IDH突变型星形细胞瘤和少突神经胶质瘤是恶性脑肿瘤神经胶质瘤的两种亚型。施维雅的IDH1/2双重抑制剂Voranigo是针对这两种亚型的靶向药物。下面整理了关于该药的一些常见问题。
哪些患者适用Voranigo？
Voranigo(vorasidenib，沃拉西地尼)在美国被批准用于治疗年龄≥12岁，且已接受手术（包括活检、次全切除术或全切除术）治疗的2级IDH1/2突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿科患者。这是美国首个针对2级IDH1/2突变型神经胶质瘤的靶向治疗药物。
Voranigo是如何作用于IDH1和IDH2突变的？
在患有星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者中，IDH1和IDH2突变会导致2-HG产生增加和细胞分化受损。Voranigo抑制IDH1和IDH2酶。靶向星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤中突变的IDH1和IDH2酶可减少2-羟基戊二酸的产生，并部分恢复细胞分化。
全切除术后患者可以使用Voranigo吗？
可以。在INDIGO试验的Voranigo组中，14%的患者进行了活检，48%的患者进行了次全切除术，51%的患者进行了全切除术。
既往接受过化疗和或放疗的患者可以使用Voranigo吗？
可以。不排除既往接受过治疗的患者。
术后何时开始接受Voranigo治疗？
接受Voranigo治疗没有预先指定的等待期。
疾病进展或病情稳定是否会影响何时开始接受Voranigo治疗？
对于使用Voranigo治疗，没有预先指定与疾病进展或病情稳定相关的考虑因素。
INDIGO是什么类型的试验？
INDIGO是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，针对331名2级IDH1或IDH2突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。患者既往接受过手术，包括活检、次全切除术或全切除术。
Voranigo在INDIGO试验中的主要疗效结果是什么？
Voranigo的主要疗效结果是无进展生存期。与安慰剂相比，Voranigo使疾病进展或死亡风险降低了61%（HR=0.39；95%CI，0.27-0.56；P<0.0001）。
Voranigo在INDIGO试验中的次要结果是什么？
Voranigo的次要结果是下次干预时间。与安慰剂相比，Voranigo在下次干预时间方面表现出统计学上显著的改善。
Voranigo的安全性相关问题Voranigo的常见不良反应有哪些？
INDIGO试验中，对330名2级IDH突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者评估了Voranigo的安全性。最常见(≥15%)的不良反应是疲劳(37%)、COVID-19(33%)、肌肉骨骼疼痛(26%)、腹泻(25%)和癫痫(16%)。
Voranigo有哪些警告和注意事项？
Voranigo可导致肝转氨酶升高，从而导致肝功能衰竭、肝坏死和自身免疫性肝炎。接受Voranigo治疗的患者ALT和AST升高。根据动物研究的结果，Voranigo给孕妇服用时可能会对胎儿造成伤害。应告知孕妇和有生育能力的女性，该药物可能对胎儿造成风险。
Voranigo会影响患者的生育能力吗？
Voranigo可能会损害具有生殖潜力的女性和男性的生育能力。
Voranigo会影响避孕吗？
Voranigo会使一些激素避孕药失效。
对于怀孕或哺乳期的患者使用Voranigo有哪些建议？
根据动物研究结果及其作用机制，孕妇服用Voranigo会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。由于Voranigo母乳喂养的儿童可能出现不良反应，建议妇女在接受Voranigo治疗期间以及最后一次给药后的2个月内不要进行母乳喂养。
Voranigo有黑框警告吗？
Voranigo没有黑框警告。
Voranigo的剂量用药相关问题Voranigo的用药剂量是多少？
Voranigo每日服用一次。Voranigo对成人患者的推荐剂量为每日一次口服40毫克。12岁及以上的儿科患者，推荐剂量基于体重，如果体重≥40公斤，则每日一次口服40毫克；如果体重<40公斤，则每日一次口服20毫克。持续治疗直至病情进展或出现不可接受的毒性。
接受Voranigo治疗需要监测什么？
开始Voranigo前，在治疗的前2个月内每2周监测一次肝脏实验室检查(AST、ALT、GGT、总胆红素和碱性磷酸酶)，然后在治疗的前2年内每月监测一次，并根据临床指征，对转氨酶升高的患者进行更频繁的检查。根据严重程度，减少剂量、暂停或永久停用Voranigo。
什么原因会导致Voranigo停药？
在INDIGO试验中，3.6%的患者因不良反应而永久停用Voranigo。导致≥2%的患者永久停用Voranigo的不良反应包括ALT升高(3%)。
以上就是一些关于IDH突变型脑肿瘤靶向药Voranigo的常见问题，如需了解更多相关信息，可以参阅其处方信息。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
