随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更新，药物治疗历经传统化疗、靶向治疗、免疫疗法等演变，抗肿瘤药物日新月异。为了更好地让广大患者及家属第一时间了解抗肿瘤新药信息，我们实时动态更新FDA & NMPA最新批准的抗肿瘤新药及适应症与大家分享，敬请关注！
获批药品/方案
机构
适应症
礼来：
吡托布鲁替（Pirtobrutinib, Jaypirca）
FDA
FDA加速批准吡托布鲁替尼用于之前至少接受过两线治疗（含BTK、BCL-2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。
US WorldMeds：
依氟鸟氨酸（Eflornithine, Lwilfin)
FDA
FDA批准依氟鸟氨酸用于降低患有高危神经母细胞瘤（HRNB）的成人和儿童患者的复发风险，这些患者须对既往多药物治疗、多方式治疗（包括抗GD2免疫疗法）至少有部分缓解。
默沙东：
贝组替凡（Belzutifan, Welireg)
FDA
FDA批准贝组替凡用于治疗在接受PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI后出现疾病进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者。
安斯泰来：
Enfortumab vedotin-ejfv（Padcev）
FDA
FDA批准Enfortumab vedotin-ejfv联合帕博利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）。
BioNTech和映恩生物：
BNT323/DB-1303
FDA
BNT323/DB-1303获FDA突破性疗法认定（BTD），用于治疗在接受免疫检查点抑制剂治疗时或治疗后病情进展的晚期子宫内膜癌患者。
辉瑞：
舒格利单抗(Sugemalimab, 择捷美)
NMPA
NMPA批准舒格利单抗注射液联合氟尿嘧啶类和铂类化疗药物用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌患者。
默克：
特泊替尼 (Tepotinib, 拓得康)
NMPA
NMPA批准特泊替尼用于治疗携带MET外显子14（MET ex14）跳变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
兆科：
索卡佐利单抗（Socazolimab）
NMPA
NMPA批准索卡佐利单抗用于治疗复发性或转移性宫颈癌。
塔吉瑞：
TGRX-678
CDE
TGRX-678被CDE纳入“突破性治疗品种”公示，拟定适应症为：经三代或三代以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）失败或不耐受的加速期慢性粒细胞白血病（CML-AP）。
部分药物获批细节
2023年12月1日，FDA加速批准礼来的吡托布鲁替尼用于至少接受过两种治疗方法（含BTK、BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成年患者。
图源：摄图网
获批依据： BRUIN（NCT03740529）评估了吡托布鲁替尼在108例CLL/SLL患者中的疗效，先前至少接受过2线治疗，77%的患者因难治或疾病进展停用BTK抑制剂。
疗效结果： ORR为72%，中位DOR为12.2个月，所有响应为部分缓解。
不良反应：最常见不良反应（≥20%）包括疲劳、瘀伤、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、COVID-19、腹泻等。超过10%的患者出现3级或4级实验室异常，32%的患者出现严重感染，其中10%为致命感染。
推荐剂量： 吡托布鲁替尼的推荐剂量为口服200mg，每日一次，直至疾病进展或不可耐受毒性。
2023年12月13日，FDA批准US WorldMeds的依氟鸟氨酸用于降低高危神经母细胞瘤（HRNB）患者的复发风险，包括成人和儿童，这些患者至少已对多种治疗方法（包括抗GD2免疫疗法）有过部分缓解。
图源：摄图网
获批依据： 外部对照试验（3b研究，NCT02395666）纳入105例符合要求的HRNB患者，口服依氟鸟氨酸治疗，每日2次，持续两年。与ANBL0032研究的历史无事件生存率（EFS）进行比较。
疗效结果： EFS的风险比（HR）为0.48（95% CI: 0.27, 0.85），OR的HR为0.32（95% CI: 0.15, 0.70），表明依氟鸟氨酸显著降低HRNB患者复发风险。
不良反应： 3b研究中最常见不良反应（≥5%）包括中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎等。
推荐剂量： 依氟鸟氨酸的推荐剂量基于患者的体表面积（SBA）。
2023年12月14日，FDA批准默沙东的贝组替凡用于治疗在接受PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI后出现晚期肾细胞癌（RCC）患者的疾病进展。
图源：摄图网
获批依据： LITESPARK-005（NCT04195750）评估了贝组替凡的疗效，涵盖746例PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI治疗后出现疾病进展的晚期RCC患者。
疗效结果： 相对于依维莫司，贝组替凡显著改善了无进展生存期（PFS），HR为0.75（95% CI：0.11，0.72， 单侧P值=0.0008）。贝组替凡组的中位PFS为5.6个月。总生存期（OS）结果尚未成熟。
不良反应： 最常见的不良反应（≥25%）包括血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高等。
推荐剂量： 贝组替凡的推荐剂量为口服120mg，每日一次，直至疾病进展或不可耐受毒性。
参考资料：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pirtobrutinib-chronic-lymphocytic-leukemia-and-small-lymphocytic
[2]https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/pjfbzsyp/index.html
[3]https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
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