都柏林圣三一学院的科学家开发出了一种有前景的青光眼基因疗法，可以增强视网膜细胞功能，并且正在推进临床试验，为更有效的治疗方案带来希望。

都柏林圣三一学院的科学家开发出了一种很有前景的青光眼基因疗法，该疗法被证明可以保护视网膜细胞并增强线粒体功能，有可能大大改善治疗方案。

都柏林圣三一学院的研究人员发明了一种很有前景的基因疗法，用于治疗青光眼。青光眼是一种严重的眼部疾病，可导致完全视力丧失，目前全球约有 8000 万人患有此病。该团队此前曾证明这种疗法在治疗干性老年性黄斑变性 (AMD) 方面具有潜力。

科学家们刚刚在《国际分子遗传学杂志》上发表了他们的研究成果。他们的工作表明，基因疗法在动物模型和青光眼患者的人体细胞中发挥了显著作用。

具体来说，该疗法保护了对视力至关重要的关键“视网膜神经节细胞”（RGC），并在青光眼动物模型中改善了它们的功能。在人类视网膜细胞中，基因疗法的递送增加了氧气消耗和 ATP（能量）产生，表明细胞性能增强。

“青光眼是一组复杂的视神经病变，也是导致失明的主要原因。在欧洲，年龄在 40 至 80 岁之间的人中，大约每 30 人中就有 1 人患有青光眼，而 90 岁以上的人中，这一比例上升到十分之一，因此这是一种非常常见的疾病，急需新的治疗方案。”发表研究论文的第一作者、三一大学遗传学和微生物学院研究员索菲亚·米林顿-沃德博士表示：“这是一种多因素疾病，具有许多不同的风险因素，这增加了治疗的复杂性。目前的青光眼治疗主要集中在使用局部眼药水、手术或激光治疗，但结果各不相同，有些患者对治疗没有反应和/或遭受严重的副作用。对更好治疗方案的需求激励并促使我们继续开发基因疗法，我们对它所展现的前景感到非常高兴。”

新的基因疗法使用已获批准的病毒来传递由 Trinity 团队开发的增强基因 (eNdi1)。该疗法旨在增强线粒体活性（线粒体是负责 ATP 生产的“细胞能量发生器”）并减少有害的活性氧。

三一学院遗传学与微生物学院研究教授简·法拉尔是这篇发表研究论文的资深作者，她补充道：“鉴于每种疗法的开发成本很高，为大量患者开发广泛适用的基因疗法尤为重要——我们在这里强调了这种疗法在增强青光眼线粒体功能方面具有真正的潜力。”

将研究成果转化为临床和患者研究成果，虽然涉及许多额外的步骤，但这是下一步的重点。

基于这些和其他基础成就，Trinity 团队与 Loretto Callaghan 最近成立了 Vzarii Therapeutics，以加快干性 AMD 和青光眼基因疗法未来在人体临床试验中的开发。

参考文献：Sophia Millington-Ward、Arpad Palfi、Ciara Shortall、Laura K. Finnegan、Ethan Bargroff、Iris JM Post、John Maguire、Mustapha Irnaten、Colm O'Brien、Paul F. Kenna、Naomi Chadderton 和 G. Jane Farrar 撰写的“AAV-NDI1 疗法为小鼠和青光眼细胞模型带来显著益处”，2024 年 8 月 14 日，《国际分子科学杂志》。DOI：10.3390/ijms25168876

资金来源：爱尔兰科学基金会、爱尔兰企业局、爱尔兰卫生研究委员会、欧盟居里夫人创新培训网络、爱尔兰抗盲基金会——爱尔兰健康研究慈善机构。

来源：都柏林圣三一学院

免责声明：康嘉年華致力于健康常识分享，内容根据公开资料编辑，版权归原作者；如有侵权请在线留言删除。文章旨在介绍健康科学进展，不能作为治疗方案；如需精准健康指导，请至正规医院诊疗。