志博生物科技股份有限公司

美国首次获批：尚未获批

中国首次获批：尚未获批

临床数据

2024年9月，在第二十七届全国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会上，维立志博自主研发的PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024的临床研究数据。

这项I/II期临床研究（NCT05170958）由北京肿瘤医院沈琳教授牵头，在全国24家中心开展，旨在评价LBL-024单药治疗晚期恶性肿瘤患者的安全性和疗效。

研究数据显示：在I期研究纳入标准治疗失败的晚期恶性肿瘤患者（n=64例）中，未观察到剂量限制毒性（DLT），未达到最大可耐受剂量（MTD），表现出了良好的安全性。

在I/II期研究中，45例肺外神经内分泌癌（EP-NEC）患者的客观缓解率（ORR）为33.3%，较现有治疗提高1倍以上。

小结

总的来说，LBL-024在EP-NEC患者中表现出了显著的抗肿瘤效果和良好的安全性。这表明LBL-024可以显著改善患有这种极度恶性疾病的患者预后。此次获得美FDA的孤儿药资格认定，代表着LBL-024有望为晚期神经内分泌癌患者带来新的治疗选择。

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