近日，生物制药公司Pharming的罕见免疫疾病——PI3Kδ过度活化综合征的治疗药物Joenja在英国获得了上市许可。该药物是首个针对这种疾病的疾病缓解疗法，目前也正在接受英国医保报销的评估。此前，该药物已在美国和以色列获批。
PI3Kδ过度活化综合征是一种损害免疫系统的遗传性疾病，患者由于免疫系统（人体的自然防御系统）无法正常工作而无法抵抗感染。主要症状通常发生在出生的头两年，包括反复肺部感染以及无法正常生长和发育。反复的肺部感染可能导致支气管扩张（部分气道扩大和炎症），PI3Kδ过度活化综合征患者更容易患上血细胞癌，如淋巴瘤。
在Joenja获批之前，PI3Kδ过度活化综合征患者的常规疗法是使用抗生素、免疫抑制剂和免疫球蛋白替代药物来治疗疾病症状。
Joenja是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，适用于治疗体重45公斤或以上的成人和12岁及以上青少年。其推荐剂量为每天两次，每次1片，间隔约12小时。
结果显示，到研究的第85天，服用Joenja的患者淋巴结缩小，潜在免疫缺陷得到纠正。该药物最常见的不良反应是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。
参考来源：‘Pharming announces marketing authorization in the U.K. for Joenja® (leniolisib)’，新闻稿。Pharming Group N.V.；2024年9月26日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
