11月份，美国FDA批准了6个新药，有关于急性髓性白血病、预防复发性艰难梭菌感染、血友病B、延缓3型1型糖尿病的发作、新生儿癫痫、卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌等疾病。下面整理了这些新药的具体适应症、作用机制、注意事项、副作用等大致信息。
Rigel制药和Forma治疗学公司的异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂Rezlidhia(olutasidenib)，获批具体适应症为：治疗经FDA批准的测试检测到敏感的IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成年患者。
AML是一种进展迅速的骨髓和血细胞癌症。突变导致成髓细胞不受控制地生长和分裂。IDH1基因的突变可导致2-羟基戊二酸(2-HG)的积累，从而干扰未成熟血细胞成为成熟细胞的过程。Rezlidhia可抑制突变的IDH1，以降低2-HG水平并恢复骨髓细胞的正常分化。该药每天空腹口服两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
Rezlidhia标签带有分化综合症的黑框警告，这可能是致命的。与Rezlidhia相关的警告和预防措施包括肝毒性和胃肠道不良反应。
常见的不良反应包括恶心、疲劳/不适、关节痛、便秘、呼吸困难、发热、皮疹、粘膜炎和腹泻。常见的实验室异常包括谷草转氨酶升高、谷丙转氨酶升高、钾降低、钠降低、碱性磷酸酶升高、肌酐升高、淋巴细胞增多、胆红素升高、白细胞增多、尿酸升高、脂肪酶升高和转氨酶升高。
预防复发性艰难梭菌感染Ferring制药公司的基于微生物群的活生物治疗药物Rebyota(fecal microbiota,live-jslm)，前称RBX2660，获批具体适应症为：用于预防18岁及以上个体在接受抗生素治疗复发性艰难梭菌感染后艰难梭菌感染（CDI）的复发。
艰难梭菌感染是一种可能危及生命的细菌感染，会导致腹泻和严重的结肠炎症。它是由于肠道微生物平衡发生变化（例如服用抗生素治疗感染后）导致艰难梭菌繁殖并释放有害毒素引起的。从艰难梭菌感染恢复后，个人可能会多次再次感染，这种情况称为复发性艰难梭菌感染。
Rebyota是一种基于微生物群的活体生物治疗药物，可促进肠道菌群的恢复，以防止艰难梭菌感染的进一步发作。它是一种粪便移植产品，由经过筛选的个人捐赠的人类粪便制成。
该药在最后一剂抗生素治疗复发性艰难梭菌感染后24至72小时以单次剂量直肠给药。其安全性和有效性在五项临床试验中进行了研究，参与者超过1000人。常见的不良反应包括腹痛、腹泻、腹胀、胀气和恶心。
血友病BCSL Behring公司的基于腺相关病毒载体的基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec-drlb)，获批具体适应症为：用于治疗目前使用因子IX预防治疗的B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人；当前或历史上有危及生命的出血；或反复出现严重的自发性出血事件的人。该药作为单一静脉输注给药，并且只能给药一次。
延缓3型1型糖尿病的发作Provention生物公司的CD3定向抗体Tzield(teplizumab-mzwv)，获批具体适应症为：用于延迟8岁及以上的2期1型糖尿病成人和儿童患者的3期1型糖尿病(T1D)发病。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，当免疫系统攻击并破坏胰腺中制造胰岛素的β细胞时就会发生这种疾病。Tzield通过与CD3（存在于T淋巴细胞上的细胞表面抗原）结合，使攻击胰岛素生成细胞的免疫细胞失活，从而延缓第3期1型糖尿病的发作。
该药通过静脉输注（至少30分钟）每天给药一次，持续14天。患者必须符合2期1型糖尿病的诊断标准。与该药相关的警告和预防措施包括细胞因子释放综合征(CRS)、严重感染、淋巴细胞减少症和超敏反应。常见的不良反应包括淋巴细胞减少、皮疹、白细胞减少和头痛。
新生儿癫痫Sun制药工业公司的巴比妥类药物Sezaby(phenobarbital sodium)，获批具体适应症为：用于治疗足月和早产儿的新生儿癫痫发作。
这是美国批准用于该群体适应症的首个药物，是一种不含苯甲醇和丙二醇的注射用苯巴比妥钠粉针剂，通过静脉输注给药。其批准基于随机对照试验NEOLEV2的结果，这是一项2期研究，比较了94名新生儿接受苯巴比妥与左乙拉西坦治疗的新生儿复发性癫痫发作的发生率。在苯巴比妥或左乙拉西坦给药后24小时，各组中分别有73%和25%的患者无癫痫发作。
该药标签带有黑框警告，提示与阿片类药物同时使用的风险；使用该药的时间比推荐的时间长后产生依赖和戒断反应；滥用、误用和成瘾；以及在青少年和成人中未经批准的使用。常见的不良反应包括呼吸异常、镇静、进食障碍和低血压。
卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌ImmunoGen公司的一种叶酸受体α(FRα)定向抗体和微管抑制剂偶联物Elahere(mirvetuximab soravtansine-gynx)，获批具体适应症为：用于治疗FRα阳性、铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者，这些患者之前接受过一到三种全身治疗方案。
该药在FDA的加速批准计划下获得批准，该计划基于关键SORAYA试验的客观应答率和应答持续时间数据。持续的批准可能取决于确认试验中临床益处的验证和描述。
大多数卵巢癌患者会接受手术，然后进行铂类化疗，但多数患者最终会发展为难以治疗的铂类耐药性疾病。该药是针对FRα的首创抗体药物偶联物，FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。该抗体是针对FRα的嵌合IgG1。小分子DM4是一种微管抑制剂，旨在杀死靶向癌细胞。它通过可切割的接头连接到抗体上。
Elahere的处方信息包括对眼部毒性的黑框警告，包括视力障碍、角膜病变、干眼症、畏光、眼痛和葡萄膜炎。与Elaheree相关的警告和预防措施包括肺炎、周围神经病变和胚胎-胎儿毒性。
常见的不良反应包括视力障碍、疲劳、谷草转氨酶升高、恶心、谷丙转氨酶升高、角膜病变、腹痛、淋巴细胞减少、周围神经病变、腹泻、白蛋白减少、便秘、碱性磷酸酶升高、干眼、镁减少、白细胞减少、中性粒细胞减少，血红蛋白减少。
以上就是11月份美国新药的大致信息，有没有你关注的疾病和药物？本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
