12月9日，《Journal of Clinical Oncology》发表了拉罗替尼用于新诊断的婴儿纤维肉瘤（IFS）及其他NTRK融合阳性儿童肿瘤的研究结果。

共纳入33例患者，包括18例婴儿纤维肉瘤患者以及15例其他实体瘤患者。结果显示：婴儿纤维肉瘤的客观缓解率（ORR）高达94%，而其他实体瘤患者为 60%，2年无事件生存率（EFS）为82.2%，93.8%的患者生存达到2年时间，而其他实体瘤患者2年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）分别为80%和93.3%。

由此可见，拉罗替尼在新诊断的NTRK融合阳性儿纤维肉瘤（IFS）及其他儿童肿瘤患者中具有显著效果。

拉罗替尼是一种高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，2022年硫酸拉罗替尼胶囊和硫酸拉罗替尼口服溶液两个剂型先后在国内获批上市。拉罗替尼的上市，让NTRK融合的患者充满了希望。那么拉罗替尼的疗效如何呢？

三阴性乳腺癌在拉罗替尼治疗后实现长达一年时间完全缓解

2024年11月22日，《ScienceDirect》报告了1例NTRK融合阳性的三阴性乳腺癌在拉罗替尼治疗后实现长达一年时间完全缓解的病例报告。

2009年该患者被诊断为三阴性乳腺癌后便积极接受治疗，经检查确定为NTRK融合，于是接受手术及放化疗治疗。9年后，该患者病情复发，并转移至皮肤和骨骼。接受大约15个月的治疗后病情仍旧进展，于是2019年11月开始接受拉罗替尼治疗。仅仅3个月的时间，该患者便达到完全缓解（CR），并持续1年多。

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小儿血管肉瘤患者在拉罗替尼治疗不到两个月的时间便实现完全缓解

2023年2月，《frontiers in Oncology》报告了1例NTRK融合的小儿血管肉瘤患者在拉罗替尼治疗不到两个月的时间便实现完全缓解的病例报告。

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该患者仅8个月大，由于年龄限制，没有可用的治愈选择，便接受了2个疗程的化疗方案，并检测到NTRK基因融合，于是开始接受拉罗替尼治疗。治疗前，该患儿需要频繁引流大量双侧胸腔积液，拉罗替尼治疗后得到显著改善，一周后便成功出院，无需进一步引流。2022 年 9 月 19 日完成了拉罗替尼的治疗，并处于完全缓解状态。

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拉罗替尼成功让甲状腺癌患者肿瘤体积减少38%

2024年7月17日，《Surgical Case Reports》报告了1例甲状腺癌患者对拉罗替尼表现出持续反应的病例。该患者既往接受手术治疗，但是肿瘤还是复发了，并出现纵隔淋巴结、肺、左肾上腺、脾和多发性肝转移。于是开始接受仑伐替尼治疗，实现肝转移灶缩小。之后改用索拉非尼，但索拉非尼治疗后疾病进展，重新开始使用仑伐替尼后却无效。

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在检测出NTRK融合后，开始接受拉罗替尼治疗。1个月后，肿瘤体积减少了28%，3个月后，肿瘤体积减少了38%。

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由此可见，拉罗替尼具有强大的抗癌效果。而值得振奋的是，拉罗替尼于近期成功通过谈判进入新版医保目录

，2025年1月1日起正式实施新版国家医保药品目录。也就是说，2025年之后，将有更多的患者用得起拉罗替尼这款抗癌神药。

当然还有更多新药也在研发中，如ICP-723。ICP-723是我国自主研发的口服、高选择性的新一代泛TRK抑制剂。6例NTRK融合患者中，4例患者实现部分缓解，客观缓解率（ORR）为66.7%，疾病控制率（DCR）高达100%。而这款新药目前正在寻找NTRK融合患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。

结语

拉罗替尼的研发上市，为更多NTRK融合成人和儿童实体瘤患者带来了希望，此次纳入医保大大降低了国内NTRK基因融合患者的经济压力，将改善全年龄群TRK融合肿瘤患者的生存状况。随着更多如拉罗替尼的抗癌神药被研发，将有更多NTRK融合患者获益！期待越来越多的新药被研发上市，造福患者！

参考资料

1.https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO-24-01854

2.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2666621924000565

3.https://www.frontiersin.org/journals/oncology/articles/10.3389/fonc.2023.999810/full

4.https://surgicalcasereports.springeropen.com/articles/10.1186/s40792-024-01971-1

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