01

治疗斑秃

又一新药国外获批

近日，印度药企太阳制药（Sun Pharmaceutical）宣布，Deuruxolitinib（商品名：Leqselvi）（规格：8mg）获FDA批准上市。

Deuruxolitinib用于治疗严重斑秃。此前两项关键的3期临床试验结果显示，在接受Deuruxolitinib治疗后，三分之一患者的头皮毛发覆盖率达到80%，四分之一患者的头皮毛发覆盖率超过90%。

FDA此次批准主要是基于两项III期研究，即THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的积极数据。

THRIVE-AA1和THRIVE-AA2是两项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，评估24周用药后头皮毛发生长的SALT评分。

试验组患者需接受8mg或12mg每日两次的Deuruxolitinib治疗，主要终点是24周时达到SALT评分20或以下的患者百分比（100分表示全部脱发，0分表示没有脱发，评分≤20分相当于头皮毛发覆盖率>80%）。

在基线时，患者的头发覆盖率平均只有13%，在第24周时，其中1/3的患者头皮毛发覆盖率达到80%。

目前市场上治疗斑秃的方法有限，此次批准为患者提供了新的治疗选择。

作为一种选择性JAK抑制剂，Deuruxolitinib可破坏导致毛囊自体免疫攻击的信号转导，阻止毛囊被破坏，促进毛发再生。其已被FDA授予快速通道资格和突破性疗法认定。

不过，Deuruxolitinib可能引起严重的副作用，包括严重感染、恶性肿瘤、血栓形成、胃肠道穿孔以及某些实验室异常值，还可能增加死亡风险和主要心血管事件的风险，且不能应用于CYP2CP不良代谢者或正在服用中度或强效CYP2C9抑制剂的患者。

02

百亿市场

斑秃药物需求旺盛

斑秃，又被称为“鬼剃头”，是一种斑状脱发，一般发生在中青年，也可发生于任何年龄。

作为一种临床常见的脱发疾病，斑秃表现为突然发生的边界清晰的圆形斑状脱发，主要累及头发，也可累及眉毛、睫毛、胡须等部位。

斑秃是仅次于雄激素性脱发的第二大脱发类疾病，全球约有1.47亿斑秃患者，中国患者约有400万。根据国家卫健委此前发布的数据，中国有超过2.5亿人受脱发困扰，平均每6人中有1人脱发。

庞大的患者人群带来广阔的用药市场需求。据弗若斯特沙利文预计，中国脱发市场规模在2026年将达到412亿元，年均复合增长率接近12%。

从目前的市场布局来看，JAK抑制剂正成为斑秃药物研发的一大趋势。研究发现，很多诱发斑秃疾病的细胞因子都依赖于JAK-STAT信号通路进行信号传导。

除这一靶点外，还有OX40、S1P受体等。例如，研究表明，毛囊周围的OX40L+肥大细胞和CD8+T细胞之间通过相互作用，可以对斑秃起到治疗效果。代表药物包括IMG-007等。

03

国内外药企纷纷入场

加注斑秃新疗法

面对庞大的需求，目前已经有不少国内外药企纷纷入场，研发治疗斑秃的创新疗法。

目前，辉瑞、礼来的JAK抑制剂已在国内获批。

例如，2023年10月19日，国家药监局批准辉瑞申报的1类创新药甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（商品名：乐复诺）上市，适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。成为国内首款获批用于治疗青少年重度斑秃患者的药物。甲苯磺酸利特昔替尼是一种激酶抑制剂，能够不可逆地抑制 JAK3和酪氨酸激酶家族。

2023年3月27日，礼来的巴瑞替尼片正式获得国家药监局批准，用于成人重度斑秃的系统性治疗。这是一款每日口服一次的JAK抑制剂，是国内首个且目前唯一用于系统性治疗重度斑秃的创新靶向药物，可帮助患者获得显著的毛发再生，对头发、眉毛、睫毛等区域具有持续性的改善作用。

此外，开拓、恒瑞、泽璟、科伦、赛诺菲等药企均布局了在研产品。

今日（7月29日），CDE官网显示，赛诺菲1类新药Amlitelimab注射液用于治疗重度斑秃的适应症获批临床。Amlitelimab被赛诺菲认为有潜力成为重磅药物，其是一款潜在“first-in-class”OX40信号通路阻断剂，有潜力治疗一系列免疫介导疾病和炎症性疾病。

国内药企相关药物在百亿脱发赛道的进展也令人期待，目前，苏州泽璟生物的盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）和恒瑞医药的SHR0302片用于治疗斑秃适应症的临床试验进入国内3期临床。

附：全球在研斑秃药物（部分；注：因统计周期原因，部分药物可能已经有了更新的临床进展；图源：药智网）

END