今天，由强生公司发起、人民好医生支持的“相约十年·共赴新生”血液肿瘤功能性治愈主题公益活动，在武汉圆满举办。该活动聚焦血液肿瘤患者的治疗痛点，通过专业的科普宣教引导患者坚持长期规范化治疗，针对血液肿瘤老龄患者集中的特点，系统性搭建有助于日常疾病管理和预后康复的定制化活动，帮助患者更好地实现更高治疗目标、追求“功能性治愈”。

血液肿瘤是起源于造血系统的恶性肿瘤，主要包括白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤等。近年来，随着临床诊疗的高速发展和创新药物研发的持续突破，多发性骨髓瘤、淋巴瘤这两大临床上常见的血液恶性肿瘤逐步趋于慢病化管理，越来越多的患者不仅突破了五年生存大关，更是达到了八年、十年甚至更长的高质量生存，功能性治愈正在成为他们可望亦可及的治疗目标。以多发性骨髓瘤为例，目前患者的平均生存期已经达到7-8年，经过规范治疗和随访监测，多发性骨髓瘤正在逐步成为像高血压、糖尿病一样可以长期控制的疾病。与此同时，淀粉样变性这样的罕见血液肿瘤不容忽视，其治疗和疾病管理仍然面临多重挑战，亟须社会各界的关注和关爱，共同帮助患者提高生存期、改善生命质量。

华中科技大学同济医学院附属协和医院孙春艳教授表示，随着人口老龄化程度的加深，多发性骨髓瘤的发病率逐年攀升，治疗需求的增长推动着临床诊疗的进步，取得了一系列可喜的成绩。随着创新治疗手段的革新，部分患者在接受规范治疗后，加上自体干细胞移植和巩固治疗手段，疗效评估实现了完全缓解及以上，无进展生存期可以达到五年左右，处于一个接近功能性治愈的状态。但是，浆细胞疾病中排名第二位的，原发性轻链型淀粉样变是一种致命的罕见血液病，会累及患者各个器官，尤其是心脏、肾脏、肝脏、外周神经系统及胃肠道。由于其临床表现复杂导致诊断困难，很多患者的求医之路非常曲折。淀粉样变性的主要治疗目标是通过深度和持久的血液学缓解帮助患者实现器官缓解并延长生命。患者的生存期更多取决于诊断的早晚以及心脏受累的程度，我们需要与蛋白沉积“赛跑”，阻止淀粉样蛋白在重要脏器的进一步沉积。近年来随着新药问世以及免疫治疗的逐渐成熟，患者规范治疗后的复发周期不断延长，淀粉样变性治疗已经进入了一个全新的阶段，未来我们期待更多患者加入功能性治愈的大家族。

活动现场，一位患者代表梁先生今年57岁，因消瘦、气喘、多处口腔溃疡等症状就医，被确诊为原发性系统性淀粉样变性IIIA期，累及心脏。“当时折腾了一阵才确诊，检查单堆起来一大摞，好在目前经过规范治疗后已经控制住了。从来没想过会得罕见病，但是既然碰上了就要勇敢面对，而且我相信现在医学这么发达，我们一定会越来越好。我也希望能让更多患者和家属尽可能多地认识这个疾病，这样才能正确对待疾病。随着对这个疾病研究的深入，相信会有越来越多的病友获得更长的生存时间和更好的生活质量，我们离‘治愈’也就越来越近。”

另一位与多发性骨髓瘤抗争了12年的患者代表李先生也分享了他的诊疗经历。他表示，患病后才真正感受到医学进步对健康的改变。“一开始都说这是“吃”骨头的病，疼得很而且治不好。还好我的主治医生、我的家人都没有放弃，一直在鼓励我积极应对。疾病复发后也第一时间接受了创新的治疗方案，到现在我的生活和正常人一样。我觉得这是不幸中的幸运，也很感恩医学的进步，同时我也想鼓励更多的病友，积极治疗、定期复查，我们一定可以迈向功能性治愈。

华中科技大学同济医学院附属协和医院张纯教授表示，多发性骨髓瘤患者要想实现更高的治疗目标，长期的规范化治疗是关键。同时，新诊断和首次复发阶段是多发性骨髓瘤治疗的两个黄金期。疾病的复发不可避免，若新诊断时和首次复发阶段未得到有效的规范治疗，随着复发次数增加，治疗效果和预后随之下降，疾病的无进展生存期（PFS）和复发后的生存时间也会不断缩短。因此，初治和首次复发时的治疗尤其重要，是患者获得深度缓解的关键时期。