近日，2024年美国肾脏病年会（ASN2024）在圣地亚哥召开。

本届大会公布了伊普可泮治疗C3肾病的3期临床试验（上市前的最后一项试验）结果：

缓解率44.7%

平均尿蛋白降幅37%

看到这项成果问世，笔者觉得简直不可思议——这倒不是因为它的效果有多么好（当然它的效果也确实不错，只是还称不上不可思议），而是因为：

慢性肾脏病领域，罕见地出现了一次“药等人”的奇特现象，令人错愕。

众所周知，慢性肾脏病缺医少药。大量肾脏病患者没有好药、甚至无药可用，都在焦急地等待着着新药到来，普遍都是“人等药”。

而这次呢？不是人等药，而是药等人：

新型补体抑制剂——伊普可泮在这了，可是C3病人在哪里？

伊普可泮去年在中国上市，最近拿到了治疗C3肾病的有效证据。可是，C3肾病有太多病人，不知道自己是C3肾病。

因为C3肾病直到2010年，才第一次被《自然》子刊正式报道，近几年才进入肾脏病专家们的视野中，到现在都没有进入教科书。别说患者了，有的医生都不知道慢性肾脏病出现了这个新病种。

C3肾病怎么诊断呢？通过肾穿刺，但是：

第一，肾病通常没有明显症状，知晓率仅有10%；

第二，知晓自己患了肾病的患者，大部分没做过肾穿刺，毕竟又贵又有创伤性；

第三，做了肾穿刺，也有C3肾病，但是很多肾穿诊断结果并不是C3肾病，而是传统的病种：膜增生性肾病、系膜增生性肾病、新月体肾炎、毛细血管内增生性肾病、硬化性肾病等等。

结果就有了这个现状：

按照C3肾病在肾穿刺患者中的占比，我国的C3肾病患者约有5万人；

但我国已知晓的C3肾病患者，只有约2600人，知晓率仅仅5.2%；

也就是说，94.8%的C3肾病患者，患病而不知病。

这也难怪：本来肾脏病就没什么症状、难知晓，而C3肾病呢？不仅要求知晓肾病，还要求做肾穿，而且还要求该患者的大夫紧追医学前沿。

这么多艰难关卡闯过来，能发现5.2%已经很不容易了。

相比于近年来才发现的C3肾病，伊普可泮这类补体抑制剂的研制要早得多了。

上个世纪，医药界就开始研制补体抑制剂。2007年，伊普可泮的大表哥——全球首款补体抑制剂Sorilis获批上市。紧随其后，伊普可泮也踏上了征程，如今成为肾病领域的首款补体抑制剂。

当初伊普可泮等等补体抑制剂研制之时，并不只是为了肾病，而是一大批与补体有关的疾病：

1、老年性黄斑变性

2、阿尔兹海默症

3、重症肌无力

4、癌症

5、非典型溶血尿毒综合征

6、C3肾病

7、IgA肾病

8、阵发性睡眠性血红蛋白尿

等等。

所以是其他疾病，帮助伊普可泮起了个大早。

结果现在，新药研制出来了、去年就上市了，却发现：C3这个病种比新药还新，手拿药物却找不到已确诊的病人。

「药等人」这种奇观，在数百年肾脏病学发展史上还是头一遭。

关键是，C3肾病在各类肾小球疾病中，是最严重的一种：肾功能进展速度非常快，5-10年的尿毒症发生率高达50%以上。

若是没有多少威胁的、轻度的病种，比如薄基底膜肾病、胡桃夹肾病等等，即便诊断不出来，也没那么大危害。

但是，C3肾病作为最严重的肾小球疾病、最严重的慢性肾脏病之一，诊断不出来、让药物干等，不明不白地发展到尿毒症，可就太亏了。

怎么办呢？

笔者向来反对将肾穿刺活检术作为常规检验方式应用于初诊患者，有过度诊治之嫌。因为常规的检查和药物，可以使大多数患者得到缓解。

然而总有少数例外：对于应用充分的中、西医结合治疗3-4个月后，仍然不缓解的患者，应该做肾穿刺，有风险也要做，并且请高职称的肾科专家看一看，是否属于C3肾病。

如果是C3这种危险的肾病，应尽早应用伊普可泮干预，尽最大可能避免尿毒症发生。

只是，只是……在可预测的近未来，丝毫看不到C3肾病知晓率明显提升的希望，未来恐怕仍然是大部分C3肾病患者不知有病、不知有药……

唉，担忧知晓率也起不到作用，谁让肾脏病的最大症状是“没症状”呢……还是回过头来看看已确诊患者能取得什么效果吧：

44.7%的缓解率、37%的平均尿蛋白降幅——伊普可泮的这个效果咋样？

说实话，不如以往治疗其他肾脏病种的效果。其他病种的缓解率和尿蛋白降幅，普遍都在60%以上，90%以上也屡见不鲜。

可是考虑到以往C3肾病是无药可治，所以无论效果多少，只要有效，都是从0到1的突破。

这个突破能让患者获益多大？或是说多小？

现在这种新药还没有长期的随访数据，笔者也不能准确地预测未来。

仅仅是个人估计一下吧：

44.7%的缓解率，大概能把那些原本会进展为尿毒症的C3肾病患者，救出来25%左右。

不算特别多，但对于这种最严重的、以往无药可治的肾小球疾病来讲，已经弥足珍贵了。