神经母细胞瘤是一种起源于原始神经嵴细胞的胚胎性恶性肿瘤，也称为神经内分泌肿瘤。它可以发生在身体的任何部位，但最常见的是发生在腹部、颈部、胸部、盆腔等神经组织中。神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，大约每百万儿童中有9.5例发病。该肿瘤进展较快，预后较差，是继白血病和中枢神经系统肿瘤之后第三大常见的小儿恶性肿瘤。

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由于肿瘤细胞的异质性和多样性，治疗难度较大。一是神经母细胞瘤对传统治疗方法如手术、放疗和化疗的抵抗性较强，治疗效果不佳，且部分患者在经历多次治疗之后，肿瘤细胞仍会复发或进展；二是由于肿瘤的消耗和治疗的副作用，患者的身体状况往往较差，这会影响其对治疗的耐受性和效果。

因此，需要探索新的治疗策略和方法，如免疫治疗、靶向治疗等，以提高神经母细胞瘤的治疗效果。同时，对患者的综合管理和支持也是非常重要的，包括营养支持、心理支持等，以提高患者的生存质量和生活质量。

那昔妥单抗（Naxitamab）

在2020年11月25日，美国FDA加速批准了那昔妥单抗（Naxitamab）上市，用于与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合用于治疗 1 岁及以上儿童患者和患有骨或骨中复发或难治性高危神经母细胞瘤的成人患者对先前的治疗表现出部分反应、轻微反应或疾病稳定的骨髓患者。

那昔妥单抗（Naxitamab）是一种针对神经节苷脂 GD2的人源化单克隆抗体，曾被美国FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。

那昔妥单抗联合GM-CSF的疗效在201研究（NCT03363373）中进行了评估，该研究是一项多中心、开放性、单臂试验，研究对象为骨或骨髓中有难治性或复发性高风险神经母细胞瘤且对先前治疗有部分反应、轻微反应或稳定疾病的患者，排除进行性疾病患者。所有患者在登记前至少接受了一种系统治疗。

研究结果显示，接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的客观缓解率（ORR）为45%。其中36%的患者达到完全缓解（CR）；9%的患者达到部分缓解（PR）。（见图一）

图一

另一项名为12-230（NCT01757626）的研究结果显示，接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的客观缓解率（ORR）为34%。其中26%的患者达到完全缓解（CR）；8%的患者达到部分缓解（PR）。（见图二）

图二

这些临床数据表明，那昔妥单抗联合GM-CSF治疗对于复发或难治性高危神经母细胞瘤患者具有较好的疗效，可有效控制肿瘤的进展并延长患者的生存期。

参考资料：

1.FDA Approves Naxitamab for Treatment of Relapsed/Refractory High-Risk Neuroblastoma

https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-naxitamab-for-treatment-of-relapsed-refractory-high-risk-neuroblastoma.

2.http://labeling.ymabs.com/Danyelza.

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