伦敦大学学院的一项试验发现，美西律和拉莫三嗪在减轻非营养不良性肌强直患者的肌肉僵硬方面同样有效，这使得拉莫三嗪成为一种全球均可获得的替代药物。

伦敦大学学院的一项研究发现，拉莫三嗪在治疗非营养不良性肌强直（一种罕见的肌肉疾病）方面与美西律一样有效，但副作用更少，适用范围更广，包括在怀孕期间使用。

拉莫三嗪广泛用于治疗癫痫和一些情绪障碍，根据伦敦大学学院研究人员进行的一项开创性试验，已被证明是治疗非营养不良性肌强直（一种罕见的遗传性神经肌肉疾病）的有效方法。

这项研究发表在《柳叶刀神经病学》杂志上，详细介绍了研究人员对患有这种疾病的人进行的两种药物美西律和拉莫三嗪的“头对头”试验。

该试验在伦敦大学学院皇后广场神经肌肉疾病多学科中心和伦敦大学学院国家神经病学和神经外科医院进行，涉及 60 名确诊为非营养不良性肌强直的成年人。

患者被随机分配接受美西律 8 周，随后接受拉莫三嗪 8 周治疗，或接受相反的治疗顺序，治疗间休息 7 天。参与者和研究人员都不知道他们接受的是哪种治疗。

在试验结束时，发现拉莫三嗪可以减轻僵硬感（非营养不良性肌强直的主要症状），其减轻程度与美西律大致相同。

首席研究员维诺·维韦卡南达姆博士（伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所和神经病学顾问）指出：“英国大约每 17 人中就有 1 人患有罕见病，而且大多数人无法得到治疗。许多是神经系统疾病，罕见性使得开发治疗方法的临床试验非常困难。直接比较药物的试验非常重要，这样我们才能确定哪种治疗方法是理想的。试验结果对于患有这种肌肉通道病的患者来说非常令人兴奋且非常重要。”

非营养不良性肌强直是一种改变生活的肌肉疾病，由肌肉中的离子通道问题引起。症状（如肌肉僵硬、疼痛、虚弱和疲劳）通常始于儿童时期，可能导致严重残疾 - 降低生活质量和就业能力。目前尚无治愈方法。

2012 年，同一伦敦大学学院团队领导了一项多中心国际试验，重新利用了钠通道阻滞剂美西律，并证明其可有效治疗非营养不良性肌强直并改善生活质量。

因此，美西律成为全球治疗非营养不良性肌强直的一线药物。

然而，并非所有患者都对治疗有反应，三分之一的患者出现严重副作用，最常见的是反流或胃肠道副作用。此外，怀孕期间不能开美西律，因为此时肌强直通常会恶化。

拉莫三嗪提供了一种替代解决方案，因为试验表明该药物对患者耐受性良好，并且具有其他优势，因为它可以在怀孕期间使用，而且价格更便宜。没有报告严重的副作用。

资深作者迈克尔·汉纳教授（伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所所长兼神经病学顾问）表示：“药物再利用是开发罕见疾病治疗方法的重要策略。这是这种罕见肌肉疾病的首次头对头试验，结果将直接指导患者护理，并为患者提供更多‘真实世界’的选择。”

这项研究将影响全球的临床实践，因为美西律在发展中国家往往无法获得，而在发达国家则价格昂贵。结果表明，拉莫三嗪是一种可比的治疗方法，因此为受影响的患者提供了极好的治疗选择。

维韦卡南达姆博士表示：“基于这项试验的数据，我们已经开发出一种用于临床实践的个性化治疗算法，该算法已经在我们的临床服务中使用，它考虑到了试验的几个方面以及拉莫三嗪和美西律的作用机制以及当地的经济因素。”

参考文献：《美西律与拉莫三嗪在非营养不良性肌强直中的比较：一项随机、双盲、头对头、交叉、非劣效性、3 期试验》，作者：Vinojini Vivekanandam、Iwona Skorupinska、Dipa L Jayaseelan、Emma Matthews、Richard J Barohn、Michael P McDermott 和 Michael G Hanna，2024 年 10 月，《柳叶刀神经病学》。DOI：10.1016/S1474-4422(24)00320-X

这项研究由神经肌肉研究组、乔恩·莫尔顿慈善信托基金和伦敦大学学院医院国家健康与护理研究所生物医学研究中心的快速通道拨款资助。研究团队感谢参与试验的患者及其家属在整个试验过程中给予的支持。

来源：伦敦大学学院

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