罕见的遗传性疾病大疱性表皮松解症(EB)会导致皮肤变得脆弱，像薄纸一样容易撕裂。由此产生的伤口和水泡愈合缓慢且容易感染。周二，FDA批准了Chiesi Group研发的一种药物，该药物旨在促进EB患者伤口更快愈合。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Filsuvez(birch triterpenes，桦木三萜）外用凝胶，用于治疗年龄6个月及以上患有交界性EB和营养不良性EB的患者的部分皮层伤口。在欧洲，该药物具有相同的名称，于去年获得首次监管批准。
大疱性表皮松解症是一组罕见的遗传性疾病，其特征是轻伤后皮肤起水泡。该症源于一种基因突变，该基因编码一种对固定真皮和表皮皮肤层很重要的胶原蛋白。没有这种胶原蛋白，皮肤变得容易受伤。Filsuvez是一种无菌植物药品，含有2种桦树皮的干提取物。虽然Filsuvez治疗大疱性表皮松解症相关伤口的确切作用机制尚不清楚，但桦树皮已被证明具有抗炎、抗菌和伤口愈合特性。
这是获得FDA批准的第二个用于治疗营养不良性EB的药物，也是第一个用于治疗交界性EB的药物。这种外用凝胶装在25mL铝管中，每管含有23.4克凝胶。每根无菌管仅供一次性使用。每次更换敷料时都会对伤口进行治疗，直到伤口愈合。
美国生物公司Krystal Biotech的Vyjuvek是第一个FDA批准的治疗营养不良EB的药物，于今年5月份获批。这是一种基因疗法，可以解决疾病根源上的基因突变问题。其以局部凝胶形式给药，每周一次滴在伤口上，每瓶定价为24250美元。
FDA对Filsuvez的批准基于随机、双盲、安慰剂对照3期EASE研究(NCT03068780)的数据，该研究评估了Filsuvez对患有交界性EB和营养不良性EB的成人和6个月及以上儿科患者的疗效和安全性。
研究受试者被随机分配接受Filsuvez(n=109)或安慰剂(n=114)治疗，并指示每次更换敷料（每1至4天）时在所有受影响区域涂抹约1毫米（0.04英寸），持续90天。
随机分组时，研究者选择1个伤口作为目标伤口，用于评估主要疗效终点。目标伤口被定义为表面积为10至50cm²且在筛选前存在21天至9个月的部分皮层伤口。主要终点是根据研究者的临床评估，在90天双盲阶段的第45天，目标伤口首次完全闭合的患者比例。
结果显示，接受Filsuvez治疗的患者中有41.3%在45天内首次完全闭合目标伤口，而接受安慰剂凝胶治疗的患者为28.9%。此外，根据EB亚型，与安慰剂组相比，接受Filsuvez治疗的患者在45天内首次完全闭合目标伤口的比例如下：
隐性遗传营养不良性EB(n=175)：44% vs 26.2%；
显性遗传营养不良性EB(n=20)：50% vs 50%；
交界性EB（n=26）：18.2% vs 26.7%。
结果还显示，接受Filsuvez治疗的患者中有50.5%在90天内实现了目标伤口的首次完全闭合，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为43.9%。最常见的不良反应是应用部位反应。
参考来源：‘Chiesi Global Rare Diseases Receives FDA Approval for FILSUVEZ® (birch triterpenes) topical gel for the Treatment of Epidermolysis Bullosa’，新闻稿。Chiesi Global Rare Diseases；2023年12月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
