慢性免疫性血小板减少症是一种以血小板水平低为特征的自身免疫性疾病，患者可能会因血小板数量异常减少而导致异常瘀伤或出血。目前，免疫性血小板减少症的治疗方法包括类固醇、血小板生成促进剂(TPO-RA)和脾切除术。然而，并非所有患者都对现有疗法有应答。因此，仍然需要额外的治疗选择。
据Grifols于10月19日宣布，其药物TAVLESSE(fostamatinib)现已被英国健康技术评估机构-英国国家健康与临床卓越研究所(NICE)推荐，用于治疗其他治疗方法无效的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。
根据NICE的建议，在英格兰和威尔士，NHS（国家医疗服务体系）可将Tavlesse(fostamatinib，福他替尼)用于先前使用过血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)或不适合使用TPO-RA的患者，如诺华的Revolade(eltrombopag，艾曲波帕)或安进的Nplate(romiplostim，罗米司亭)。自2021年初以来，该药物已在苏格兰的NHS患者中使用。
Tavlesse是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。
NICE在其新指南中指出，目前，对TPO-RA药物无应答或不能耐受TPO-RA药物的慢性免疫性血小板减少症患者接受利妥昔单抗或霉酚酸酯治疗。虽然Tavlesse和这些药物之间没有直接比较，但该文件称，“间接比较”表明，Tavlesse在增加血液中血小板数量方面比利妥昔单抗效果更好。该机构的建议是基于Tavlesse与利妥昔单抗相比的成本效益评估。
尽管有几种不同的治疗方法和具有不同作用机制的药物，免疫性血小板减少症仍能持续许多年。Fostamatinib代表了一种新的治疗方法，可以口服给药，并且需要最少的滴定；减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示，在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中，这种疗法能够产生快速、持久的应答。
Tavlesse最初是由Grifols与Rigel制药合作研发的，自2019年以来已在欧洲获得批准，并于次年在欧洲的德国和英国上市。在法国、意大利、西班牙、挪威和捷克共和国以及土耳其也已上市。在美国，该药物以名为TAVALISSE于2018年获得了批准。
参考来源：‘Grifols’ TAVLESSE® (fostamatinib) receives NICE recommendation for treating refractory chronic immune thrombocytopenia’，新闻中心。Grifols, S.A.；2022年10月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
