12月6日，国家药品监督管理局药品审评中心显示：精准生物自主研发的靶向CD19的CAR-T细胞产品MC-1-50细胞制剂获得临床试验默示许可，用于治疗18岁及以上的难治性系统性红斑狼疮患者。

关于系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病，当我们的免疫系统出现混乱时，可能将自身的组织和器官当成入侵者，并发起进攻，进而引起全身多脏器和组织受损。CAR-T细胞疗法是一种多功能的新型有效的疗法，主要用于治疗癌症。作为细胞治疗的代表，越来越多的的研究表明,在自身免疫疾病市场,CAR-T疗法也大有可为。

FT819

FT819是Fate Therapeutics制造的靶向CD19的CAR-T细胞候选产品，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了FT819治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）首例患者的初步临床和转化数据。

该患者于十多年前被诊断患有狼疮性肾炎（LN），在FT819治疗3个月后便停止了甲泼尼龙治疗，并且患者表示衰弱性疲劳已经完全消退，无需进一步治疗；6个月后该患者便达到DORIS临床缓解，蛋白尿显著减少。

BMS-986353

BMS-986353（CC-97540）是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了BMS-986353（CC-97540）在自身免疫性疾病（AD）中的I期临床（NCT05869955）数据。共4例系统性红斑狼疮（SLE）患者因严重肾器官系统受累进入研究。有1例患者报告1级细胞因子释放综合征，并在短时间内自行缓解。所有患者均停止了治疗，并没有新的疾病活动迹象。

截图源于参考资料2

YTB323

YTB323是一种新型、快速制造的自体CAR-T细胞疗法，2023年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了YTB323治疗重度难治性系统性红斑狼疮 （SLE）的1/2 期研究CYTB323G12101（NCT05798117）数据结果。所有患者均观察到 3 级和 4 级短暂性淋巴细胞清除相关血细胞减少，系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI）显著降低。

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该试验初步数据表明，YTB323具有良好的安全性。

CABA-201

CABA-201是Cabaletta Bio开发的靶向CD19的CAR-T细胞疗法，2024年美国风湿病学会年会（ACR）上报告了CABA-201治疗自身免疫性疾病患者的1/2 期 RESET-Myositis™试验结果。共8例患者接受CABA-201治疗，其中1例狼疮性肾炎患者疾病活动指数（SLEDAI）得到显著改善，蛋白尿接近正常水平，同时停用了所有免疫抑制剂并持续减少泼尼松龙剂量。

截图源于参考资料5

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找系统性红斑狼疮患者，者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。

结语

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是目前肿瘤界的研究热点，通过将人体内的T细胞分离出，然后经过基因工程将分离出的T细胞进行改造升级，让它们拥有能够识别并杀死癌细胞的能力，最后将这些升级后的癌细胞“杀手”再回输至人体，以此来达成杀伤肿瘤细胞的目的。目前CAR-T细胞疗法已经在血液肿瘤领域上市多款产品，并惠及多名患者，如已实现无癌生存12年的艾米莉，本已无治疗希望的她，却被CAR-T细胞疗法“撕开”一条生存之路，让她回归了正常生活。相信在技术的不断进步，CAR-T细胞疗法会为越来越多的患者带来希望，让越来越多的患者成为“奇迹”！

参考资料

1.https://ir.fatetherapeutics.com/news-releases/news-release-details/fate-therapeutics-presents-new-phase-1-clinical-data-ft819-shelf

2.https://acrabstracts.org/abstract/a-phase-1-multicenter-open-label-study-to-establish-the-preliminary-tolerability-efficacy-pharmacokinetics-and-pharmacodynamics-of-cc-97540-bms-986353-a-cd19-directed-car-t-cell-therapy-manufa/

3.https://acrabstracts.org/abstract/an-open-label-multicenter-phase-1-2-study-to-assess-safety-efficacy-and-cellular-kinetics-of-ytb323-a-rapid-manufacturing-car-t-cell-therapy-targeting-cd19-on-b-cells-for-severe-refractory-system/

4.https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/119/cabaletta-bio-presents-positive-clinical-safety-and

5.https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_432762a6d6473a67982aabb26a44822b/cabalettabio/db/947/8249/pdf/Cabaletta+ACR+Poster+Presentation_20241108_final.pdf

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