慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种进展缓慢的成熟B淋巴细胞增殖性肿瘤，以外周血、骨髓、脾和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征。慢性淋巴细胞白血病细胞形态上类似成熟淋巴细胞，但免疫表型和功能异常。慢性淋巴细胞白血病均起源于成熟B细胞，病因及发病机制尚未完全明确。

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慢性淋巴细胞白血病好发于老年人群，男性病人多见。起病缓慢，多数病人在常规体检或因其他疾病就诊时被发现，其中超过半数病人在常规体检或因其他疾病就诊时才被发现。该病的诊断和治疗方案因个体差异而异。一般来说，治疗方案包括化疗、免疫治疗、放疗和靶向治疗等。

靶向治疗是针对肿瘤细胞的特定基因或蛋白质进行精准治疗，包括小分子抑制剂、抗体药物等。针对特定蛋白质的药物可以阻断肿瘤细胞的信号传导，如CD20单克隆抗体等；针对特定基因的靶向药物可以抑制肿瘤细胞的生长和增殖，如布鲁顿型酪氨酸激酶（BTK）抑制剂等。

依鲁替尼（Ibrutinib）

依鲁替尼（Ibrutinib）是首个获批上市的布鲁顿型酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，最初获美国FDA批准的适应症为曾接受至少1次既往治疗的套细胞淋巴瘤（MCL），后又获美国FDA先后批准多个适应症，包括小淋巴细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等。

2016年3月4日，美国FDA批准依鲁替尼（Ibrutinib）用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的一线治疗。此次批准，首次为慢性淋巴细胞白血病群体提供了一种无化疗（chemotherapy-free）的一线治疗选择。

美国FDA的批准基于RESONATE-2试验的数据，RESONATE-2 研究是一项 IMBRUVICA 与苯丁酸氮芥（NCT01722487）的随机、多中心、开放标签 3 期研究，研究对象为 65 岁或以上的初治慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。结果显示，与苯丁酸氮芥作为 CLL/SLL 患者的一线治疗相比，伊布替尼可显著改善无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。

试验结果显示，伊布替尼组客观缓解率（ORR）为82.4%，而苯丁酸氮芥组仅为35.3%。根据澄清的慢性淋巴细胞白血病国际研讨会标准，独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）显示，与苯丁酸氮芥组相比，伊布替尼组将死亡或进展风险降低了84%。伊布替尼组未达到中位无进展生存期，而苯丁酸氮芥未达到18.9个月。

RESONATE-2研究结果

依鲁替尼作为抗癌药物领域的明星之一，为慢性淋巴细胞白血病患者带来了新的希望。未来，仍需不断努力进行临床研究和探索，以期为患者提供更多、更好的治疗选择。让我们共同期待着依鲁替尼以及其他抗癌药物在未来为癌症治疗带来的突破与进步。

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/0dfd0279-ff17-4ea9-89be-9803c71bab44/spl-doc?hl=Ibrutinib.

2.Woyach JA, Barr PM, Kipps TJ, et al. Characteristics and clinical outcomes of patients with chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma receiving long-term ibrutinib treatment in the RESONATE-2 study. Presented at: 2022 SOHO Annual Meeting; September 28-October 1, 2022; Houston, TX. Poster CLL-418.

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