胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。与胃癌、肠癌等消化道癌症不同，胃肠道间质瘤的病理起源更为复杂，治疗难度也相对较大。

胃肠道间质瘤的症状主要取决于肿瘤的大小和位置，早期可能没有明显的症状，随着肿瘤的增大，可能会出现腹胀、反酸、嗳气、恶心、呕吐、上腹部不适或疼痛等消化道症状。如果肿瘤破裂或出血，还可能出现呕血、黑便、血便等症状。

对于胃肠道间质瘤的治疗，手术切除是主要的方法。如果肿瘤较小，可以进行局部切除；如果肿瘤较大或发生转移，可能需要进行全胃或全肠切除。放疗和化疗通常作为手术的辅助治疗手段，有助于减小肿瘤体积，降低复发的风险。对于不能进行手术的胃肠间道质瘤患者，可以使用药物治疗，如分子靶向药物和免疫疗法等。

尽管一线靶向药伊马替尼可以有效地控制病情，但多数患者在用药两年左右时就会出现耐药。对于一线药物耐药的患者来说，二线、三线药物的治疗效果一般。因此造成了三线治疗之后的胃肠间道质瘤患者由于过往治疗手段无法抑制造成耐药及疾病进展的原发和继发突变的局面，缺乏有效的治疗方式。直到瑞派替尼出现，才打破了这一局面。

瑞派替尼（ripretinib）

2021年3月31日，瑞派替尼获中国国家药品监督管理局已（NMPA）批准上市，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

瑞派替尼（ripretinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制KIT原癌基因受体酪氨酸激酶（KIT）和血小板衍生生长因子受体A（PDGFRA）激酶，包括野生型、初级和次级突变，用于治疗KIT/PDGFR驱动的胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症（SM）以及其它癌症。

瑞派替尼的疗效在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期INVICTUS研究（NCT03353753）中进行了评估。符合条件的患者患有不可切除的局部晚期或转移性胃肠道间质瘤（GIST），并且之前接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼治疗。

研究结果显示，与安慰剂相比，瑞派替尼降低了85%的疾病进展或死亡风险。瑞派替尼的中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组仅1个月；瑞普替尼组的中位总生存期（OS）为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月。

INVICTUS研究结果

瑞派替尼的安全性和耐受性良好，显著改善患者生活质量，成为了胃肠道间质瘤靶向治疗领域的重要突破。

瑞派替尼是中国批准的首个治疗胃肠道间质瘤的四线药物，填补了我国在这一肿瘤治疗领域的空白，为广大晚期胃肠道间质瘤患者带来更多选择和希望。2023年1月18日，靶向药瑞派替尼顺利进入国家医保药品目录，患者可享受医保报销，大大减轻用药负担。

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/9f18e462-03dd-4296-a02a-a0577e3ee78d/spl-doc?hl=Qinlock.

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