进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种全身性、进行性、多发性的肌肉骨化性疾病。它通常在儿童早期或青春期开始发病，罕见于成年人。患有进行性骨化性纤维发育不良的人可能会在骨骼和肌肉中形成过多的骨质，这可能导致关节和脊柱的畸形、活动受限以及疼痛等症状。

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这种疾病通常可以通过X线检查和组织活检进行诊断。治疗方法主要包括药物治疗（如使用糖皮质激素或二磷酸盐类钙代谢调节剂等）和手术治疗，但治疗效果因个体差异而异。对于患有进行性骨化性纤维发育不良的人来说，及早诊断和治疗是非常重要的，以减缓病情的进展并减轻症状。

有研究发现，帕罗伐汀（palovarotene）可通过作用于骨形态发生蛋白（BMP）I型受体ACVR1/ALK2（ACVR1/ALK2突变是FOP的致病机制），抑制其下游通路异常激活，从而减少新的异常骨形成。

2023年8月16日，口服药物帕罗伐汀（palovarotene）胶囊获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人和儿童患者的新异位骨化体积。这是该病首个治疗方法。

美国FDA的批准基于3期MOVE试验（NCT03312634）的数据，这是一项针对成人和儿童患者的第一个也是最大的多中心、开放标签试验，试验主要终点是通过低剂量全身计算机断层扫描测量的新异位骨化体积的年化变化。

试验结果显示，接受帕罗伐汀治疗的患者平均年化新异位骨化为9.4cm³/年，未经治疗的患者为20.3cm³/年。由此可见，帕罗伐汀组患者的异位骨化体积显著下降，帕罗伐汀使年化异位骨化体积减少了54%。

该试验还表明，帕罗伐汀具有良好的安全性，其不良事件与全身类维生素A 类别一致。

参考资料：

1.US FDA approves Ipsen’s SohonosTM (palovarotene) capsules, the first and only treatment for people with fibrodysplasia ossificans progressive. Retrieved August 16, 2023, from

https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/16/2726780/0/en/US-FDA-approves-Ipsen-s-SohonosTM-palovarotene-capsules-the-first-and-only-treatment-for-people-with-fibrodysplasia-ossificans-progressiva.html.

2.https://www.ipsen.com/websites/ipsen_com_v2/wp-content/uploads/sites/2/2023/08/16203430/SOHONOS-Full-Prescribing-Information.pdf.

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