随着大量有前景的候选药物进入临床试验，神经领域将进一步迸发新潜力。今年3月份，又产生了哪些新鲜且令人感兴趣的试验结果呢？新药研究及上市进程是否顺利？让我们一起来看看。
帕金森病、重症肌无力、偏头痛领域，新药值得期待！两项III期研究，前景光明
创新疗法：ND0612[1]
疾病：帕金森病
研究发布日期：2024.3
帕金森病影响着全球约1000万人，是一种影响大脑的渐进性神经退行性疾病，会导致颤抖和僵硬等症状。目前，普遍认为左旋多巴是治疗帕金森病运动症状最有效的药物，然而，长期口服该药可能与运动症状波动和运动障碍的发展有关，这可能严重影响患者的生活质量。
今年3月，The Lancet Neurology在线发表了一项随机、双盲、双模拟、多中心的III期试验研究，该研究共纳入了381参与者。研究表明，与口服左旋多巴/卡比多巴相比，皮下注射左旋多巴/卡比多巴（ND0612）将症状得到充分控制的治疗时间增加了1.72小时。不仅如此，与口服左旋多巴/卡比多巴相比，ND0612停药时间减少了1.4小时。ND0612显著优于口服疗法，减轻了运动症状。
总之，ND0612联合口服速释左旋多巴/卡比多巴无运动障碍问题，并且减少了停药时间。ND0612可能提供了一种安全有效的左旋多巴皮下输注方法来控制帕金森病患者的运动波动症状。
创新疗法：Batoclimab[2]
疾病：全身型重症肌无力
研究发布日期：2024.3
重症肌无力是一种以骨骼肌无力为特征的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，全球患病率约为15~25/10万人。患者常有眼睑下垂和复视等眼外肌无力的表现，绝大多数患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力，明显影响患者的工作状态和生活质量，严重者发生肌无力危象而危及生命。
近日，重症肌无力患者迎来了一个振奋的消息。3月4日，国际顶级医学期刊JAMA Neurology在线刊登了Batoclimab的一项III期临床研究结果，研究数据显示出Batoclimab在治疗重症肌无力的有效性和安全性方面的不俗实力。
这项由中国27家研究中心共同参与开展的随机、双盲、安慰剂对照平行研究，共纳入132例全身型重症肌无力成人患者，其中131例为乙酰胆碱受体/肌肉特异性受体酪氨酸激酶（AChR/MuSK）抗体阳性患者。这些患者随机分配至Batoclimab治疗组和安慰剂组，进行以6周为一个周期的皮下注射治疗，以患者重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）得分较基线的变化情况，评估Batoclimab治疗对疾病症状的持续改善效果。
研究显示，在治疗开始的第二周，Batoclimab治疗组患者MG-ADL评分改善率曲线就与对照组产生了明显的分离，这提示Batoclimab治疗能够快速起效，发挥效果。在第43天，结束了第一个治疗周期后，Batoclimab治疗组的ADL评分持续改善率（ADL评分较基线改善3分且连续持续4周的比例）达58.2%（39/67），显著高于对照组（31.3%，20/64），提示Batoclimab治疗能够显著改善患者症状，且具有可持续的治疗效果。此外，在第一个治疗周期中，Batoclimab治疗组患者达到最轻微症状表现（MSE，定义为ADL评分为0或1）的比例为25.4%（17/67），远高于对照组4.7%（3/64）。
Batoclimab提高了MG-ADL的持续改善率，并且在成年全身型重症肌无力患者中耐受性良好。未来需要进行大样本量的研究，以进一步了解Batoclimab的安全性。
一项IV期研究，疗效喜人
创新疗法：Erenumab[3]
疾病：偏头痛
研究发布日期：2024.3
偏头痛是一种常见的慢性神经血管疾病，其特征是影响头部一侧或两侧的反复剧烈搏动性头痛。通常伴有恶心、呕吐以及对光、声音和气味敏感，一些患者事先出现神经先兆症状。世界卫生组织将其列为最致残的慢性疾病之一，可经常引起焦虑、抑郁、脑血管问题和睡眠障碍等并发症，从而增加患者的整体负担。
目前偏头痛治疗包括急性疼痛缓解和预防措施。许多患者严重依赖止痛药，如果大量使用，可能会导致更明显的副作用。以往的预防药物并非专门针对偏头痛研发，疗效有限、不良反应明显、耐受性较差，导致患者停药率较高。因此，迫切需要创新、安全且长期有效的偏头痛控制药物。
2024年3月，一项为期12个月的开放性、多中心、主动对照、IV期随机临床试验，评估了Erenumab在预防成人慢性偏头痛方面的有效性和安全性。
该研究共纳入了621名患者，结果显示，与非特异性口服偏头痛预防药物（OMPM）相比，接受Erenumab治疗的患者，每月偏头痛天数减少50%或更多。
总之，与连续OMPM相比，在既往1或2次预防性治疗失败的发作性偏头痛（EM）患者中早期使用Erenumab提供了更大及持续的疗效、安全性和依从性。
参考文献：
[1]Alberto J Espay*, Fabrizio Stocchi, Rajesh Pahwa, et al.Safety and efficacy of continuous subcutaneous levodopa–carbidopa infusion (ND0612) for Parkinson’s disease with motor fluctuations (BouNDless): a phase 3, randomised, double-blind, double-dummy, multicentre trial.Thelancet Neurology.Published:March 15, 2024.
[2]Yan C, Yue Y, Guan Y, et al. Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online March 04, 2024.
[3]Pozo-Rosich P, Dolezil D, Paemeleire K, et al. Early Use of Erenumab vs Nonspecific Oral Migraine Preventives: The APPRAISE Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online March 25, 2024
