2024年7月2日，强生/传奇生物共同宣布，CAR-T细胞疗法Carvykti（cilta-cel，西达基奥仑赛）在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的III期CARTITUDE-4研究中取得了具有统计学意义和临床意义的总生存期（OS）改善。

此前，2022年2月28日，Carvykti获美国FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

2024年4月，Carvykti新适应症获美FDA批准，用于治疗既往接受过至少一线治疗方案【包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）】且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

Carvykti是由传奇生物开发的一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

商品名：Carvykti

通用名：Ciltacabtagene autoleucel（西达基奥仑赛）

代号：JNJ-4528/LCAR-B38M

靶点：BCMA

厂家：传奇生物

美国首次获批：2022年2月

中国首次获批：尚未获批

获批适应症：多发性骨髓瘤（r/r MM）

临床数据

CARTITUDE-4研究是一项全球性、随机、开放标签的III期临床试验，旨在比较Carvykti和标准护理疗法【PVd方案（泊马度胺+硼替佐米+地塞米松）或DPd方案（达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松）】在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）；次要终点包括：安全性、生存期（OS）、最小残留病阴性率（MRD）和总缓解率（ORR）。

此次的中期分析结果显示，与标准护理疗法相比，接受Carvykti治疗的患者总生存期（OS）有统计学和临床意义上的改善。安全性结果与Carvykti已知安全性一致，未出现新的安全信号。

值得一提的是，2023年1月，传奇生物宣布，Carvykti治疗复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成人患者的III期CARTITUDE-4试验达到了其主要终点。在该研究的第一个预先指定的中期分析中，与标准疗法相比，Carvykti治疗患者的无进展生存期（PFS）在统计学上有显著改善。

小结

总的来说，与标准疗法相比，Carvykti显著改善了患者的无进展生存期和生存期。最新结果将在即将召开的医学会议上公布，并提交给全球监管机构。

参考来源：

https://www.investor.jnj.com

https://www.globenewswire.com

https://www.prnewswire.com

https://www.onclive.com

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